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干细胞在治疗当中的应用 复旦大学遗传所 戴建锋 2002/12/25 人类许多重大疾病如糖尿病、帕金森氏症、亨廷顿氏症都与关键细胞或器官的不可逆损伤有关；世界上每天都有数以十万计的严重肾脏衰竭病人、心脏衰竭病人挣扎在生死线上，等待器官更换。 然而，现行的器官移植却存在诸多的问题，如：供体器官资源紧缺 ；传统的器官移植方法造价昂贵；传统的器官移植存在异体排斥等等。 科学家们一直希望找到一种办法，在体外开设自身身体部件的“生产车间”，利用自己的材料，为自己生产“零部件”，以用于衰老、坏死、损伤组织或器官的替换。但是，生命好像在和我们开玩笑：癌症细胞可以稳定而持续地增长；而健康的、正常的细胞离开身体后，很难有效地繁殖。 干细胞的性质 干细胞具有自我更新能力和高度增殖以及多向分化的潜能。 按照其分化的潜能，可分为： Totipotent （全能性的） Pluripotent（多能性的） Multipotent（专能性的） 干细胞的来源 来源于胚胎--- 胚胎干细胞 ESC （Embryonic Stem Cell ） 胚胎性生殖细胞 EGC （Embryonic Germ Cell ） 来源于成体--- 成年组织来源的干细胞 ASC （Adult-derived Stem Cell ) 体细胞核移植（SCNT）是得到多能性干细胞的另一种途径 干细胞的应用 最基本的，多能干细胞可以帮助我们理解人类发育过程中的复杂事件 人体多能干细胞研究也能大大地改变研制药品和进行安全性实验的方法 人体多能干细胞最为深远的潜在用途是用来生产细胞和组织，它们可用于所谓的“细胞疗法”。 干细胞在治疗当中的应用 1、造血干细胞 2、神经干细胞 3、其他干细胞 造血干细胞移植治疗白血病 造血干细胞移植是从60年代逐渐发展起来的一种医疗技术，最初是通过抽取供体骨髓而救治，使急性白血病的长期生存率提高到50—70％。 为发展此项技术作出重要贡献的美国医学家托马斯（E.D．Thomas）因此而获得了1990年度的诺贝尔医学奖。 造血干细胞移植过程的示意图 造血干细胞的来源 骨髓 从外周血富集造血干细胞 脐带血提取干细胞 神经干细胞 过去认为成年脑内没有干细胞,神经细胞终生成活，损伤也是永久的； 1988年Frederken等在发育的胚胎中得到干细胞样细胞---神经干细胞 成人脑纹状体培养出干细胞样CNS多潜能细胞，后在脑内不同部位都发现了神经干细胞的存在 成人脑中至少在3个脑区存在：室管膜下层（subventricular zone,SVZ）,海马的齿状回和嗅回。 人类胚胎来源的神经干细胞在体外培养，能分化产生神经元、星型细胞和少突胶质细胞等。 对成体神经干细胞行为的研究为脑损伤修复及神经细胞功能性疾病的治疗提供了新的思路。 A sample for neural stem cell therapy Neural Stem Cells Able to Repair Damage Throughout Brain Science, 7029-7034, June 8, 1999 In studies with mice, neural stem cells have been shown to globally replace damaged brain tissue. The study involved transplanting neural stem cells into the brains of “shiverer” mice, a model for Parkinson’s and similar central nervous system diseases. The neural stem cells were able to migrate throughout the brain to repair damaged tissue. Treated mice showed a decrease in tremors. The oligodendrocytes of the dysmyelinated shiverer (shi/shi) mouse are “globally” dysfunctional because they lack myelin basic protein (MBP) essential for effective myelination. Therapy requires widespread replacement with MBP