CRISPR：世纪最重磅的生物技术,究竟是谁该拥有它？.ppt

是指将外源正常基因导入靶细胞，以纠正或补偿因基因缺陷和异常引起的疾病，以达到治疗目的。即将外源基因通过基因转移技术将其插入病人的适当的受体细胞中，使外源基因制造 的产物能治疗某种疾病。从广义说，基因治疗还可包括从DNA水平采取的治疗某些疾病的措施和新技术。JenniferDoudna（左）和EmmanuelleC harpentier上个月在美国硅谷，科学家JenniferDoudna和EmmanuelleCharpentier身穿黑色礼服获得了奖金为300万美元的生 命科学突破奖。她们因开发出强大且应用范围极广的基因组编辑工具CRISPR-Cas9获奖，CRISPR被誉为本世纪目前为止生物技术领域的最大突破。笔者上个月也 对该新闻进行了报道，当时心中也有疑问，为什么为人熟知的CRISPR/Cas9技术的先驱，MIT-HarvardBroad研究所的张锋没有获奖。读者中也有很多人产 生同样的疑问。今年4月15日，Broad研究所成功申请了CRISPR-Cas9技术的专利，张锋博士就是该专利的发明者，这使得他和他的研究所几乎可以控制所有与 CRISPR相关的重要商业使用。那么问题来了！为什么CRISPR的专利和科学突破奖落在了不同的人手中？CRISPR-Cas9技术的专利申请表现在问题 争论的焦点是，谁在什么时候发明了什么？这就涉及到三家大量融资的创业公司，六个大学以及数千页的法律文件。其中一家公司是EmmanuelleCharpentier与 人联合创办的瑞士药物研发公司CRISPRTherapeutics。CRISPRTherapeutics的现任CEORodgerNovak说：“知识产权在这个领域 是相当复杂的，每个人都知道这其中充满了矛盾。”科学家们认为，CRISPR可能是自20世纪70年代生物技术时代开启以来出现的最重要的基因工程技术。CRISPR 系统具有有哪些信誉好的足球投注网站和替换DNA的双重功能，可以让科学们通过替换碱基，轻松的改变DNA的功能。在过去的几个月里，科学家们已经证实，利用CRISPR可以治疗小鼠的肌肉萎缩 、罕见肝脏疾病，使人类细胞免疫HIV等惊人的功能。虽然，目前还没有CRISPR相关的药物存在，但如果CRISPR确实是像科学家们所预测的那样厉害，那么对它的 商业控制将价值十亿美元。专利控制对创业公司来说非常重要。目前与CRISPR相关的几家公司已经快速筹集了超过8000万美元的资金，目的是让CRISPR能够尽快地治 愈毁灭性的的疾病。这些公司预计在不到三年内可以开展临床试验。CRISPR的专利究竟该花落谁家？张锋张锋依靠4300万美元的风险投资创办了Editas Medicine。值得一提的是，EditasMedicine并没有完全占用CRISPR技术。这是因为获得生命科学突破奖之一的加州大学的结构生物学家Jennife rDoudna也是EditasMedicine的联合创办人之一。自张锋专利申请成功之后，她就与公司中断了关系，并将自己的知识产权（还在申请中的专利）授权给了In telliaTherapeutics，一家上个月才公布的创业公司。让问题变得更加复杂的是，另一位获奖者EmmanuelleCharpentier将她在相同专 利中的权力卖给了CRISPRTherapeutics。在一封邮件采访中，JenniferDoudna表示，她与EditasMedicine不再有任何牵连。但 是她拒绝回答更多与专利有关的问题。很少有研究人员愿意参与到这场专利争斗中，他们担心任何他们说出来的话以后会被拥有专利的人用来针对他们。EmmanuelleC harpentier说：“CRISPR的出现带来了很多兴奋，同时也带来了很多压力。我们应该继续做什么，建立什么样的公司？对局内人来说都混乱无比，对局外人而言当然 更加困惑。”对学术实验室而言，他们并不等待这个专利纠纷早日得到解决，相反的，他们正竞相组织强大的团队来进一步完善基因编辑技术。比如，在哈佛医学院，基因组学顶 级专家GeorgeChurch的团队有30人在参与研究工作。张锋说：“随着新研究成果的不断出现，任何专利的重要性都越来越不清晰。虽然专利很重要，但是其实我真 的不重视专利。任何技术最终的形式都是改变人们的生活。”CRISPR/Cas的发现过程究竟是怎么样的？CRISPR/Cas是在大多数细菌和古细菌中发现的一 种天然免疫系统，可用来对抗入侵的病毒及外源DNA。2012年，JenniferDoudna和EmmanuelleCharpentier领导的研究小组发表的一篇关 键文章中揭示了天然免疫系统是如何变成编辑工具的。至少，可以在试管中切割任何的DNA链。接下来，科学家需要证明的是这种充满魔法的编辑工具能否运用到人类细