我国药物临床试验发展面临的机遇与挑战及政策建议..doc

我国药物临床试验发展面临的机遇与挑战及政策建议 杨钊,黄蓝,武志昂 (沈阳药科大学工商管理学院) 药物临床试验是指在志愿者身上(患者或者健康人)开展的系统性研究工作,用以证实或揭示试验药物的作用和不良反应,以及吸收、分布、代谢、排泄等过程,评价其安全性和有效性,是新药研发最重要的环节之一。任何一种新药的上市,不管已经过多少体外和动物试验,最终仍需要在人体进行临床试验才能最终确定药物的疗效和安全性。临床试验往往需要经历很长的周期,耗费巨额成本,而成功率缺很低。美国马萨诸塞州特夫兹大学(TuftsUniversity)药物研究开发中心随机选取1979－1991年间全球10家制药企业68种新药研发成本数据进行分析,研究结果显示新药的平均研发费用为8.02亿美元(以2000年美元价值计算),其中4.67亿(以2000年美元价值计算)用于临床试验。事实上,进行临床前试验的5000种化合物中只有5种能进入到后续的临床试验,而仅其中的1种化合物可以得到最终的上市批准。表1是8家全球排名前20的跨国制药企业1997－2011年产品研发投入统计,从中可以看出,每种成功上市的药品平均的研发费用达到了数10亿美元,而其中临床试验环节的费用占到约60%。 近十几年来,从药物发现、研究到获得管理当局批准上市的时间不断延长,投入的资金量不断增加。为了提高药物研发的质量和效率,跨国公司纷纷开始研究药物研发的新策略,力求从时间和资金上减少投入。其中,采用药物的全球性同步开发是提高药物研发效率的重要方式之一。 1.行业发展趋势 随着全球化趋势的发展以及欧美临床试验费用的不断攀升加之发展中国家日益庞大的药品消费市场,跨国制药巨头们纷纷将目光瞄准新兴的发展中国家。根据2005－2011年间ClinicalTrials数据库新增的注册临床试验数量(表2)计算得出各地区临床试验平均年增长率(表3),从中可以看出亚洲特别是中国的增长趋势远远超过其他地区。 事实上,作为发展中国家的佼佼者,中国确实具有其他国家无可比拟的优势。 ①庞大的人口基数。中国拥有全球1/5的人口,这就意味着拥有充足的受试者来源和广阔的疾病谱。②优秀的研究者。截至2012年1月份,全国举办医学门类专业的普通高等本科院校有280余所,高等职业院校350余所,仅2010年全国就有5762名医学博士和29820名医学硕士毕业。③廉价的研究成本。无论从研究者的观察劳务费、受试者补偿还是检查治疗费用,中国的试验成本都远远低于西方国家甚至某些亚洲国家。有数据显示:中国Ⅰ期临床试验的成本约为西方国家的15%,Ⅱ期临床试验的成本约为西方国家的20%;检查费用方面,在中国的成本仅为西方国家的10%～30%。 2009年A．T．Kearney(科尔尼咨询管理)公司根据病源、成本效益、监管体系、研究者素质、基础设施建设及社会环境6个因素综合评价各国临床试验选址的吸引指数,如图2所示,我国的综合得分是6.10,仅次于美国的6.88。 基于以上因素,中国正逐渐成为全球最重要的临床试验基地。来自药品审评中心(CDE)的数据显示(图3),2005年之前,制药外企在选择中国开展国际多中心临床试验方面,基本处于尝试阶段,2005－2011年中国开展的临床研究数量较之前呈显著上升趋势。表3是制药外企在华的研发投资情况,从中亦可见制药外企正逐步将研发的重心转向中国。 2.我国面临的机遇和挑战 全球医药行业研发,特别是临床试验环节的重心正逐步向亚洲发展中国家转移。变革将带来机遇也将带来挑战,作为全球人口数量最多的第二大经济体,我国怎样抓住机遇,应对挑战,对整个医药行业的发展至关重要。 2.1机遇 2003－2012年,全球已有包括立普妥(阿托伐他汀)在内的187种药品专利到期,未来的5年内(2013－2017年),全球还将有94种药品专利到期。由此带来的销售损失将达上千亿美元。迫于销售收入减少和研发成本攀升的双重压力,将研发环节外包至成本低廉的发展中国家已成为众多制药巨头的重要战略。 如图4所示,我国面对的是一个价值上百亿美元的庞大市场。由此带来的效益对参与其中的各方具有积极的促进作用。 首先是制药行业。制药外企在中国开展国际多中心试验(MCT)所获得的中国人的数据能更科学、准确地评价药品对于中国人的安全性和有效性,从而加快药品在中国的上市时间。据不完全统计,在现行法规环境下,利用国际多中心Ⅲ期临床试验中的中国人的数据进行注册,与3.1类传统注册策略相比,至少可以使药品在中国上市的时间提前3～4年,能有效减少研发资源的浪费。 目前国内制药业已经涌现出许多具有强大发展潜力的创新型企业,这些企业和研究机构在数年内有能力研制出真正意义上的全新化合物。但在目前情况下,这样的研发成果却需要到欧美进行临床试验,相关数