（精）硼替佐米药研开发书.ppt

硼替佐米（Bortezomib） 及其制剂的药研开发书 ——南通瑞思医药技术有限公司 硼替佐米 硼替佐米属注射剂。硼替佐米是哺乳动物细胞中26S蛋白酶体糜蛋白酶样活性的可逆抑制剂。体外试验证明硼替佐米对多种类型的癌细胞具有细胞毒性。临床前肿瘤模型体内试验证明硼替佐米能够延迟包括多发性骨髓瘤在内的肿瘤生长。本品用于多发性骨髓瘤患者的治疗，有效性基于它的有效率。 基本情况 1.1结构式 为白色或类白色块状物或粉末 分子式：C19H25BN4O4； 分子量：384.24 1.2 药物的药理作用及作用机制 该药是26S蛋白酶体抑制剂，通过阻断细胞内多种调控细胞凋亡及信号传导的蛋白质的降解，导致肿瘤细胞死亡。 大量研究发现，硼替佐米对多种肿瘤，尤其是血液肿瘤中的多发性骨髓瘤、套细胞型淋巴瘤及其他B细胞类型淋巴瘤（弥漫大B细胞型、滤泡细胞型、小淋巴细胞型／慢性淋巴细胞白血病、边缘区淋巴瘤）、霍奇金淋巴瘤有较强的抗肿瘤活性。  1.3 用法用量  用于难治性、复发性多发性骨髓瘤治疗。粉针3.5mg。 立项背景 硼替佐米（Bortezomib）是治疗多发性骨髓瘤（multiple myeloma, MM）的首选药物，被誉为肿瘤治疗的革命，多发性骨髓瘤治疗的重大进步。 需要进行的研究工作 5.1 原料药及制剂处方工艺研究 按照相关指导原则进行。 重点关注生产工艺的稳定性和杂质的变化情况； 工艺研究中应考虑两种不同性质的主要成分的相互影响； 重点进行与原研产品的一致性研究，尤其是溶出行为的一致性。 5.2 质量研究 建立各项检测指标的检查方法并进行验证； 重点考察杂质谱情况，与原研产品及原料药进行杂质对比分析；确定杂质归属； 5.3 制订质量标准 5.4 按照指导原则的要求进行稳定性考察 重点关注实验过程中杂质的变化趋势。 5.5 进行临床研究 获得临床研究批件后进行。 项目承担团队介绍  代索 代索方式： 网址： / / 联系单位： 南通瑞思医药 六、费用分析 6.1.原辅料费用 100万元。 6.2.委托研究费用 350万 原料药工艺委托常州大学完成。 6.3.药代动力学研究 35万元 6.4.安全性评价费用 6万元 6.5.抑菌功效研究 2万元 6.6.人工费用 7万元 本项目预计进行中试研究1个月，投入中试研究技术人员2人，费用约1万元；资料整理及注册投入2人，时间2个月，人工费用2万元；进行临床研究投入观察员2人，研究时间8个月，预计费用4万元。 6.7.临床研究费用 500万元 6.8.药品注册及检验费用 14万元 预计省药检所检验费 6万元 注册费用 5万元 现场核查费用 3万元 6.9.其他费用 10万元 含差旅费、资料印刷费、样品试制费、委托检验费用等。 完成本项目的经费预算总额为：1024万元。从启动研究到获得生产批件需要8年时间。  * * * * * * * *