医学统计学 第一章 绪论【荐】.pdfVIP

第一章 绪论 第一章 绪论 第一节 医学统计学的地位和作用 当人们研发了一种治疗高血压病的新药，应该怎样评价该新药的疗效？最基 本的方法就是比较。通常将患者以随机的方式分成两个组，一组服用该新药，另 一组服用对照药物，观测并记录两种药物的疗效，最后统计分析该新药的有效性 和安全性，这就是一个常见的临床试验。其中，统计学扮演什么角色？在这个临 床试验中有诸多问题需要回答：需要多少名患者参加试验？如何随机地将患者分 为两个组？哪些措施可以保证两组患者除了接受不同药物治疗外，其他影响疗效 的因素在两组的分布是一致的？如果分布不一致，如何在诸多的影响因素中，分 离出药物因素的效应？应采用什么样的指标来反映新药的有效性和安全性？怎 样测量这些指标以保证数据的准确性和可靠性？如何控制临床试验的误差？如 果两组疗效存在一定差别，怎样比较两个药物的疗效到底是否存在差别？换言 之，我们需要了解这种差别是机会造成的，还是真实存在的？统计学可以回答上 述问题。 我们再看另一种情形，假定为了解一个城市居民高血压病的患病现状，通常 的做法是在这个城市调查一部分个体，利用这一部分个体的高血压病患病状况来 反映整个城市的患病状况。那么，如何在这个城市选取这一部分个体？因为只有 这部分个体能够很好地代表整个城市人群，用这种部分推论全体的做法才是准确 的。此外，需要选取多少人进行调查？如何保证收集到的资料是准确和可靠的， 又如何评价这种准确性和可靠性？几百人的血压值(如收缩压值)各不相同，看上 去是一堆“杂乱无章”的数据，如何描述高血压病的患病状况，如何才能推论到 整个城市人群？我们对于这种推论的正确性抱有多大的信心？统计学也可以回 答上述问题。 每个人的血压都不一样，每个高血压病患者对同一种药物治疗的反应也存在 着差别，这就是所谓的个体差异和不确定性。个体差异是自然界普遍存在的现象， 个体结构和功能千差万别，机体反应受到各种自然和社会环境因素的影响和制 约，对内外环境刺激的反应同样千差万别。在统计学中，我们将这种差异称为变 异(variation) 。由于变异的存在，同样条件下对同一个体的重复观测结果就具有 不确定性。William Osler 爵士曾指出“医学就是关于不确定性的科学和概率的艺 1-1 第一章 绪论 术(Medicine is a science of uncertainty and an art of probability) ”。生物医学中充满 了个体变异和不确定性，其原因有些是已知的，有些是未知的，有的是可以人为 控制的，有的则是无法控制的。事实上，客观事物在数量上所表现出来的现象既 受到本质规律的制约，又受到诸多偶然因素的影响，这就妨碍了我们对事物规律 性的认识。统计学正是处理数据中变异和不确定性的一门科学和艺术。它透过具 有偶然性的现象来探测和揭示那些令人困惑的医学问题的规律性，对不确定性的 数据作出科学推断，它是认识客观世界的重要工具和手段。因此，医学与统计学 的结合是必然的，它们的联姻就催生了医学统计学。更准确地说，医学统计学就 是运用统计学的基本原理和方法来研究医学问题的一门学科，它包括了研究设 计、数据收集、整理、分析以及分析结果的正确解释和表达。 医学统计学在整个医学科学研究中的地位和作用是举足轻重的，但这一点并 非从一开始就被人们所认识。历史经验表明，它是在人类社会近百年的探索和实 践中逐步形成，甚至是在付出了若干生命代价后才逐步达成共识的。现实中，由 于研究设计、数据收集、统计分析、结果解释以及结论报告任何一个环节中的缺 陷或错误，已经断送了许多先进的甚至非常前沿的医学研究成果，而且即使是已 经发表的研究成果也存在着大量的统计学缺陷或错误。现在，人们已逐步认识到 了统计学在医学和公共卫生科学研究中的极端重要性，越来越多的临床医师、公 共卫生专业人员以及实验室科学家主动寻求与统计学家合作，许多医学专业期刊 邀请统计学家审稿，医学科研基金评审邀请统计学家参加，基金申请要求有统计 学家合作等等，这些都彰显了医学统计学蓬勃的生命力和广阔的应用空间。 第二节 医学统计学基本内容和统计工作基本步骤 在统计设计的基础上，对数据收集、整理、分析以及对分析结果的正确解释