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全球发展进入快车道-会成为基因编辑疗法元年？

基因编辑又称基因组编辑（GenomeEditing）或基因组工程（GenomeEngineering），是指通过基因编辑技术对生物体基因组特定目标进行修饰的过程。基因编辑技术是一种革命性的生物技术，用于修改生物体的基因组，其基于多种工具，使科学家能够针对特定的基因序列进行精确的编辑和改变。

基因编辑技术主要分为基因敲除、基因插入、基因突变和基因重组等四种技术。其中基因敲除技术是最常用的，其原理是通过CRISPR/Cas9等基因切割工具，将某个基因的特定序列剪切掉，使其失去功能，从而达到改变物种特征的目的。基因插入技术则是将外源基因插入到特定位置，使其成为物种的一部分，从而改变物种的特征。基因突变技术是指通过基因编辑技术，引入一定的突变，使基因的功能发生改变，从而改变物种的特征。基因重组技术则是通过对基因的重组，改变基因的结构，从而达到改变物种特征的目的。

基因编辑的技术路线有ZFN、TALEN、CRISPR/Cas9等。其中CRISPR/Cas9凭借技术效率高，技术难度低，脱靶效应低等优势，成为当前基因编辑的主流技术。

基因编辑技术路线对比

ZFN TALEN CRISPR/Cas9

识别模式 蛋白质-DNA 蛋白质-DNA RNA-DNA

识别长度 (3-6)X3x2bp (12-20)x2bp 20bp

识别序列特点 以3bp为单位 5’前一位为丁 3’序列为NGG

识别精度 一般 一般 高

剪切效率 低 一般 高，为TALEN的100倍

构建易难 难度大 较容易 容易

细胞毒性 大 较小 小

技术难度 困难 较容易 非常容易

脱靶效应 高 低 低

二、行业市场发展情况

1、全球基因编辑疗法进入发展快车道2023年可能成为基因编辑疗法元年

基因编辑技术是人类科技进步的重要里程碑之一，具有广泛的应用前景和深远的影响，未来将会成为人类社会发展的重要驱动力。据了解，基因是决定生物表征的重要因素。一般将基因宽泛理解为存储生物遗传信息的载体。基因的存在使生物能够保留优势表征，是高级生物出现的基础。但是基因的遗传也伴随着大量的不确定性，不确定性来自于生物活动的随机性，不确定性带来了进化的可能性，同时也带来了疾病风险。对于大部分有性繁殖生物来说，基因一半来自父亲一半来自母亲，因此后代可能因为基因的纯合或杂合导致父辈中未曾出现过的疾病。而基因编辑技术可以帮助我们治疗遗传性疾病、癌症和传染性疾病等。例如，科学家可以使用基因编辑技术来修复患者基因中的错误，以帮助他们恢复健康。

基因编辑这一概念最早出现于1970年代初期。后随着分子生物学和基因组学的发展，基因编辑技术也逐渐得到了改进和发展。尤其是2012年，随着基因编辑工具CRISPR-Cas9横空出世，生物基因编辑得以实现更加高效和精准。

近年来随着CRISPR技术的商业化和临床应用，基因编辑已经渗透到了基因治疗和农业生物技术等多个领域。据了解，基因编辑技术在医学领域具有潜在的治疗基因疾病的可能性，还可以改良农作物、增强动植物抗病性能力等。例如在医疗领域，基因编辑技术可以直接干预病原基因，从根本上解决疾病问题。这种技术可以用于开发基因治疗药物、开发癌症免疫疗法、修补遗传性疾病等。在农业领域，基因编辑技术也可以提高作物的产量、耐旱性等，有望解决全球粮食供应问题。在环保领域，基因编辑技术也可以减少污染，改善生态环境，通过改变生物体的基因来解决环保问题。

随着基因编辑工具的不断进步，全球基因编辑疗法也进入了发展的快车道。TALEN、ZFN以及几乎革新了整个基因编辑领域的CRISPR-Cas系统使基因编辑疗法变得触手可及。2020年，来自加州大学伯克利分校的JenniferDoudna教授和普朗克研究所的EmmanuelleCharpentier因在CRISPR领域的突出贡献获得了诺贝尔化学奖。与此同时，J.Doudna教授作为共同创始人成立的IntelliaTherapeutics，E.Charpentier作为共同创始人成立的CRISPRTherapeutics已成长为基因编辑治疗领域的领军者，两家公司均已有管线进入临床阶段，有望在不久的未来，为困扰人类已久的基因疾病治疗带来曙光。

2023年10月31日，基因编辑公司CRISPRTherapeutics与FDA顾问小组就其与VertexPharmaceuticals（VRTX.US）共同开发的基因编辑疗法举行了会议，并且获得FDA小组积极回应。这种名为exa-cel的CRISPR/Cas9基因编辑疗法，为全世界首个CRISPR基因编辑疗法，目前正在接受FDA对严重镰状细胞病（SCD）的审查。如果获得批准，这将是全球第一个获得美国监管机构批准的基因编辑疗法，这也意味着2023年很有可能会成