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第三章 实验设计 良好的设计是顺利进行科学研究和数据统计分析的前提,也是获得预期结果的重要保证。 设计包括专业设计和统计设计两部分。 专业设计是从专业角度考虑实验的科学安排，它包括选题、建立假设、确定研究对象和技术方法等。 统计设计则是从统计学的角度考虑设计的科学性，使研究结果具有较好的可靠性和重现性。统计设计是对资料的搜集、整理和分析过程总的设想和安排，它包括确定设计类型、估算样本含量、选定统计分析指标和方法等。 根据研究者是否人为地设置处理因素，即是否给予干预措施，可将医学研究分为调查研究和实验研究两大类。 1. 调查研究 又称观察性研究或非实验性研究，确切地说应是非随机化对比研究。它对研究对象不施加任何干预措施，是在完全“自然状态”下对研究对象的特征进行观察、记录，并对观察结果进行描述和对比分析。 例如：欲了解农村地区的卫生服务需求情况，随机抽取部分农户询问患病与就医情况。居民的患病或就医不是由研究者所确定的，也不是随机确定的，而是根据农户自身的实际情况确定的，研究者只是被动的观察实际情况。 2. 实验研究 又称干预性研究，是对研究对象人为给予干预措施的研究。 例如：在关于健康教育能否预防小学生近视的研究中，将小学生随机分为实验组和对照组，对实验组的小学生给予有关近视的健康教育，对照组则只是每天做一次眼保健操，不进行健康教育。观察一段时间后，比较两组小学生视力下降发生情况。 实验研究的优点为： 不但能较好地控制重要的非处理因素(即混杂因素)的影响，使比较组间具有均衡性和可比性，还能将多种实验因素包括在较少次数的试验中，达到高效的目的。 缺点为：小样本不能保证非处理因素对各组的影响相同。 第一节 实验设计的基本要素 受试对象、处理因素和实验效应是实验设计的三个基本因素。实验设计的目的就是要阐明某种或某些处理因素对受试对象产生的效应。 例如：研究某降血糖药物对II型糖尿病患者的降血糖效果，其中II型糖尿病患者为受试对象，该降血糖药物为处理因素，血糖的变化为实验效应。 一、受试对象 受试对象是处理因素作用的客体，应根据研究目的而确定。 根据受试对象不同，实验可以分为三类： ① 动物实验 其受试对象为动物，也可以是器官、细胞 或血清等生物材料； ② 临床试验 其受试对象通常为患者； ③ 现场试验 其受试对象通常为人群。 医学研究一般需要先进行动物实验，在确定无害的条件下再进行临床试验。 选择受试对象应有明确的纳入标准和排除标准以保证受试对象的同质性。 首先，受试对象应满足两个基本条件： 一是对处理因素敏感；二是反应比较稳定。 例如，研究某药物对高血压的治疗效果，常选用I、II期高血压患者作为受试对象，因为III期高血压患者对药物不够敏感。 为使研究结果具有普遍性和推广价值，需保证受试对象的同质性和代表性。 动物的选择应注意种属、品系、年龄、性别、体重、窝别和营养状况等。 临床试验的受试对象大多数是患者，应选择诊断明确、依从性好的病例，并应注意年龄、性别、病情和病程等。 预防医学现场试验的受试对象大多数是正常人，应注意年龄、性别、民族、职业、文化程度和经济状况等。 二、处理因素 处理因素是根据研究目的而施加的特定的实验措施，又称受试因素。 如给予某种降糖药。 当处理因素为单个时，称为单因素；处理因素为多个时，称为多因素。每个因素在量或强度上可有不同，这种量或强度的不同就称为水平。 依照因素与水平的不同，可产生四类实验： 单因素单水平实验，如研究教育干预法预防小儿单纯性肥胖的效果； 单因素多水平实验，如研究不同含氟制剂的防龋效果； 多因素单水平实验，如比较不同治疗方案对椎间盘突出的治疗效果； 多因素多水平实验，如研究多种药物不同剂量的联合治疗对消化溃疡的疗效。 与处理因素相对应并同时存在的是非处理因素。某些非处理因素可干扰所研究因素与实验效应间关系的观察与分析，又称混杂因素。 如研究某治疗方法对鼻咽癌的疗效，若对照组与实验组鼻咽癌患者的临床分期不同，则鼻咽癌的分期会干扰该治疗方法的治疗效果分析，成为一个混杂因素。 1. 分清处理因素和非处理因素 处理因素通常取决于研究者，是根据研究目的确定的，对受试对象主动施加的外界干预，如对实验动物给药、不给药及按不同剂量给药等。 非处理因素通常取决于受试对象本身，主要指不能人为改变的，可能对实验结果有影响的因素，如实验动物的性别、体重或患者的年龄、病情轻重等。 在确定处理因素的同时，还需根据专业知识和实验条件，找出重要的非处理因素。 2. 处理因素应当标准化 在试验过程中同一处理因素应始终保持不变，包括处理因素的施加方法、强度、频率过滤和持续时间等。 如在临床试验中，药物的性质、成分、批号、剂型、剂量、使用方法等应完全相同，手术或其他操作的熟练程度都