正确选择统计方法.ppt

正确选择统计方法 内容提要 1、临床试验中统计分析方法的正确应用与评价； 2、关于假设检验的问题； 3、临床试验中的样本含量； 4、临床试验中的PP与ITT分析； 5、关于多中心临床试验。 一、临床试验中统计分析方法的正确应用与评价 临床试验中的统计分析 统计分析是建立正确数据基础之上，对于不准确，甚至是错误的数据，无论使用何种统计分析都无法获得客观、真实和科学的分析结果。 因此，统计学家应参与整个临床试验的全过程，尤其是试验设计和实施过程，以确保试验数据的真实和准确性。 一般不宜在临床试验结束或在数据收集工作完成之后，统计学家才参与统计分析工作。 临床试验中的统计分析 随着计算机和软件的飞速发展，医学资料的统计分析已从繁琐的数字计算中解脱出来，医学资料的统计分析已不再是数据的罗列和公式的堆砌，而是一门医学科研设计的艺术和信息表达的艺术。 临床试验中的统计分析 当前，临床科研工作者不需要对统计的数字计算过程有深入了解，而应将其重点放在统计方法的正确应用和分析结果的正确解释上，以保证临床研究结果的分析、解释和结论的真实性和科学性。 因此，在众多的统计分析方法中，如何正确应用统计分析方法或评价统计分析结果，是当前临床科研工作者急需解决的问题。 统计方法的正确应用与评价要点 ?? 统计分析方法的正确应用与评价要点： ?? (1)研究者的统计分析目的； ?? (2)数据资料类型； ?? (3)科研设计方案； ?? (4)数据的分布特征与数理统计条件。 （一）、临床试验 的统计分析目的 ?? 根据研究者的研究目的，众多的统计分析方法大致可分为如下两大类： 一、统计描述 (statistical description) 二、统计推断 (statistical inference) 1．统计描述 统计描述，是利用统计指标、统计图或表，对数据资料所进行的最基本的统计分析，使其能反映数据资料的基本特征，使研究者能准确、全面地了解数据资料所包涵的信息，以便对资料做进一步的分析。 统计指标，如均数、标准差、率及构成比等； 统计表，如频数表、四格表、列联表等； 统计图，如直方图、饼图，散点图等。 2．统计推断 统计推断，是利用样本所提供的信息对总体进行估计或推断，主要包括参数估计和假设检验两大内容。 参数估计，利用样本指标估计总体参数。常用可信区间，如均数的可信区间、率的可信区间。 假设检验，利用样本提供的信息比较两个或多个总体之间有无差别，如 t 检验、χ2检验等。 3．变量间的关系分析 研究者欲要研究某些因素间的相互联系时，可用变量间的关系分析方法。如直线相关与回归、多元线性回归、Logistic回归、Cox回归等分析方法，这些方法包含了统计描述和统计推断的内容。 若要研究某个因素与一个或多个因素（变量）的依存关系时，可用回归分析，如，利用直线回归方程，可由儿童的年龄推算其体重。 若要研究因素间相关的密切程度和方向时，可用相关分析，如高血脂与冠心病、慢性宫颈炎与宫颈癌等的相关分析。 （二）、资料类型与试验效应指标的选择 效应指标的选择原则 尽量选择客观指标(变量) ； 多用计量指标少用或不用计数指标。 尽量选择精确性高的指标(变量) ； 应选择准确度与精密度都要好的指标，若两者不能同时俱全时，则以准确度高的指标为好。 尽量选择敏感性高的指标(变量) ； 使实验效应能更好地表现出来。 效应指标与统计方法 多数情况下，数值变量资料提供的信息量最为完整和充分，可进行统计分析的手段也较为丰富、经典和可靠，与之相比，分类变量在这些方面都不如数值变量资料。 因此，在临床实验设计时，应尽可能地选择量化指标反映其效应，尽可能少用分类变量，一般不宜将数值变量的指标转变为分类变量后再做统计分析。 分类指标的数量化（1） ①两分类无序变量，如：男=1，女=0；或男=0，女=1 ②多分类无序变量，可使用进行哑变量赋值，如某变量的类别数为K，可使用K-1个变量进行赋值，如：ABO血型的哑变量设置，可用三个变量X1、X2和X3来表达，其取值如下示例： 分类指标的数量化（2） ?? ABO血型的哑变量赋值举例 X1 X2 X3 O型 1 0 0 A型 0 1 0 B型 0 0 1 AB型 0