医学生物学干细胞与医学剖析.ppt

2．干细胞移植与疾病治疗 （3）神经系统疾病的干细胞治疗 研究表明，脐血细胞中造血干细胞和神经干细胞标志的共表达以及间充质干细胞的存在，说明脐血中含有多能干细胞。多能干细胞的存在为脐血在造血、血管、神经等多系统疾病中的应用奠定了基础。 干细胞与医学 2．干细胞移植与疾病治疗 （3）神经系统疾病的干细胞治疗 脐血具有来源丰富、采集方便且无伦理学问题等优点，其中不但含有丰富的造血干细胞，而且还含有可向多种组织分化的多潜能干细胞，适合进行移植以代替受损的神经细胞修复神经损伤。 干细胞与医学 2．干细胞移植与疾病治疗 （3）神经系统疾病的干细胞治疗 在特定的诱导条件下，脐血干细胞能够出现类似神经细胞样的形态学变化，并表达不同神经发育标志以及电生理特征：在动物体内实验中，脐带血细胞能定向迁移至受损神经组织并植活，改善神经损伤后遗症。 脐血干细胞为一种有效的细胞资源，应用于人类中枢神经系统疾病的细胞替代治疗以及给予神经保护与支持。 干细胞与医学 2．干细胞移植与疾病治疗 （4）糖尿病的干细胞治疗 糖尿病的主要病变是由于胰岛β细胞分泌功能丧失，胰岛素量不足以维持正常代谢需要，或胰岛素作用的靶细胞胰岛素受体异常产生胰岛素抵抗而致病。通过培养人ES细胞使其自发形成类胚体，再自发分化成胰岛β细胞，或促进或诱导ES细胞向胰岛分泌细胞分化进行糖尿病的治疗。 干细胞与医学 三、干细胞的研究动态 干细胞与医学 1．胚胎干细胞的应用 （1）胚胎干细胞在早期胚胎发育研究中的应用 只有阐明胚胎发育机制，明确各种先天缺陷的原因，并从中获得纠正其发生的途径，才能对各种先天缺陷进行有效的预防，胚胎干细胞可作为研究胚胎早期发育的模型。 干细胞与医学 1．胚胎干细胞的应用 （1）胚胎干细胞在早期胚胎发育研究中的应用 胚胎干细胞系的建立解决了长期悬而未决的早期胚胎模型问题；采用基因芯片技术，比较胚胎干细胞以及不同发育阶段的干细胞和分化细胞的基因转录与表达，可以确定胚胎发育及细胞分化的分子机制。 干细胞与医学 1．胚胎干细胞的应用 （2）胚胎干细胞在人类疾病研究中的应用 胚胎干细胞的出现解决了许多疾病的研究因缺少有效的体外模型而进展缓慢的问题。干细胞具有分化为体内各种组织细胞的潜能，研究者可根据不同疾病，利用干细胞建立相应的疾病模型，进而更深入地研究疾病的发生机制及影响因素，以寻求最佳的治疗、预防手段。 干细胞与医学 1．胚胎干细胞的应用 （3）胚胎干细胞在药物研制和筛选研究中的应用 胚胎干细胞可以经过定向分化获得药物研制和筛选所需的各类正常人体细胞，为药物研究人员在细胞水平提供了一个新的研究手段，用于新药的药理、药效、毒理及药代动力学等方面的研究。 干细胞与医学 1．胚胎干细胞的应用 （4）诱导多能干细胞的研究及应用 iPS细胞是体细胞转入特定基因、小分子化合物、miRNA、mRNA 或蛋白质等，通过修饰或诱导重编程形成类似于ES细胞的多能性干细胞。iPS细胞的产生不涉及伦理问题，进行移植治疗也可避免异体间的免疫排斥，因此认为 iPS 细胞的出现实现了伦理和技术上的双重突破。 干细胞与医学 1．胚胎干细胞的应用 （4）诱导多能干细胞的研究及应用 随着研究的不断深入，iPS细胞在遗传安全性、稳定性以及伦理学问题等方面的优势都受到了质疑；免疫排斥、致瘤性以及诱导效率低等缺陷也制约其进一步快速发展和临床应用。 干细胞与医学 1．胚胎干细胞的应用 （4）诱导多能干细胞的研究及应用 科学家借鉴iPS细胞诱导技术和传统的诱导体系，通过特定转录因子的组合作用，将终末分化细胞直接诱导成特定的功能细胞，即诱导型功能细胞。 干细胞与医学 1．胚胎干细胞的应用 （4）诱导多能干细胞的研究及应用 诱导型功能细胞与ES细胞及iPS细胞相比，诱导周期更短、效率更高，诱导型细胞可能更稳定，癌变几率低。理论上可以用于临床医学和再生医学，并有望实现个性化治疗。 干细胞与医学 2．干细胞研究面临的问题 由于干细胞具有巨大的应用前景，有关干细胞的研究成为生命科学的研究热点之一。 近年来随着研究的不断深入，各个研究方向均面临着种种类似的问题，归纳起来体现在两个方面，一是干细胞研究的技术问题，二是干细胞研究的伦理学问题。 干细胞与医学 2．干细胞研究面临的问题 干细胞研究的技术问题 干细胞与医学 干细胞的培养条件仍需做进一步摸索，完善 诱导干细胞分化过程中各种细胞因子的作用机制，在何时何地发生作用/停止作用 祖细胞阶段是否能被保存并作为干细胞移植治疗的理想细胞，及祖细胞的最佳移植状态 如何克服移植排斥反应，胚胎性干细胞及其衍生细胞移植的安全性问题 干细胞与医学 成体干细胞 在知情和自愿的情况下，不存在伦理学方面的问题。 2．干细胞研究面临的问题 干细胞研究的伦理学问题 干细胞与医学