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多国（地区）罕用药制度比较分析 　　摘 要 本文根据多个国家（地区）对罕见病和罕用药的界定和制定激励措施进行比较，通过分析罕见病和罕用药的现状来了解这些激励措施对罕用药选定的积极作用，探讨我国制定罕用药相关政策的思路。 　　关键词 罕见病 罕用药 选定 激励 　　中图分类号：R197； R951 文献标识码：C 文章编号：1006-1533（2013）19-0027-05 　　罕见病又称“孤儿病”，是指非常少见且患病率低的疾病总称。那么发病率低到什么比例可以称之为罕见病呢？这一点全球尚无统一的定义，各国（地区）对罕见病认定的标准上也存在差异。世界卫生组织（WHO）将其定义为患病人数占总人口的0.65%～1%的疾病或病变。据统计，全球目前大约有5 000～8 000多种罕见病，约80%的病因源于基因问题，全球罕见病患者人数粗略估计为4亿[1]。 　　由于罕见病认知程度低，且罕见病药物（以下简称罕用药）市场需求量小、研发费用昂贵，在未来的销售中可能无法收回研发成本等因素，国内大多数企业不愿开发。从而导致国内罕见病患者只能转而寻求进口药品，进口药品价格高昂，一般家庭难以承受。因此，维护这些患者的健康权和基本医疗权是提高国民健康素质，让罕见病患者“用得上药，用得起药”[2]，促进和谐社会建设的重要内容。 　　本文通过对比欧盟、美国、澳大利亚、新加坡、日本和我国台湾地区对罕用药的选定和审评激励制度情况，探讨我国制定罕用药相关法规的思路。 　　1 多国（地区）罕见病及罕用药定义的区别 　　迄今为止，多数国家（地区）对罕见病及罕用药均有明确定义，并以专门的法律法规形式表述（见表1）。目前，对罕见病和罕用药的法规分两类：一是颁布专门的法律法规，如美国、欧盟、新加坡和台湾；二是从药品相关法规中的个别章节或者个别条款对罕见病和罕用药下定义，制定相关政策，并制定相关支持计划 ，用于促进罕用药的开发，如日本和澳大利亚。 　　从表1看出，这些国家对罕见病定义的依据不尽相同。我们将这些判断依据分为：疾病流行性、病例数、严重程度、针对该疾病的医疗现状和治疗药物的投资回报5类。美国、日本、澳大利亚和新加坡是采纳病例数作为罕见病标准， 欧盟和中国台湾则采纳该病的流行性作为标准，还兼顾考虑了是否存在足够的诊疗手段。所不同的是，美国和欧盟将该药物的投资回报也作为评判标准之一，这一点日本和澳大利亚没有采用。特别的是，日本将罕用药研究切实可行作为一个重要指标设立，其他国家均没有。这是因为罕用药的开发需要耗费公共资源，这一指标设立是为了保证公共资源的利用更有效[3]。虽然在罕见病的定义上不完全一致，但是，我们发现，“罕见”是各国判断罕见病和罕用药的共同特点。此外，各国和地区之间互相认同对罕见病药物的选定。例如美国FDA、欧盟EMA和加拿大药物管理部门均拒绝某罕见病药物的选定的话，那么澳大利亚也同样拒绝此药选定为罕见病药物[4]。 　　2 各国（地区）对罕用药开发的激励措施 　　罕见病患者是一类特殊的弱势群体，如果政府和社会不加以关爱，他们则享受不到平等的社会保障和医疗权利。这类疾病的特点即“罕见”，发病率低，患者数少。因此，如果不对医药公司加以恰当的激励，考虑成本效益比，大多数医药公司是不会愿意开发此类药品的。通过对各国（地区）罕用药开发的激励措施比较分析发现（见表2），各国对罕见病药物的开发激励可以分为市场独占权、加速审批、税费减免、方案支持和其他措施这5类，由于各国（地区）经济发展、疾病谱、患者数以及医疗保障制度的不同，这5个方面存在一些差异。 　　2.1 市场独占权 　　市场独占权是指一段时间内，针对同一适应证，与已授权的罕用药相似或者同样的药品，法规主管机构不能给以确认和授权。美国药物的市场独占权分为4种：新化学单体、新临床试验、罕用药和儿科用药，患者数少于20万或超过20万但无法在7年内回收其成本的药物，或者同一药物增加罕见病适应证的均享受市场独占权[5]。欧盟的罕用药由欧洲罕用药委员会（Committee for Orphan Medicinal Products，COMP）审查，然后提交欧盟委员会，通过批准的药物可享有10年的市场独占权。 　　值得注意的事，根据欧盟、台湾和美国的法规，如果第二位申请者证明针对相同适应证的药物与已批准的罕见病药物没有相似性，市场独占期可能会被中断。并且，如果第二位申请者证明了临床优越性，市场独占期也可能被打破。也就是说，如果一个新的罕用药能证明比已授权的罕用药更安全、有效、或者临床效果更好，那么已授权药物的市场独占期即中断。 　　在欧盟、美国和台湾，当第二位申请者证明首位申请者不能为患者提供足够数量的罕用药时，第二位申请者有可能获得原研药申请者的同意或者给予授权进行生产。台湾的《罕见病药