患者报告结局指标的优越性和局限性.pdfVIP

患者报告结局指标的优越性与局限性 任君周芬杨国彦刘建平 (北京中医药大学循证医学中心北京100029) 通信作者：刘建平，男，博士，教授，博士生导师 基金项目：国家中医药管理局。十二五。行业专项(No．201207007)，北京中医药大学创新团队 (No．2011-CXTD-09) [摘要]患者报告结局(Patient—Reportedoutcomes，PROs)是指任何直接来自患者有关 健康状况和治疗效果的报告。本研究从患者报告结局指标体系研究促进治疗效果，成为特殊 疾病的主要评价方面的优越性；及临床研究和实践数据搜集、报告规范等使用局限性入手展 开讨论；并了解其中医应用中的现状。 [关键词]患者报告结局；优越性；局限性；中医临床研究 如何将生物医学模式的转变，以及医学界对”以患者为中心”理念的强调，体现于患者报告结 outcomes，PROs)，并且将其应用于治疗效果的评价当中，已经成为近 局(Patient．RepoSed 年来研究的热点。患者报告结局具体有哪些优越性，如此被推崇?在临床实践中是否存在一 些局限性，被误用或误解呢?这些是值得探讨的问题。本文就临床研究和实践中应用PROs 的优越性和局限性进行讨论。 1患者报告结局概述 美国食品药品监督管理局(FDA)指出，PROs是指任何直接来自患者的有关其健康状况和治 疗效果的报告，而没有医生或其他人员对患者反应进行解释11J。测量PROs的指标体系包括 一系列不同的与患者相关的内容：(D患者健康状况(如功能状态的评估)、症状以及与健康 相关的生命质量的报告；②与患者健康相关的行为的评估(对健康有害和有利的行为)； ③患者的满意度；④患者的参与度(如参与治疗的决策)：⑤对健康服务的体验(如医疗 护理的质量)[11。测量患者报告结局指标体系的量表可分为普适性和特异性2种，目前已经 有上千种量表存在。 对PROs的研究始于20世纪70年代，主要涉及对生存质量的测评R】．此后，欧美国家最早 将PROs引入到临床疗效评价中，并且在卫生政策的制定中也引入PROs作为评价指标。如 Outcomeand 于2002年创建了PROs指标体系和生存质量量表数据库(Patient-Reported UfeInstruments QuaI时of FDA于2006年发布了关于PROs研究应用与临床药物研制和疗效评价的指南草案11J，并于 2009年发布了正式的指南【1】。我国2004年在中医领域引入PROs，针对10多种疾病或健康 状态展开了相关研究【4l。经过国内外加多年的发展，PROs量表已经被广泛应用于临床研究 和新药的临床试验，用于评估患者疾病和健康状态、疗效，以及新药的审批。近来有学者将 PROs应用于考评医疗单位人员的工作表现和责任心，被称为基于患者报告结局效率测评 (PRO-based measure，PRO-PM)【5lo performance 2患者报告结局的优越性 目前对于慢性疾病治疗的目标已经从治愈转为控制和改善．患者的感受变得更为重要。包括 政策制定者、付费者、管理者也开始更多地注意到患者的经历。有研究表明．关注患者对健康 照护结局和行为改变的反馈，能够促进治疗效果16】。以下我们就PROs优越性展开讨论。 (1)可以把它作为一种评价治疗效果的指标。对于某些疾病的治疗效果，PROs是研究者获 得重要信息的唯一来源。例如．疼痛强度和疼痛缓解通常就用PROs量表进行测量。又比如， 对服用降压药的患者．每日测量血压是必要的，但血压一段时间内保持平稳并不代表血压就被 完全控制了。从临床观察者那里反映的问题远远少于患者本身的问题．他们往往低估问题的 第153页，共247页 严重性，而高估治疗的有效性。 (2)用于慢性疾病的评价。对于很多慢性疾病，如高血压、糖尿病、肿瘤等，其治疗重点已经 从疾病治愈转变为病情缓解以及提高患者的生存质量，对于很多慢性疾病的治疗也会将长时 间治疗转为终身治疗。也就是说，对于那些目前不可治愈或疗程很长以及没有治疗金标准的 疾病来说，保持或提高生存质量更为重要。目前国内有关PROs量表的研制大多关注于慢性病 领域。如心血管系统疾病171、慢性胃肠病‘引、中风01引、重症肌无力‘1伽、类风湿性关节炎‘11】、 偏头痛112】、慢性阻塞性肺疾病‘13】、腰腿痛【1引、抑郁‘151等。 (3)记录疾病发展的迹象。对