2012年化药IND种首轮审评结束所需时间的分析.doc

2012年化药IND品种首轮审评结束所需时间的分析 发布日期 中心自2012年1月1日至2012年12月10日共完成化药IND（包括化药注册分类1类和2类）品种首轮审评并已有结论（结论包括会议讨论、发补、批准、不批准），按化合物计共47个。现对上述首轮审评所用时间分析如下：下图所示的时间为品种正式进入中心到各部门完成首轮审评并已有结论的时间。注：5个月（含）指0-5个月含之间；6个月（含）指5-6个月（含）之间分析结果显示，1类药大部分用时在8个月以内（72%），以6-7月居多（45%），5月以内占11%，用时超过9月的品种（15%）多数为复方和改变给药途径等申请。从适应症分布看，抗肿瘤药物比例最大约占32%，所用时间相对最短，如下表所示。 所占比例（%） 平均用时（月） 最短用时（月） 抗肿瘤 32% 6.1 4.2 内分泌 17% 6.7 5.8 精神神经 15% 7.3 5.8 消化 13% 7.6 5.6 对上述用时较短品种进行分析发现，具有以下特点：1、针对未被满足的临床需求，研发思路清晰。充分掌握所涉及适应症及目标人群的特点，包括病因、流行病基础、临床预后等；了解当前临床实践现状及存在的不足，针对临床未被满足的临床需求，比如某些恶性肿瘤、耐药性乙肝、衰老相关疾病等；研究能紧密围绕立题及其临床开发计划与方案且思路清晰，针对当前需要解决的问题阶段性推进。2、支持性数据充分，方案设计合理。根据整体开发计划及阶段性解决的问题，提出拟进行的临床试验所探索的问题和暴露范围等开展研究，提供了充分的支持性数据，并在试验方案中反映当前的临床实践标准和非临床及同类产品暴露的风险。总体上看，审评用时短的，通常是未发补的品种，提供的可评价证据能充分支持拟定的方案。3、高效沟通交流，充分展示采集信息。高效的沟通交流是现代药品注册管理体系中必需的关键手段。CDE今年制定发布了沟通交流质量管理规范，强调进行双向预约的、基于关键阶段关键问题的、团队式的沟通交流机制，利于相互了解决策的逻辑和数据基础，提高决策的质量和效率。相对而言进行过沟通交流的品种的用时较短，并且在后续研究及评价中起到了关键指导作用。此外，有些申请中充分展示了在国外获取的部分临床数据用于支持当前申请，其进程相对较快。4、产品认知充分，风险控制与分担。新药研究评价并非仅是申请人与监管机构双方的工作，新药研发链条上的所有stakeholders均应对产品有充分认知，包括其临床拟/能解决的临床需求、临床定位与地位、现有信息暴露的有效性和安全性信号等，风险控制措施制定合理，分担明确。在对替尼类小分子靶向药物的研究与审评中，申请人和评价者均积累了较为丰富的经验，无论是有效性安全性还是临床定位与风险认知和管控，因此此类药物的审评相对用时较短。而对于一些新靶点的化合物，其有效性和安全性尚无信号可寻，相对于已经有同机制化合物上市或进入后续临床研的化合物的风险较大，需要多方采集信息，可能用时相对较长。此外，对上述产品自受理至进入中心时间进行分析显示，大多数品种在此阶段耗时约3个月（61%），4个月以上达26%；最短用时不足1个月（3%），最长用时达到7个月（6%）。药审中心调整了审评策略，转变了研究评价思路，保持了与申请人沟通交流，发挥了优良社会资源的作用，在保证审评质量的前提下，尽力缩短审评时间。但是，我们清楚地知道，与业界的期望和需求仍然存在差距，我们希望与所有的Stakeholder共同努力，建立IND机制以利于药物创新与风险控制。 2012年度中国药品审评报告 发布日期 2012年度中国药品审评报告国家食品药品监督管理局药品审评中心 2012年8月31日德国西部城市施托尔贝格竖起了一尊铜像，名为“生病的孩子”。铜像左边是一个没有双臂、双腿畸形的小女孩靠在一张椅子上，右边是一张空椅子，铜像底座中间写着“纪念那些死去的和幸存的沙利度胺受害者”。这一年，是反应停（沙利度胺）事件50周年！这是一起轰动全球的惨剧！上世纪50年代，德国一家制药商推出镇静剂反应停。这种药品对减轻妇女怀孕早期出现的恶心、呕吐等反应有效，于是迅速在多个国家推广。而此时，美国食品药品监督管理局（FDA）一位叫弗兰西斯·凯尔西的审评员也在案头审查这家德国公司的资料。由于凯尔西博士发现资料中有许多不确定的数据和其它问题，反应停未被准许在美国上市。后来，使用该药品的欧洲、澳大利亚、加拿大和日本等先后发现了新生儿先天四肢残缺，即海豹婴儿。经科学证实，新生儿四肢残缺的罪魁祸首就是反应停。至此，全球已有近一万名左右因反应停引发的海豹儿出生。正是这场惨剧推动了欧美各国自上世纪60年代起不断变革、完善药品上市的科学审查制度。