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研究生临床试验课 临床试验 卫生统计与社会医学教研室 临床试验设计与统计分析研究室 金丕焕 绪论 讲课老师 金丕焕 邓 伟 汪涛 学习目的 了解临床试验的原理、步骤和方法。 为做好临床试验打下基础。 了解怎样科学严谨地进行临床医学的研究。 为做好研究设计和分析打好基础。 正确认识临床上和市场上的各种药物、医疗技术和设备。 正确应用各种药物、医疗技术和设备。 学习方法 1.各种原理。 如：”为什么要随机化？“、”假阳性、假阴性和样本大小估计的原理“。 2.各种概念及其应用。 如：”临床试验的分期“、”分析集”、”CFLO“、“请洗期”、“双模拟”、”优效性、等效性和非劣效性检“ 3.不要背公式。 临床试验 科学的临床试验 临床试验必须十分严格科学。 《药品临床试验管理规范》Good Clinical Practice -GCP 临床试验的定义《药品临床试验管理规范》 附录2：名词释义 1。临床试验（Clinical Trial):指任何在人体（病人或健康志愿者）进行药品的系统性研究，以证实或揭示试验用药品的作用、不良反应/或试验用药品的吸收、分布、代谢和排泄，目的是确定试验用药品的疗效与安全性。 注：是ICH (International Conference of Harmonization) GCP的定义的译文。 什么是药品《药品临床试验管理规范》 附录2：名词释义 15。药品(Pharmaceutical Product): 指用于预防、治疗、诊断人的疾病，有目的地调节人体生理机能并规定有适应症、用法和用量的物质。(与试验药品不同) 临床试验的定义Stuart J. Pocock: CLINICAL TRIALS Any form of planned experiment which involves patients and is designed to elucidate the most appropriate treatment of future patients with a given medical condition. 临床试验的定义Lawrence M. Friedman: Fundamentals of Clinical trials A clinical trial is defined as a prospective study comparing the effect and value of (s) against a control in human beings. 非药物的临床试验 Lawrence M. Friedman: Fundamentals of Clinical trials： A clinical trial must employ one or more intervention techniques. These may be “prophylactic, diagnostic or therapeutic agents, devices, regimens, procedures, etc.” 国际上关于药物临床试验的分期 第一期：临床药理学毒理学研究 第二期： 疗效的初步临床研究 第三期：全面的疗效评价  第四期：销售后的监测 第一期：临床药理学毒理学研究 第一期是解决药物对人的安全问题。实验一般在志愿者身上进行。但有时，如放射治疗等，则必需是在病人身上进行。 第一期试验的主要目的是确定单一剂量。通常采用药物递增试验。 药物评价的第一步是估计在达到病人不能接受的毒性前的最大剂量。这种剂量称为最大耐受剂量（Maximum Tolerance dose-MTD）。开始剂量可由动物试验所得数据推导，然后增加剂量以达到MTD。 第二期： 疗效的初步临床研究  第二期是小规模的药物效果和安全性的研究，这一期试验需要对每一个病人进行严密观察。目的是筛选出有效药物，排除无效或毒性过大的药物，为第三期试验打基础。 (Pocock: 很少超过100-200例/每药。) 第三期：全面的疗效评价 在证明了药物有相当的效果之后，就需要与当前的标准治疗方法进行比较。这种比较应在条件相同的情况下进行，并需要较大数量的病例。 第三期试验是最全面的严格的新药临床科学研究。有些人把临床试验作为第三期临床试验的同义词。 第四期：销售后的监测 在研究结果经有关部门批准，新药在市场上销售后，仍然要进行不良反应的调查，以及长期的病死率和死亡率的研究。 * *