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临床疗效和疾病预后研究 根据研究场所的不同 1.现场实验：研究对象为健康人；接受干预措施的基本单位是个人。 2.社区干预实验：研究对象为健康人；接受干预措施的基本单位是社区或亚人群。 3.临床实验：研究对象是病人；接受干预措施的基本单位是个人。 根据研究目的不同 治疗性试验 预防性试验 保健措施试验 用放血的方法治疗某些疾病在西方世界里曾延续了二千余年。1797年，美国开国无勋乔治·华盛顿患化脓性扁桃体周围炎，总共被医生放掉了82盎司的血（合四斤半），最后身亡。该疗法一直持续到上世纪初。该疗法正确吗？ 1835年，法国医生P.C.A. Louis 对当时流行的“放血”疗法的效果进行了比较，发现“放血”的疗效不象预期的那么好: 无“放血”伤寒重病号平均生存28天, 52例伤寒重病号平均生存25.5天(其中39例放血)。 1962年美国明尼苏达医学院外科教授Wagensteen根据动物实验结果，认为将胃冷冻在零下5~10℃能明显减少胃酸分泌。相当于胃切除术。随后，又对24名胃溃疡病人进行胃冰冻治疗，多数病人症状改善，溃疡愈合。作者由此肯定了胃冰冻的方法，并在学术会上报告。以后，该疗法风行一时，先后制造胃冰冻机2500台，治疗病人上万人。该疗法有效吗？ 一、重要性 临床疗效研究对临床医生来说是非常重要！不可缺少的！ 二、临床疗效研究的特点 （一） 具有实验性研究的特性 实验设计的四原则 对照 随机化 盲法 重复 （二）研究对象具有特殊性 对象是病人 为什么动物试验结果不能取代临床试验？ a) 种族不同。如豚鼠不能耐受青霉素，而人则可耐受大剂量青霉素；许多动物对肝炎病毒不敏感，而人类和灵长类则不然。 b) 动物不能表达自我感觉，如不适、头痛、四肢发麻等。 c) 动物试验通常为小样本试验，当药物副作用发生率很低时（如1%），一般难以发现。 d) 有些副作用出现得晚（如几年甚至几十年），不可能由动物实验得出结论。 （三）考虑医学伦理学问题 经受试者同意并在知情同意书上签字，方可进行。流行病学实验研究工作中，研究者必须遵循下列基本的伦理学原则： ①知情同意原则：研究对象有权选择，并有权了解该研究对健康的危害性及可获得的结果，这就是知情同意（ informed consent）。 ②有益无害的原则：流行病学实验研究不应给实验对象造成机体或心理上的伤害。 ③公正的原则：流行病学实验研究应该公平和公正，不损害研究对象、研究成员、合作者、资助者的尊严，不应在研究成果等利益方面发生冲突。 （四）科学评价临床疗效 真实性 重复性 实用性 三、临床疗效研究的方法 随机对照试验 非随机对照试验 非随机对照试验：又称类实验，是一类有对照组但没有随机分配或完全没有对照组的实验方法。 一般在无法进行随机对照试验的情况下采用，所得结果不如随机对照试验的结果可靠。 随机对照试验 随机对照试验：随机对照试验是将研究人群随机分为实验组与对照组，将研究者所控制的措施给予试验人群后，比较两组人群的结果，以判断措施的效果。 一、试验设计的四原则 对照的原则 随机化的原则 盲法的原则 重复的原则 1.对照的原则 (1)目的：消除非实验因素干扰而产生的混杂和偏倚，以便得出正确的结论。 (2) 常用的对照方法 标准对照 安慰剂对照 交叉对照 互相对照 自身对照 标准对照 是以现行的最有效或临床上最常用的药物或治疗方法作为对照，用以判断新药或新的疗法是否优于现行的药物或疗法。 安慰剂对照 使用安慰剂来作为对照的称为安慰剂对照。安慰剂通常用乳糖、淀粉、生理盐水等成分制成，不加任何有效成分，但外形、颜色、大小、味道与试验药物极为相似，仅凭肉眼不能区分。 1.安慰剂的剂型和外观尽量与试验药物相同。 2.安慰剂对病情和预后没有影响。 交叉对照