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中医药临床科研设计的基本要求和方法 西南大学中医药学院 徐晓玉 教授、博导 一、设计过程的重要性和保障 科研设计是为即将进行的科研工作制定出一套科学、合理、完整、严密的研究方案，以充分保证研究过程的科学性，结果的可靠性，避免不必要的浪费。科研设计的方案，对于研究的全过程起着指导的作用。 要做好一份科研设计，需要有扎实的中医专业基础理论，有一定的科研意识和积累。应具有丰富的临床工作经验，相应的现代医学知识和一定的临床研究工作经历。 在具体的研究工作开展以前，投入足够的精力，周密设计，反复修改研究方案很有必要。 二、中医药临床科研项目类型 1、证候的规范化研究 常见的代表性的中医证候诊断规范化研究 2、治则治法的研究 传统的或创新治则、治法临床机理研究。 3、针灸等非中药疗法的临床研究 针、灸、推拿按摩、火罐等 4、中医药防治疑难疾病的临床研究 中医药防治病毒性疾病、妇科疾病、肿瘤、肝纤维化、糖尿病肾病、老年期痴呆、抑郁症等临床研究。 5、中药新药临床研究 国家药监局将2007.10.1颁布实施的“中药、天然药物注册分类”分为9类。医院制剂可以开发为其中的第6类（复方）。 三、治疗性中医临床研究的前期工作要求 1、治法、处方、剂型固定 2、药物经过鉴定 3、药物安全性肯定 4、具有初步的药效学依据 5、制剂质量基本稳定、可控 6、受试者权益保障 7、提供统一的试验药品、试剂、标准、研究方案、临床观察表格等。 四、中医药临床科研设计 1、总体要求 既要符合中医药基本理论和临床实际，体现中医药特色和优势。 又要符合现代医学理论，采用先进科学的研究方法和手段。 新药研究还要符合国家食品药品监督管理局的技术要求和管理要求。 2、设计的要素 （1）受试对象标准化 ①疾病诊断标准 制订统一的中医、西医两套疾病诊断标准 ②纳入病例标准 在符合该疾病诊断标准的基本条件上，对作为受试者的条件再加以限制。根据研究病种，限定受试者的年龄、性别、民族、职业等。 制订统一的病情及其程度标准。 ③拒纳病例标准 拒纳符合纳入标准，但将影响疗效判定客观性，或不便做受试对象的病例。 ④受试者数量标准 （2）处理方法规范化 对处理因素的控制 对非处理因素的控制 严格遵循随机、对照和盲法的原则。 （3）观察指标客观化 ①观察指标的选择 重视必要性、客观性、特异性、敏感性、先进性，并要结合中医理论。 ②临床观察记录表的设计 全面、准确、方便 ③临床观察记录表填写说明书 （4）效果判定科学化 ①试验病例的处理 剔除病例标准 退出病例标准 ②疗效判断标准 痊愈标准 显效标准 无效标准 ③试验结果的统计处理中应注意的问题 3、设计的基本原则 临床研究应严格遵循随机分配、盲法试验、客观标准、对照观察的原则 在观察组别之间，除了处理方法（观察内容）之外，最大限度的控制其他因素，使其相同、不变，尽可能的减少非处理因素对处理因素的干扰。 （1）随机原则 随机原则是指被研究的样本是从总体中任意抽取的，不受研究者和受试者主观意愿影响的分配原则。采用此原则的意义在于避免人为偏差，保证组与组之间基础条件均衡，两种处理之间具有最大程度的可比性，使研究结果可靠和符合实际。 中药新药临床研究使用随机原则主要用于试验对象分组、处理方法随机分配。 ①随机数字法 依据受试者入院时间、出生日期、或住院编号等随机数字的奇偶而分组的方法。此为一种简便易行的半随机化分组方法。但必须排除分配样本时的人为倾向，才能保证其随机性。此外，此法难以与双盲法结合。 ②掷硬币法 根据抛币的正反面，将病人分入相应的组中。此法简单而有保障，但需样本大才能保证两组数量基本相同。此法也可用于对处理方法的随机分配。 ③随机数字表分配法 将受试对象按先后顺序编号，将受试对象顺序号与随机数字顺序号配对。以随机数字的奇、偶数分别代表试验组与对照组，将病人分入相应的组中。此法能保障完全随机，较常用。 ④区组分配法 将样本总量分为若干区组，对各区组的病例又根据随机表进行编号分组。此法适用于大样本(100)的研究。 多个医院协作研究，可有各自的随机化区组。 ⑤分层随机分配法 先将某些对疾病预后有重要影响的因素进行分层，然后再将各层中的受试对象进行随机分组。此法适用于小样本的临床试验，可以保证两组的均