HLA匹配同胞供者异基因造血干细胞移植治疗重型再生障碍性贫血41例疗效分析.docVIP

  HLA 匹配同胞供者异基因造血干细胞移植 治疗重型再生障碍性贫血 41 例疗效分析# 冯四洲，韩明哲，陈欣，杨栋林* 5 10 15 20 25 30 35 40 （中国医学科学院，北京协和医学院，血液病医院，血液学研究所，造血干细胞移植中心， 天津 300020） 摘要：目的 评价人组织相容性抗原(HLA)匹配同胞供者异基因造血干细胞移植（MSD allo-HSCT）治疗重型再生障碍性贫血（SAA）患者的疗效。方法 回顾性分析我院 2003 年 5 月-2011 年 8 月 31 日接受 MSD allo-HSCT 治疗的 41 例 SAA 患者临床资料，其中 SAA-I 型患者 28 例，SAA-II 型患者 9 例，肝炎后再障患者 4 例，中位年龄 23（5-41）岁，异基因 骨髓移植(allo-BMT)17 例，异基因外周血干细胞移植(allo-PBSCT)24 例，预处理方案为环 磷酰胺（CY）+抗人胸腺细胞球蛋白（ATG）+氟达拉滨(Flu) 20 例，应用 CY+ATG+ Flu+阿糖 胞苷（Ara-C）±白消安（Bu）或马法兰（Mel）21 例，移植物抗宿主病(GVHD)预防方案采 用环孢素(CsA)加短疗程甲氨蝶呤(MTX)患者 25 例，他克莫司(FK506) 加短疗程甲氨蝶呤(MTX) 患者 16 例，allo-BMT 组患者回输 CD34+细胞中位数 3.48(2.39 -4.8)×106/kg；allo-PBSCT 组患者回输 CD34+细胞中位数 2.95(1.27-5.98)×106/kg。结果 41 例患者移植后均获得 造血重建（100%），中性粒细胞（ANC）恢复至≥0.5×109 /L 中位时间 14（10-23）天， 血小板（PLT） 恢复至≥20×109 /L 中位时间 19（8-38）天。12 例患者发生急性移植物抗 宿主病（aGVHD）（29.3%±7.1%），其中 I-II 度 aGVHD 11 例， IV 度 aGVHD 1 例，2 例患 者发生慢性移植物抗宿主病（cGVHD），其中局限型与广泛型 cGVHD 各 1 例。4 例患者出现 移植物排斥（GR）（11.8%±5.7%），进行供者外周血干细胞输注后均恢复造血并存活。41 例患者中死亡 5 例（18.9% ±9.0%），其中 1 例患者死于广泛型 cGVHD，4 例患者死于侵袭 性真菌感染（IFIs）。中位随访 23(3-79)个月，36 例患者生存，预期 5 年生存率（OS）81.1% ±9.0%。单因素分析结果显示，移植后 OS 率较低与选用 PBSCT、发生 aGVHD、回输 CD34+数 量≤2.5×106/kg、移植前输注红细胞＞30u、移植后发生 IFIs 显著相关（P 值分别为 0.034、 0.001、0.006、0.000 和 0.001）；移植后发生 aGVHD 与供受者 ABO 血型不同、移植前输注 PLT＞100u、输注红细胞＞30u、回输 CD34+数量≤2.5×106/kg 显著相关（P 值分别为 0.019、 0.038、0.005 和 0.005）；GR 的发生与移植前输注 PLT＞100u 显著相关（P=0.038）。结论 MSD allo-HSCT 治疗 SAA 疗效显著，有效减少移植前输血量、采用骨髓移植、适当增加回输 CD34+数量、有效防治 aGVHD 及移植后 IFIs 对于提高 MSD allo-HSCT 疗效至关重要。 关键词：重型再生障碍性贫血；异基因造血干细胞移植；同胞供者 Outcome of allogeneic hematopoietic cell transplantation (allo-HSCT) with HLA-matched sibling donors for 41 severe aplastic anemia Feng Sizhou, Han Mingzhe, Chen Xin, Yang Donglin (the Center of Hematopoietic Stem Cell Transplantation,Blood Diseases of Hospital,Institute of Hematology,Chinese Academy of Medical Sciences,Peking Union Medical College, TianJin 300020) Abstract: Objegtive To evaluate the eficacy of allogeneic hematopoietic stem cell transplantation from HLA- matched siblings（MSD