个体化医疗优先领域.doc

  PCAST：President’s Council of Advisors on Science and Technology 总统科技顾问委员会 总统科技顾问委员会 简介 2001年9月，布什总统根据13226号总统令设立了总统科技顾问委员会（PCAST）。该总统令指出，PCAST“应向总统提供……科学技术政策相关事务建议”，并“应协助国家科学技术委员会（NSTC）组织私立机构参与其活动”。NSTC是内阁顾问委员会，负责跨政府部门间的研发活动的协调工作，以及推进联邦各部门和机构科技政策的制定。 PCAST可以向总统提供包括学术团体在内的私立机构的建议，内容涵盖技术、科学研究、和科学教育，以及其他科技相关的国家热点问题。PCAST与NSTC的合作，提供了政府部门与私立机构之间交流意见的机制，从而可以为政府对科技政策的制定提出建议。 作为独立的顾问委员会，PCAST的意见仅仅是在科学技术领域对政府的建议，并不代表国家政策。 PCAST遵循了从艾森豪威尔和杜鲁门总统时期延续下来的传统，作为总统科技顾问小组，PCAST包括由总统任命的35名成员，分别来自工业、教育、科研机构和其他非政府组织。此外，由联邦政府科学技术政策办公室主任兼任PCAST联席主席。  目 录 报告摘要 报告介绍 个体化医疗的概况 PCAST的审计 本报告的焦点 个体化医疗的技术和实用手段 政策制定 医疗覆盖和医保 HHS（美国卫生部）的协调合作 附录 A PCAST个体化医疗会议及出席人 附录 B 示例：目前在市场上正在使用的个体化用药种类和手段 附录 C 技术和实用工具的名词解释 附录 D 基因组技术简介 摘要 “个体化医疗”是指将治疗按照每位患者的个体特征量体裁衣。不是按其字面意思专门为患者创造新的药物或医疗设备，而是根据患者对特定疾病的易感性或对特定治疗的反应不同，把患者分为各个疾病的细分亚类进行治疗。这样，预防或治疗性措施就能更有针对性地针对特定人群。这样避免了不适用的患者使用药物，而导致额外花销或产生副作用。 根据不同患者的个体特征调整治疗方案一直是医生的目标。近年来，由于基因组学和分子生物学的快速发展，在基因水平出现了大量新型分子标记物，能标记疾病潜在因素、或者治疗的不同效果。这些生物标记物，构成了新出现的基因诊断、个体化治疗的基础。可用于辨别和/或确诊疾病、评估患者的疾病风险；以及，确定哪些类型的患者适用某种药物、或根据患者的代谢反应确定用药剂量等等。这些新型诊断方法也为新治疗方法的发展奠定了基础，尤其针对疾病相关基因突变导致的疾病。 从国家政策角度来看，目前对于个体化医疗的高度关注不仅在于个体化医疗有希望提高患者治疗与疾病预防水平，还在于它有可能解决医疗上的两个重大问题——医疗保健费用越来越高，新药品研发速度越来越慢。如果可以事先分辨出哪些患者能从某种治疗药物受益，或者知道哪些治疗药物很有可能对某些患者产生严重副作用，那么就可为整个卫生保健体系节约大量的医疗资源和费用。而且，根据患者对药物治疗的不同反应，将患者进行分层治疗，可以减小新药临床试验的规模、持续时间和成本，从而促进新药、新诊断和新预防措施的发展。 总统科学技术顾问委员会（PCAST）认为，将科学的新发展、临床需求与个体化医疗结合在一起，能够确保公私部门采取重大举措，推动这项前途光明的新型医疗手段不断发展，并引入临床应用实践。在形成本报告《优先发展个体化医疗》的过程中，PCAST主要从八个方面给出建议：即技术/工具、监管、医保报销机制、信息技术、知识产权、隐私、医患教育、和经济。为深入理解这八个政策领域对发展个体化医疗的影响，PCAST吸收了许多利益相关方的意见，分别代表学术机构、医疗诊断与影像公司、制药公司、保险公司、医生和患者、风险投资公司、贸易和专业联合会、以及政府机构等。 经多方考虑，PCAST认为，在基因分子诊断领域制定相关政策，对促进个体化医疗具有重大的意义。这不是说PCAST忽视基因组相关治疗技术的发展，而是，PCAST认为目前在诊断领域发展步伐最快，而卫生政策的之后是最大的障碍。 对于基因分子诊断的政策建议，PCAST建议高度重视以下三个领域：技术/工具、监管和医保报销。此优先次序反映了每一领域的政策制定，对发展与推广这些新的医疗手段具有重大意义。相应的，PCAST也重点就这些领域提出了实施建议。其他的政策领域对新基因分子诊断的长期发展也具有重要作用，需要逐步完善，诸如，信息技术和隐私，针对医生和患者进行个体化用药的教育，以及经济分析、知识产权等方面。特别是关于知识产权，PCAST强烈建议组织单独的PCAST小组委员会，探讨目前所有领域都