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国外罕用药创新激励制度及对我国的启示 　　摘 要 罕用药由于具有经济性差、研发过程困难大、流通过程中对制药企业要求较高的特点，制药企业生产、研发这一类药品较少。为了解决这一困境，美国、欧盟、日本等国家和地区颁布实施了相应的罕用药创新激励制度。本文主要梳理了这3个国家和地区的罕用药制度，为我国罕用药制度的建立提供了参考和建议。 　　关键词 罕用药 创新激励 启示 　　中图分类号：R951 文献标识码：C 文章编号：1006-1533（2014）07-0054-04 　　The inspiration of the foreign innovation incentive 　　system for orphan drug and its implication for China 　　WANG Yawen*， MAO Ningying**， CHU Shuzhen 　　（School of International Pharmaceutical Business， China Pharmaceutical University， Nanjing 211198， China） 　　ABSTRACT Orphan drug is rarely produced by pharmaceutical companies due to its poor economy and great difficulties in RD and distribution process. In order to solve this predicament， some developed countries and areas， such as the United States， European Union and Japan， have implemented corresponding innovation incentive systems for the orphan drug. The systems related to orphan drug in these three countries and areas were presented in this paper so as to provide references and suggestions for the establishment of orphan drug system in China. 　　KEYWORDS orphan drug； innovation incentives； inspiration 　　罕用药是以罕见病为目标，用于治疗、预防、诊断这类疾病且商业投资回报率低的药物[1]。目前，由于研发中存在的困难和缺乏相应的激励措施，我国还没有制药企业自主研发的罕用药。许多发达国家制定了法律法规和政策，从政策上激励制药企业积极研发罕用药，同时，在经济上给予一定的补偿，降低罕用药研发成本。本文主要分析了罕用药研发过程中存在的困境，梳理国外激励制药企业积极研发罕用药的政策，为我国相应政策的建立提供借鉴和建议。 　　1 国家干预罕用药的必要性分析 　　1.1 罕用药生产与供给过程中的困境 　　罕见病患病人数少、临床用量小、商业价值低，且医生缺乏标准的诊疗知识和信息，无法提供有效的药品供应[2]。由于罕见病患者总量少、分布区域广，新药研发中临床试验受试人数达不到要求，影响临床试验数据的正常获得。受此限制，已经问世的有效治疗药物中大部分药品价格昂贵，罕用药的可及性和可获得性成为罕见病患者目前面临的最大困难。 　　1.1.1 罕用药经济性较差 　　目前新药研发的投入不断增大，每个新药平均投入15～19亿美元。对于一个完全创新的药物，需要理论证实和大量临床研究，从研发到上市一般需要10年以上的时间[3]。又有研究表明，美国制药公司在新药研发中能承受研发失败的损失成本（不包括机会成本）约为7 600万美元到1.15亿美元[4]，而罕见病患者人数较少，市场容量小，销售额也就会随之下降。 　　对于罕见病新药的研发，能吸引研发者投资兴趣的最低市场投资回报额至少为1亿美元，因此，能够吸引企业投资兴趣的罕用药少之又少。 　　1.1.2 罕用药研发过程困难重重 　　一个新药从实验室进入市场平均花费的时间大约为10年，平均5 000多种候选化合物中得到一个新的化学实体[5]。首先，罕用药与普通新药相似，在研发过程中具有高风险性、高投入性的特点，并且罕见病患者数量少，不易进行临床试验。其次，罕用药研发的高投入和获利的不稳定性限制了中小型医药企业的研发。第三，罕见病中约80%为遗传性疾病，90%为严重性疾病[6]，遗传性疾病的治疗有很大的难度，提