生物制药创业计划书2023年.docx

生物制药创业计划书

项目名称：肿瘤克隆化精准治疗和伴随诊断

项目核心技术简介

体细胞突变只发生在部分细胞当中，又由于突变的随机性，使得体细胞中插入、重组、缺失等常见的突变很难被检出，这是长久以来困扰科学界的难题。近年来广泛应用的二代测序技术也只能精准检测出基因组中的外显子及其邻近部分（约占全部基因组的1%到3%）。“基因定位系统”（GenePositioningSystem，GPS）是我们研发的全新专利技术（2017年获准）。通过修改酶和试剂我们改变了一个分子生物学反应，使得GPS可以特异性地检测肿瘤组织中任何位置的基因片段突变，包括肿瘤特异性标志物（TumorSpecificMarker，TSM）。如：病毒整合基因、VDJ重组基因和其它肿瘤新生抗原。

我们利用TSM成功制备了肿瘤特异性抗原反应性T细胞（TumorSpecificAntigen

ReactiveTcell，TSAR-T），TSAR-T细胞回输体内后将只杀伤具有TSA的肿瘤细胞克隆、而不伤及其它非肿瘤细胞克隆，即克隆化精准治疗。克隆化精准治疗是精准医疗达到极限的形式，它比目前火热的CAR-T疗法治疗淋巴系统肿瘤的特异性提高了百万倍以上，而且不会有CAR-T细胞治疗带来的细胞因子风暴、神经系统损伤、免疫缺陷、恶性肿瘤等副作用。

基因定位系统检出TSA后，我们还利用基因工程和纳米技术研发了出了肿瘤疫苗，这种疫苗可以诱导并激发病人体内潜在的抗肿瘤免疫系统，达到利用病人自身的免疫功能消灭肿瘤的目的，从而避免目前各种非特异性免疫治疗的多种副作用和缺陷，如：肿瘤的免疫逃逸、病人自身免疫功能受损、脱靶效应等。

利用GPS检测出TSM还可以用于肿瘤诊断、早期筛查和伴随诊断。肿瘤细胞凋亡后DNA碎片进入血液产生循环肿瘤DNA（CirculatingtumorDNA,ctDNA），检测病人cfDNA中的ctDNA（TSM）就可以定量动态监测肿瘤含量和/或凋亡数量的变化。肿瘤定量可以提供给临床医生一个客观依据去做治疗方法选择、治疗效果评价、肿瘤残留评估、肿瘤复发判断、决定治疗时间等等。准确方便的伴随诊断是提高现有治疗的关键因素之一。

一、项目简介

1、项目概述

负责人及团队资历、行业描述、项目背景、目标产品及应用领域等

2、公司概况

如已成立公司，成立时间、营业收入、项目已投入经费等主要经济数据、社保人员

负责人及团队成员介绍

北京协和医院博士，美国哈佛医学院、霍普金斯医学院博士后。在美国从事肿瘤学、免疫学、干细胞、分子生物学、基因和表基因研究已有20余年。先后参与了雄激素受体微随体多态性对蛋白表达和功能的影响、系统性红斑狼疮树突细胞功能异常研究、转导蛋白样增强子基因敲除的生物学效应研究、高LET（56）Fe离子辐照造成的组织DNA甲基化改变研究、组织纤维化异常机制研究等多项研究。丁大成博士也是多项美国和全球专利技术的发明人，其中包括：基因定位系统、肿瘤反应性T细胞激活技术、人工抗原提呈细胞、ctDNA检测等。丁大成博士具有丰富的理论知识和广泛的实际经验,在多种国际专业杂志发表过几十篇学术论文。

行业描述

近年的数据显示，我国精准医疗行业随着社会的需求正在快速发展。精准医疗是实现治疗效果最大化、毒副作用最小化、社会和病人负担最轻化的理想医疗模式，也是人类文明进步的重要标志。2015年3月，我国政府召开精准医学战略专家会议，提出在2030年前投入600亿元用于发展精准医疗产业。随后，我国各级政府开始大力支持、整合推动，国内成立了多个促进精准医疗项目孵化的专业技术服务平台。除了政府以外，多家企业也积极参与到了发展精准医疗的大潮之中。可以说，加速布局精准医疗已经成为我国医改的重要举措之一，也是未来发展生物医疗产业的重要组成部分。

精准医疗包含精准检测和精准治疗两个方面，前者只是基础，后者才是关键。目前国际上大部分精准医疗领域的企业都侧重在基因测序研究方面，目前人们更需要的是从事基因治疗的企业，如何利用基因检测技术强化治疗过程的精准度，将是未来的重点发展方向。

项目背景

基因技术属于多学科交叉领域，是生命科学和生物技术发展的重大革命，其发展前景相当可观。突飞猛进的基因技术在我们生活中的应用越来越广泛。技术通过破译人类遗传密码，以促进人类健康、预防疾病、延长寿命。随着基因检测技术的不断成熟，其带来的商业价值无可估量。2017年1月，国家发改委正式印发了《“十三五”生物产业发展规划》，明确了基因检测能力覆盖50%以上出生人口的目标，强调了以个人基因组信息为基础，结合蛋白质组、代谢组等相