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基因工程在医药领域综述前言自1972年DNA重组技术诞生以来，生命科学跨入了一个崭新的时代。以基因工程为核心的现代生物技术已逐步应用到医药、农业、环境、化工等各个领域。其与微电子技术、新材料和新能源技术一起，被称为影响未来国计民生的四大科学技术支柱，而利用基因工程技术开发新型药物在这一时期则显得尤为活跃且发展迅速。随着我国基因工程药物研究的不断深入，为满足经济和文化建设的发展需要，与时俱进，基因工程药物与现代化科研技术紧密结合，其在治病救人和防治疑难重症及抗癌等方面发挥着巨大的贡献。而本文将着重从基因工程在医药方面的发展阶段、发展方向及不足等方面做详尽介绍。基因工程制物概述A．基因基因是脱氧核糖核酸（DNA）分子上的一个特定片段。不同基因的遗传信息，存在于各自片段上的碱基排列顺序之中。基因通过转录出的信使核糖核酸（mRNA），指导合成特定的蛋白质，使基因得以表达。生物体的生、老、病、死等一切生命现象都与基因有关，它是决定人体健康的内在因素。B．基因工程基因工程，是在分子水平上对基因进行操作的复杂技术，是将外源基因通过体外重组后导入受体细胞内，使这个基因能在受体细胞内复制、转录、翻译表达的操作。它是用人为的方法将所需要的某一供体生物的遗传物质——DNA大分子提取出来，在离体条件下用适当的工具酶进行切割后，把它与作为载体的DNA分子连接起来，然后与载体一起导入某一更易生长、繁殖的受体细胞中，以让外源物质在其中“安家落户”，进行正常的复制和表达，从而获得新物种的一种崭新技术。基因工程技术是一项极为复杂的高新生物技术,它利用现代遗传学与分子生物学的理论和方法, 按照人类所需, 用DNA重组技术对生物基因组的结构和组成进行人为修饰或改造, 从而改变生物的结构和功能, 使之有效表达出人类所需要的蛋白质或人类有益的生物性状。C．基因工程药物基因工程药物主要是指利用重组 DNA技术 ,将生物体内生理活性物质的基因在细菌、酵母、动物细胞或转基因动植物中大量表达生产的新型药物。首先需要确定对某种疾病有预防和治疗作用的蛋白质，然后将控制该蛋白质合成过程的基因取出来，经过一系列基因操作，最后将该基因放入可以大量生产的受体细胞中去，这些受体细胞包括细菌、酵母菌、动物或动物细胞、植物或植物细胞，在受体细胞不断繁殖过程中，大规模生产具有预防和治疗这些疾病的蛋白质，即基因疫苗或药物。这在医学和兽医学中应用正逐步推广。二、基因工程药物发展状况A．基因工程药物的发展经历了三个阶段：第一阶段是把药用蛋白基因导入到大肠杆菌等细菌中，通过大肠杆菌等表达药用蛋白，但这类药物往往有缺陷，人类的基因在低等生物的细菌中往往不表达或表达的蛋白没有生物活性。第二阶段是人们用哺乳动物的细胞代替细菌，生产第二代基因工程药物。但由于哺乳动物细胞培养条件相对苛刻，生产的药物成本居高不下。第一、二代基因药物的研制和生产已经成熟。从第一个反义核酸药物 Vitrovene 于 1998 年和 1999 相继在美国和欧洲上市以来，发展迅速。第三阶段是到了80年代中期，随着基因重组和转基因技术的不断发展和完善，科学家可以将人们所需要的药用蛋白基因导入到哺乳动物体内，使目的基因在哺乳动物体内表达，从而获得目的药用蛋白。携带外源基因并能稳定遗传的这种动物，我们称之为转基因动物。由于从哺乳动物乳汁中获取的基因药物产量高、易提纯，因此利用乳腺分泌出的乳汁生产药物的转基因动物称为“动物乳腺生物反应器”。90 年代中后期，国际上用转基因牛、羊和猪等家畜生产贵重药用蛋白的成功实例已有几十种，一些由转基因动物乳汁中分离的药物正用于临床试验。B．基因工程药物的发展方向结合生物技术的发展趋势和目前市场上基因工程药物的种类分布,我国基因工程药物的发展方向大致如下：⑴开发针对神经系统、肿瘤、心血管系统、艾滋病及免疫缺陷等重大疾病的多肽、蛋白质和核酸等新生物技术产品。⑵选择一批市场前景好的生物技术产品及疫苗、诊断用单克隆抗体进行开发，我国在这方面已有一定基础，开发重点是乙肝基因疫苗与单克隆抗体诊断试剂。⑶开发靶向药物主要是开发抗肿瘤药物。目前治疗肿瘤药物存在一个“敌我不分”的问题，在杀死癌细胞的同时，也杀死正常细胞。导向治疗就是针对这个问题提出来的。⑷人源化的单克隆抗体的研究开发。抗体可以对抗各种病原体，亦可作为导向器,但目前的单克隆抗体多为鼠源抗体，注入人体后会产生抗体或激发免疫反应。⑸血液替代品的研究与开发仍然占重要地位。血液制品是采用大批混合的人体血浆制成的，由于人血难免被各种病原体所污染，因此利用基因工程开发血液替代品引人注目。C．基因工程药物发展存在的不足我国基因工程制药产业发展虽然较快 ,但也存在着严重的问题 ,突出表现在:项目重复生产严重,一个产品往往有几个甚至十几个企业在研制和生产,造成资源的浪费;生物基因