- 1、本文档共85页,可阅读全部内容。
- 2、有哪些信誉好的足球投注网站(book118)网站文档一经付费(服务费),不意味着购买了该文档的版权,仅供个人/单位学习、研究之用,不得用于商业用途,未经授权,严禁复制、发行、汇编、翻译或者网络传播等,侵权必究。
- 3、本站所有内容均由合作方或网友上传,本站不对文档的完整性、权威性及其观点立场正确性做任何保证或承诺!文档内容仅供研究参考,付费前请自行鉴别。如您付费,意味着您自己接受本站规则且自行承担风险,本站不退款、不进行额外附加服务;查看《如何避免下载的几个坑》。如果您已付费下载过本站文档,您可以点击 这里二次下载。
- 4、如文档侵犯商业秘密、侵犯著作权、侵犯人身权等,请点击“版权申诉”(推荐),也可以打举报电话:400-050-0827(电话支持时间:9:00-18:30)。
- 5、该文档为VIP文档,如果想要下载,成为VIP会员后,下载免费。
- 6、成为VIP后,下载本文档将扣除1次下载权益。下载后,不支持退款、换文档。如有疑问请联系我们。
- 7、成为VIP后,您将拥有八大权益,权益包括:VIP文档下载权益、阅读免打扰、文档格式转换、高级专利检索、专属身份标志、高级客服、多端互通、版权登记。
- 8、VIP文档为合作方或网友上传,每下载1次, 网站将根据用户上传文档的质量评分、类型等,对文档贡献者给予高额补贴、流量扶持。如果你也想贡献VIP文档。上传文档
基因治疗经典例子:
-血红蛋白病基因治疗;血红蛋白组成;血红蛋白病;结构异常:异常血红蛋白
(镰状细胞贫血);血红蛋白病世界分布;中国血红蛋白疾病发病调查;中国异常血红蛋白调查;Residue;;Areassurveyed;Areassurveyed;b地中海贫血(简称b地贫)是因为b珠蛋白降低或缺乏而造成遗传性血液病。;b-地中海贫血分类;EXON-I;b654突变(IVS-II-nt654C→T);b654突变最早是由Kazazian,H.H.,Jr.在一名侨居美国纽约华人中发觉。
因未见患者有任何b-珠蛋白RNA,故判定为b0地中海贫血。;HuangSZ,ZengFY,RenZR,LuZH,RodgersGP,SchechterAN,ZengYT.RNAtranscriptsofthebeta-thalassaemiaalleleIVS-2-654C--T:asmallamountofnormallyprocessedbeta-globinmRNAisstillproducedfromthemutantgene.BrJHaematol.1994;88(3):541-6.;HuangSZ,ZengFY,RenZR,LuZH,RodgersGP,SchechterAN,ZengYT.RNAtranscriptsofthebeta-thalassaemiaalleleIVS-2-654C--T:asmallamountofnormallyprocessedbeta-globinmRNAisstillproducedfromthemutantgene.BrJHaematol.1994;88(3):541-6.;上述试验结果在mRNA和蛋白质水平上,证实b654突变基因能产生少许正常b珠蛋白肽链,首次证实b654造成b+地中海贫血(而不是一直误认为b0地中海贫血)。;HuangSZ,ZengFY,RenZR,LuZH,RodgersGP,SchechterAN,ZengYT.RNAtranscriptsofthebeta-thalassaemiaalleleIVS-2-654C--T:asmallamountofnormallyprocessedbeta-globinmRNAisstillproducedfromthemutantgene.BrJHaematol.1994;88(3):541-6.;b654mRNA剪接模式;血红蛋白病基因治疗
-b654地中海贫血研究;血红蛋白病基因治疗
-b654地中海贫血研究;羟基脲(HU)调控b-珠蛋白表示治疗b-地贫;红细胞形态改变;羟基脲(HU)对b珠蛋白表示影响机制还未说明,可能与DNA甲基化等表观修饰相关,这为表观遗传研究提供了良好模型。;血红蛋白病基因治疗
-b654地中海贫血研究;反义RNA纠正异常剪接治疗b654地贫;反义RNA纠正异常剪接治疗b654地贫;正常和突变前体mRNA及其剪接路径;;反义RNA慢病毒表示载体;反义RNA纠正异常剪接治疗b654地贫;体外转录/剪接系统研究;3%NuSeive琼脂糖凝胶电泳分析离体转录和剪接mRNART-PCR产物;在体外转录和体外剪接??系分析反义核酸表示载体修复b654异常剪接效果;应用体外转录/体外剪接体系分析表明,反义RNA真核表示载体对b654剪接缺点有抑制作用,正常剪接mRNA水平由0.25上升到0.61。;反义RNA纠正异常剪接治疗b654地贫;Hela654细胞研究;反义RNA真核表示载体转染Hela654细胞后不一样时间(b/b+b*)水平;在培养Hela654细胞中观察到反义RNA真核表示载体对b654异常剪接有抑制作用,正常b珠蛋白mRNA水平由0.07上升到转染反义RNA载体后15天0.43(上升6倍以上)。;反义RNA纠正异常剪接治疗b654地贫;b654病人红系细胞研究;GongL,GuXF,ChenYD,RenZR,HuangSZ,ZengYT.Reversalofaberrantsplicingofbeta-thalassaemiaa
您可能关注的文档
最近下载
- 2024七年级上册1.1《奏响中学序曲》.pptx VIP
- 部编版小学语文五年级上册全册看拼音写词语专项练习.pdf
- 广州数控GSK980TDi系列操作使用手册.pdf
- 高二化学开学第一课教学(共32张).ppt
- GB 51018-2014 水土保持工程设计规范.docx
- (高清版)-B-T 4798.2-2021 环境条件分类 环境参数组分类及其严酷程度分级 第2部分:运输和装卸.pdf VIP
- 医院餐厅服务管理方案.docx
- 心理开学第一课课件 《走近心理》.pptx
- 肝部分切除术术后健康饮食宣教.pptx VIP
- 当代中国政府与政治-景跃进-第1章 中国共产党领导的政治体制.ppt VIP
文档评论(0)