基因治疗研究进展_虎艳.pdfVIP

( ) ·2 · 生物学教学 2008年 第 33 卷 第 3 期 基因治疗研究进展 虎 　艳 　(甘肃省张掖医学高等专科学校 　734000) 摘 　要 　基因治疗是 2 1世纪具有很大发展前景的新医疗技术 ,有望成为人类战胜疾病的利器 。本文阐述了基因治疗技术的发展 和应用进展 。 关键词 　基因治疗 　载体 　癌基因 ( ) 　　基因治疗 genetherapy 是医学领域中发展起来的 1. 2　体外疗法 　目前研究和应用较多的还是体外疗 一项新技术 ,它主要是通过向靶细胞或组织引入外源 法 ,即将有基因缺陷的细胞取出,在体外将外源基因导 基因 DNA 或 RNA 片段 ,来纠正或补偿基因的缺陷 ,关 入到载体细胞 ,然后将基因转染后的细胞回输给受者 , 闭或抑制异常基因的表达 ,从而达到治疗疾病的目的。 使携有外源基因的载体细胞在体内表达治疗产物 , 以 基因治疗通常包括基因替代 、基因修饰 、基因修正 、基 达到治疗 目的。例如 , 1991年复旦大学遗传学研究所 因抑制或失活等 。上世纪 80 年代初 , Anderson 首先阐 与第二军医大学长海医院血液科合作进行的血友病 B 述了基因治疗的概念 。1990 年美国的 B lea se 等成功 基因治疗就是利用皮肤成纤维细胞为靶细胞的体外疗 地进行了世界上首例临床基因治疗 , 即对腺苷脱氨酶 法 。该方案应用 XL C IX 和 N2CMV IXC9逆转录病毒载 ( adeno sinedeam ina se, ADA )缺陷病人进行了基因治疗 。 体转染患者的成纤维细胞 , 以细胞胶原悬液注射到患 1991年我国首例基因治疗 B 型血友病也获得成功 [ 2 ] 。 者皮下 ,使患者血浆中 F IX 抗原和 F IX 活性升高 1～2 目前 ,基因治疗已从遗传病扩展到心血管疾病 、肿瘤 、 倍 ,并持续两年以上 , 患者鼻出血等症状有所好转 ,每 神经系统疾病及传染病等 。此外 ,基因治疗也能用于 年所需输血次数也减少 。此后又进行了 2 例血友病的 亚健康状态的治疗 ,如疲劳、肥胖 、脱发、衰老等 。然而 基因治疗 ,跟踪 4 ～7 年未发现与基因治疗相关的毒副 基因治疗依然存在诸如缺少高效的传递系统、缺少持 作用 ,但转入的 F IX表达水平仍有待进一步提高 [ 2 ] 。 续稳定的表达和寄主产生免疫反应等一系列问题 。但 另外 , W ilson 等应用肝细胞为靶细胞的体外疗法 ( 随着科学家对人类基因及其功能、疾病发病的分子机 治疗了家庭性高胆固醇血症 fam ilial hyp erch le sterolae 制研究的不断深入 ,不久的将来基因治疗一定会给人 m ia, FH ) 。FH 是一种 由于低密度脂蛋 白受体 ( low 类健康事业带来深远的影响 。 den sity lipop rotein recep tor, LDLR ) 功能或表达异常所 1　基因治疗的方法