干细胞技术概述yjs摘要.ppt

* 3、干细胞生物工程 * 人类干细胞研究的应用－干细胞工程 ES系统已经成为基因功能研究的有效手段 ES细胞系建立后，可从最根本上揭示人及动物发育过程中的决定基因 ES细胞可作为评价新药及化学产品的毒性及效能的检测系统 ES细胞有可能成为今后细胞替代疗法和组织器官移植的最佳来源 * 法国利用成体干细胞进行基因治疗的一个成功尝试 法国研究人员最近报道了一个人类基因治疗的成功尝试。他们从两个严重免疫缺陷的婴儿的骨髓中取出基因缺陷的干细胞，在DNA中加入一个拷贝的正常基因，然后将干细胞注射回婴儿体内，结果提高了它们的免疫力 * 成体干细胞治疗小鼠糖尿病 Florida大学的研究人员宣称他们用成体胰腺干细胞逆转的小鼠的糖尿病。他们取出成体胰腺干细胞培养，在培养基中干细胞形成了微小的有功能的器官，即胰岛。再将这些细胞注射至糖尿病小鼠皮下。7－10天内，小鼠的血糖水平已经得到了控制 * 移植骨髓干细胞治疗儿童软骨缺陷 Memphis的St. Jude儿童医院研究人员报道，骨髓干细胞可以用于治疗儿童骨生成缺陷。治疗三个月后，三个患儿均表现出新的高密度骨的形成。 * 神经干细胞能修复遍及脑部的损伤 Harvard大学医学院在对小鼠的研究中发现，神经干细胞能整体取代受损的脑组织。他们将新生小鼠的神经干细胞移植入“震颤”小鼠脑部。神经干细胞能迁移至整个脑部并修复受损组织。受治小鼠表现出震颤减少。 * 角膜干细胞帮助恢复视觉 日本的一些医生用角膜干细胞治疗失明的病人。成体角膜干细胞移植可用于正常角膜移植不合适的情况。一年的治疗之后，超过半数的病人视力有显著提高。 * 组织工程 ：长在老鼠背上  的人耳朵 外耳只有两种细胞，一种是软骨细胞长成软骨，还有一种就是表皮细胞长成表皮，另外血管自动会生长进去。这样就可以用一些组织相容性、生物相容性的材料做起来，做成一个耳朵。这是我国曹谊林教授做成的，是世界上第一例。做成以后因为要活的躯干让它生长，他就让它长在老鼠的背上 * 干细胞治疗的一些困难 1.胚胎干细胞极易分化为其他细胞，如何维持体外扩增时不分化？ 虽然在防止体外培养时干细胞分化方面已取得了很大成绩，如在培养基中加入白血病抑制因子等可抑制干细胞分 化，但仍需进一步研究干细胞的培养条件。 2.分化细胞的增殖是个瓶颈问题 如何获得组织工程所需的种子细胞的数量很值得研究；而如何得到纯化的分化细胞也有很多工作要做。 * 3.如何定向诱导干细胞分化？ 细胞分化是多种细胞因子相互作用引起一系列复杂的生理生化反应的过程，因而要诱导产生某种特异类型的组织，需要了解各种因子在何时何地开始作用，以及何时何地停止作用。 科学家相信只要将胚胎干细胞诱导分化为所需组织细胞的前体（祖细胞），将祖细胞移植到适当的环境中就能够产生所需的组织，因为机体能够分泌所有指导细胞正确分化的因子。 * 4.由胚胎干细胞在体外发育成一完整的器官尤其是像心、肝、肾、肺等大型精细复杂的器官这一目标还需要技术上的突破。 器官的形成是一个非常复杂的三维过程。很多器官是两个不同胚层的组织相互作用而形成的。例如，肺中的肌组织、血管和结缔组织来源于中胚层，而上皮组织源自内胚层。每个细胞要获得营养和排泄代谢废物，分化的组织中需要产生血管，组织血管化目前还处于起步研究阶段。 退一步讲，即便是一发育完整的来自自然机体的器官，要离体培养并维持其正常的生理功能目前还无法做到，器官的体外保存和维持仍是器官移植中的难题。 一种可能的方法是将干细胞注射到重度免疫缺陷动物的脏器中，让移植的人干细胞逐步替代动物细胞，使其脏器人源化，成为可供移植的器官 。 * 5.如何克服移植排斥反应？ 改变基因创建“万能供者细胞”的方法是否可行还不清楚。核移植后的卵细胞能否激活沉默基因，启动DNA的合成，会不会改变染色体的结构等等问题，还有待进一步研究。 6.胚胎干细胞的安全性如何？ 胚胎干细胞有形成畸胎瘤的倾向，必须对胚胎干细胞及其衍生细胞的移植的安全性做一全面、客观、深入的评价 。 “……细胞研究是生物科技的最前沿,是最有希望超越西方发达国家的领域。希望你们担起这个重任……让一个国家、一个民族在一个大的科学领域领先世界！” 我国干细胞研究 “经历了工业时代，受益了信息时代，人类正逐渐进入生物经济时代” ——著名基因组学专家汪建 * 展 望 随着干细胞工程研究的不断深入，生命的奇迹必然在21世纪出现! 思考题 你认为脐带血、脐带间充质干细胞、胎盘干细胞保存的市场及应用前景如何？ 你认为一些伦理问题会限制干细胞的研究和应用吗？ * Thanks for your attention！ * * * * 胚胎干细胞治血友病 2005年2月，美国北卡罗莱纳州大