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新药评价的组织管理 第一节 国外新药评价的组织管理 新药评价的目标:安全、有效、质量可控 美国、日本和欧盟新药评价的组织管理较为常用 关于新药评价，现在有一种统一协调的总趋势，如人用药品注册技术要求国际协调会（ICH） 一、美国新药评价的组织管理 美国食品和药品管理局（Food and Drug Administration，FDA） 是美国人类保健服务部（Human and Health Service，HHS）的下属机构 负责药品、食品、化妆品、兽药、生物制品、医疗器械和诊断用品的管理。 FDA 药品批准权在中央机构 药品报批要同时向中央机构和地方机构报送所有同样的材料 地方机构：审查所有的数据，审阅所有报批材料 中央机构：审查这些数据和资料是否准确，是否符合管理规范要求 批准：地方机构和中央机构的结合 药品评审与研究中心（Center for Drug Evaluation and Research，CDER） 制定人用药品的标准和政策 进行药品安全性和有效性的研究 审查和评价所申请的新药 指导药品安全性和有效性的临床研究 建立药品不良反应报告系统 执行药品监督和审查规章执行情况 在药品生物学和药品化学科学技术方面提供帮助 负责制订实施GMP的各项规章和标准 负责抗生素和胰岛素生产发证工作。 申报的新药由CDER进行审评 规章政策办公室 管理办公室 培训与交流办公室 协调办公司 医药政策办公室 生物统计学和临床药理学办公室 项目执行办公室 反恐与紧急协调办公室 业务流程办公室 监督和流行病学办公室 新药办公室 药品科学办公室 （二）新药分类 1．创新药物及其制剂的申请 创新化学药物及其制剂 已上市药物的复方制剂 已上市药物改变给药途径、改变剂型、剂量及增加新适应证的制剂。 2．专利过期处方药的申请 专利过期处方药的仿制 已上市非处方药物的长效控释制剂。 3．非处方药的申请 市售非处方药 由药用食品转为非处方药 安全系数大的处方药转为非处方药。 （三）新药审批程序 1．常规程序 接到新药研制单位的新药申请和所报送的资料→FDA在收到IND申请30天内未提出反对意见→申请人自行开展新药的临床研究 临床例数确定 Ⅰ期临床研究对象为20～80人的健康志愿者 研究内容是药品的安全性、剂量、基本用药范围和给药途径等 Ⅰ期临床试验结束后方可进入Ⅱ期临床试验。 Ⅱ期临床 Ⅱ期临床试验需在严格选择的病人身上进行，以进一步确定药物的安全性和有效性，其临床病例数取决于药物的性质，一般为几十至300人。 对于某些特殊疾病的治疗或预防，通常要求附加动物试验，以确保临床安全。 Ⅱ期临床试验达到预期目的后则可进人Ⅲ期临床试验； Ⅲ期临床 Ⅲ期临床试验为多中心的研究，每个中心有几个临床单位参加。 病例数通常为几百至3 000人。 其目的是进一步考察药物的安全性，有效性、最佳剂量及不良反应。 2．仿制药品及非处方药的审批 仿制药或专利过期处方药报批时，不需进行临床研究，只要求提供生物等效性试验资料 对非处方药，申报时既不需要做临床试验，也不需要做生物等效性试验。只要有体外数据及药物稳定性数据即可。 3．加快审批的非正式指导原则 通过咨询让研制单位了解技术资料，避免了因申报资料不符合要求而退审的情况，争取了时间。 对最重点评价的药物（多指治疗艾滋病或某些肿瘤的药物），审批时可平行加速 二、欧洲联盟新药评价的组织管理 欧洲药品审评局（European Medicine Evaluation Agency，EMEA）和各成员国的药品管理局均可审批 EMEA审评过的药，一经批准，即可在欧联盟各成员国销售。 EMEA ①向成员国当局和欧洲委员会提供人用药品和兽用药品在质量、安全、疗效方面的科学意见 ②动员各成员国现有力量，组建一支专家队伍，做好新药申报资料的一次性审评 ③在欧联盟内为药品审批、监督建立一套高效、快速、高透明度的工作程序 ④加强对上市药品的监督及审批和生产的监督工作 ⑤为制药公司提供法规和科技咨询服务 ⑥药品审评监督管理的情报信息工作。 EMEA实行董事会管理制 每个成员国各选派2人 欧联盟和欧洲议会各派2人组成 任期3年 主要负责审批EMEA的工作计划、经费预算和任免执行主席。 EMEA设有常设秘书部 （二）新药审批程序 1．集中申请程序 2．非集中申请程序 3．一国申请程序 集中申请程序 该程序是EMEA执行的程序 采用生物技术方法（重组DNA、基因表达、单克隆抗体等）生产的产品必须通过集中申请程序 特点：研制单位直接向EMEA提出申请后，一次审评、一次批准即可在欧联盟各成员国销售、使用，而且可以独家生产10 年。大大节省了成员国当局和研制单位的人力、物力消耗，也有利于各成员国尽快用上新药。