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中药新药临床试验相关问题与分析 2009.7.16 主要内容 前言 中药新药临床研究的特点 临床设计中的主要问题及分析 临床报告中的主要问题及分析 结语 前言 中药新药研究的基本过程 前言 前言 中药新药临床研究应符合临床研究的一般原则 中药新药有其特点，决定了临床设计上有特别需要关注的地方 前言 中药新药临床为什么会有特殊考虑？ 1、有中医理论的指导 2、中药物质基础复杂 中药新药临床研究的特点一、中医理论的指导作用二、不同分类与临床设计三、符合中医特点的疗效评价 一、中医理论的指导作用 能提供什么？ 一、中医理论的指导作用 因此，中医理论指导下开发的新药： 其非临床研究和早期的临床研究部分地被中医理论所代替； 其效应特点、评价标准均应体现中药特点 一、中医理论的指导作用 但是：对于中药新药 一、中医理论的指导作用 因此，虽然有中医理论指导： 仍需要必要的临床前研究，尤其是安全性评估； 仍需要临床研究以验证其疗效，尤其是以现代医学疾病为研究对象者； 仍需要足够样本量，以观察群体、长期用药的安全性。 一、中医理论的指导作用 哪些属于中医理论指导的新药？ 一、中医理论的指导作用 因此，对于中医复方制剂---- 认真进行针对该适应症病因病机、治法、处方、药味的中医理论研究，并清晰地阐述，有着十分重要的意义 一、中医理论的指导作用 进行理论研究的目的 1、用中医理论阐明立题依据、处方合理性； 2、说明对于临床前有效性的支持 3、提供临床设计中所需的信息 一、中医理论的指导作用 基本内容： 1、用中医理论对所治疾病的病因病机进行论述； 2、根据病因病机所确定的治法与处方的论述；处方中药味的论述； 3、临床应用经验的论述：处方来源及演变、剂型、给药方式、疗程、所治病证的情况、各种标准、效果 一、中医理论的指导作用 问题： 1、不重视中医理论研究： 表现为：不提供中医理论论述；或提供的资料表明中医理论不支持其立题 2、理法方药不一致 表现为：病机与治法不符；治法与处方组成不符。 3、对处方论述不考虑其综合功效 表现：仅是单味药物的功效堆砌 一、中医理论的指导作用 小结 1、中医理论研究对于研发中药新药有重要意义 2、临床设计时需考虑中医理论和人用经验提供的信息 3、应重视理论研究及文献资料的撰写 二、不同分类与临床设计 中药按注册分类分为9类，新药按物质基础不同分为中药复方制剂、有效部位制剂、有效成分制剂三大类 不同的物质基础，中医理论对其支持作用程度不同，需要通过临床研究中回答的问题也不同，因此其临床设计思路不同 二、不同分类与临床设计 复方制剂： 中医理论指导下组方和应用； 多数原方或处方中药味有临床应用历史； 用药方案已初步确定； 对处方的耐受性已有一定认识； 对一些现代医学疾病的认识需进一步深化 二、不同分类与临床设计 有效部位制剂： 多数来源于中医理论，但一般经特殊工艺提取富集了某类物质； 大部分无临床应用经验； 对剂量、给药方案等均较少认识； 对毒性的认识已不能用其来源的传统药材来推论 二、不同分类与临床设计 有效成分制剂： 经特殊工艺提取富集了某种单体成分，纯度高于90%； 基本不能用中医理论指导用药； 一般无临床用药经验； 对用法用量、耐受性无认识； 从研究的目的看，在于增强作用强度，集中作用靶点，因此，有必要明确该物质在体内的吸收、分布、代谢、排泄等过程。 二、不同分类与临床设计 临床研究需要回答：1、复方制剂：验证中医理论指导的临床疗效和安全性2、有效部位制剂：人体耐受性；剂量研究；有效性的探索和确证；安全性3、有效成分制剂：人体吸收、分布、代谢、排泄规律；耐受性；剂量研究；有效性的探索和确证；安全性；必要时进行药物相互作用研究等 二、不同分类与临床设计 中药新药二期临床 1、探索什么？ ----根据需要进行探索 例如：适应症，剂量，初步效应，给药方案…… 2、怎么探索？ ----可以设计多个临床试验 三、符合中医特点的疗效评价 治疗目的：阴平阳秘，使患者以享天年。 重视症状疗效观察：包括与疾病相关的和不相关的症状改善 三、符合中医特点的疗效评价 -----对于一些目前不能治愈的疾病，观察患者生存质量的提高是非常有意义的，也是中医疗效特点之一。 1、采用公认的QOL量表 2、结合中医治疗疾病特点 临床设计中主要问题及分析一、关于试验目的二、关于有效性三、关于安全性 一、关于试验目的 1、试验目的不明确。 2、未按不同的临床定位设计不同的方案 一、关于试验目的 1、各试验的目的不明确 目前临床常见试验有： （1）耐受性试验 （2）探索性试验 （3）确证性试验 （4）特殊规定的试验 一、关于试验目的 不同的试验应有不同的目的，因而有不同的设计