基因治疗技术综述.doc

中央民族大学生命与环境科学学院分子生物学论文 姓 名： 曾宇翔 学 号： 1044002 专 业： 10生物技术 指导教师： 徐小静 2013年4月27日 基因治疗技术综述 曾宇翔 （中央民族大学生命与环境科学学院 北京 100081） 摘要：基因治疗是一种新的治疗手段，具有广阔的发展前景。基因治疗有望成为治疗遗传病，癌症，心血管病及其他难治性疾病的有效手段，目前以取得一定进展。本文主要对基因治疗技术的现状、方法、问题和未来发展等几方面进行综述。 关键词：基因治疗；策略；方法；应用。 20世纪是科技空前发展的时代，同样也是“生物大发现”的时代，而21世纪是基因治疗技术发展的时代。自1989年人类史上首次基因治疗方案在北京实施以来，到目前为止，基因治疗技术已经在世界各国广泛开展。基因治疗作为一种安全的、新的疾病治疗手段，在一定程度上取得了重大进展。然而基因治疗啊依然存在诸如缺少高效的传递系统、缺少持续稳定的表达和寄主免疫等一系列问题。但我们相信随着科学家对基因的不断深入研究，基因治疗一定会给人类健康事业做出巨大的贡献。本文从以下几方面将国内外近年基因治疗技术的研究情况做一综述。 1 基因治疗概念 基因治疗是向靶细胞引入正常有功能的基因，以纠正或补偿治病基因锁产生的缺陷，从而达到治疗疾病的目的的生物学高新技术。基因治疗有着狭义和广义的概念，狭义概念指用具有正常功能的基因置换或增补患者体内有缺陷的基因，因而达到治疗疾病的目把某些遗传物质转移到患者体内，使其在体内表达，最终达到治疗某种疾病的方法，而正常部分予以保留用正常基因通过同源重组技术，原位替换致病基因，使细胞内的DNA 完全恢复正常状态，在转录和翻译水平阻断某些基因的异常表达，而实现治疗的某些病毒或细菌中的某基因可产生一种酶，它可将原无细胞毒或低毒药物前体转化为细胞毒物质，将细胞本身杀死，此种基因称为“自杀基因基因治疗是在肿瘤治疗时，为提高机体耐受化疗药物的能力，把产生抗药物毒性的基因导入人体细胞，以使机体耐受更大剂量的化疗。(17)：2610～2613． [2]周建光.曾海涛，杨梅．金银工程技术的研究及其在临床的应用[J]．医疗装备.2010．7(23)：27-28． [3]毛建平.基因治疗20年[J], 中国生物工程杂志，2010,309):124-129. [4]张欣庆；基因治疗的含义、特点及影响[J]自然杂志，201,25(3):153-318. [5]韩跃红．基因治疗面临的认识论挑战和伦理抉择[J]．道德与文明，2005(1):70—74． [6]许晓楠，张红梅，岳文斌．基因治疗的应用研究进展[J]．上海畜牧兽医通讯，2006(1):2-4． [7]谢连萍．基因治疗技术及其应用[J]．新余高专学报。2010．15(2)： 78—79． [8]吕虎．现代生物技术导论[M]．北京：科学出版社．2005：137-154 [9]Liu F,Huang L．A syringe electrode device for simultaneous injiection of DNA and electrolranafer[J]．Mol thero，2002，5(3)：323． [10]罗丹云．基因治疗研究进展[J]．四川生理学杂志，2009，31(4)：176-177． [11]张秀阳．基因治疗的有效性和安全性分析[J]．中国临床康复，2003．7(8)：1317-1318． [12]王照兰，杜建材，于林清等．甘草的利用价值、研究现状及存在的问题[J]．中国草地，2002．24(1)：73-76. [13]Pan D．In situ Gene transfer into Murine Bone Marrow Stem Cels[J]，Methods Mol Biol,2009．506：159． [14]邓洪新，田聆，魏于全．基因治疗的现状、问题和展望[J]．生命科学，2005，8(3)：196-197． [15]张月，孙美荣，张正等．基因治疗与人类健康[J]．中国生物工程杂志，2004，24(1)：84-89． [16]王磊．帕金森病基因治疗新进展[J]．国际神经病学神经外科杂志，2008，35(2)：153-157． [17]潘秋卫．肿瘤基因治疗新策略——R