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个体化医疗和癌症治疗的前景值得期待 徐雯 徐雯 生物探索 编辑 江苏 苏州 在癌症治疗的研究中，基因治疗、分子诊断或新兴纳米投递等技术为我们带来了希望，这可满足病人及家属的对更多更好治疗方法的需求，而生物制药研究公司正积极回应相关需求。 必威体育精装版数据显示，目前有超过900种药物及疫苗正在临床测试，为治疗癌症带来新希望。受惠于此，美国癌症康复者人数已由1971年的300万攀升至2008年的1200万。但尽管如此，美国死于癌症的人数仍然位居各种疾病之前列。 癌症研究的目标是寻找致病原因，并制定预防、诊断、治疗及治愈的策略。相关研究、分析、临床试验及新药研发资金来自包括金融行业在内的众多渠道，我们亦参与投资于最具发展前景的癌症治疗公司。 新药物的发展正在改变整个癌症治疗环境，科学家目前已经可以将攻击目标集中于引发不同癌症的特定变异。 个体化医疗的应用是我们尤为振奋的研究理念之一。个体化医疗是指根据病人的基因构成及／或疾病本身来制定治疗方案。 以往，癌症治疗普遍会对某类癌症（如肺癌、直肠癌或乳癌）病人采用统一的“鸡尾酒”疗法，并通常包括化疗。在一般情况下这种方法可为病人提供一定疗效，但存在严重的副作用。如今，生物科技进步带来了新的药物类型，可以针对具体的分子目标，细分这些癌症病人，为他们带来显著疗效，而且通常有较少副作用。 重要的是，生物标志可以识别出部分最有可能产生疗效的病人，省却了较少可能产生疗效的病人而免除不必要的治疗及副作用。 我们认为，最终所有癌症都会透过这种方式得到治疗。病人及其肿瘤会在诊断初期进行基因配型，从而根据最大限度提升疗效及减少副作用与成本的原则制定治疗方案。 与所有癌症一样，肺癌以往被作为单一疾病加以治疗。大部分病人均会以卡铂（carboplatin）与特素疗（taxotere）混合这两种化疗药物治疗。其疗效较为普通，通常可使平均存活时间延长数月。 然而过往十年，研究人员认识到肺癌并非单一疾病，存在着众多分类。不同肿瘤之间的基因差异可对治疗产生重要影响。 例如，一个研究团队在2007年公布的研究发现，小部分肺癌患者的肿瘤会出现特定基因的基因重组，称为ALK。幸运的是，一种早期临床发展中作为通用药物的ALK抑制剂克里唑蒂尼（crizotinib）被迅速转用于这种极易被识别的肺癌。由于患者在初步临床试验中取得理想效果，克里唑蒂尼进行了进一步试验，并根据美国食品及药物管理局（FDA）优先审查计划进入审查“快速通道”。最终，克里唑蒂尼是成功的商业药物，并成为个体化癌症治疗的一个里程碑。其成功同时证明，研发针对小群患者的药物亦是一个可行的业务策略。 有超过100间生物科技及制药公司从事癌症临床试验，其中多数涉及早期研究。这些试验可能独立进行，或与学术机构及／或合作团体共同进行。 我们投资生物科技行业的策略是寻找药物风险／收益状况理想并可能通过美国食品及药物管理局审查及参与医疗计划补偿的公司。 个体化医疗方法与我们的流程相符，可增加治愈人群，把疗效提升致最高并降低风险。与克里唑蒂尼一样，我们发现很多利用此理念的其他抗癌药物，如我们的分析发现其他采用标靶治疗方法并且令人感兴趣的抗癌药物，我们会透过直接投资加以支持。 其中三个主要例子包括疗效显著的强力口服疗法，用于针对某种极具侵袭性并有独特基因形态的淋巴瘤；利用以抗体为基础的送药系统将超强力化疗分子导向特定乳癌细胞的创新药物；以及可抑制转移性黑色素瘤（晚期皮肤癌）病人体内变异蛋白生长促进活动的高选择性口服抗癌药。 我们的整体策略重点是生物科技、生物制药及新兴制药公司，并倾向避免“大型制药”公司，原因是其增长速度通常较低，而且企业家文化较为淡薄。透过不断优化的风险管理策略，并着重监管与医学专业知识，以及广泛的基本面研究，我们的选股方法融入了深思熟虑的估值研究及情景分析。这些措施是我们寻找各类可投资证券的关键，对于在成立阶段或发展阶段的生物科技及制药公司中发现潜在投资目标尤其重要。因为历史显示，这个行业与其他行业及整体市场的相关性较低。 展望未来，我们已发现可能影响投资策略或配置的若干利好基本因素。随着美国“可负担医疗保健法案”实施，医疗保障范围将增加3000万人，加上近期食品及药物管理环境改善，令更多药品通过审批，我们预计潜在的投资项目将进一步增加。 最后，我们注意到最近数月生物科技股反弹部分是市场环境促进倂购活动所致。具体而言，是大型生物科技及制药公司强劲的现金状况，令并购交易环境得以改善，并促进并购活动自2008年至2009年经济衰退以来显著改善。我们的投资流程虽然并非刻意在小型生物科技公司中寻找潜在被收购目标，但无疑亦受惠于上述趋势。