骨髓增生异常综合征诊断与治疗中国共识__培训课件.ppt

药物治疗反应欠佳患者：推荐allo-HSCT allo-HSCT是目前唯一能根治MDS 的方法 造血干细胞来源： 同胞全相合供者 非血缘供者 单倍型相合血缘供者 allo-HSCT的适应证： ①年龄65岁、相对高危组MDS患者； ②年龄65岁、伴有严重血细胞减少、经其他治疗无效的中低危患者 中华血液学杂志. 2014;35(11):1042-8 相对低危组 IPSS：低危/中危-1 WPSS：极低危、低危、中危 IPSS-R：极低危、低危、中危 65岁有供者来源、不良预后核型或原始细胞比例持续增高或药物治疗反应欠佳 异基因造血干细胞移植 主要内容 相对低危组治疗方案 相对高危组治疗方案 疗效评价标准 相对高危组MDS患者的治疗小结 中华血液学杂志. 2014;35(11):1042-8 急性髓系白血病样化疗 地西他滨或阿扎胞苷 ≥65岁或体能不良 65岁且体能良好 无供者来源 有供者来源 支持治疗 地西他滨或阿扎胞苷 异基因造血干细胞移植 急性髓系白血病样化疗 地西他滨或阿扎胞苷 预后不良的细胞遗传学异常 地西他滨或 阿扎胞苷 骨髓原始细胞5% 骨髓原始细胞≥5% 骨髓原始细胞≥5%，无预后 不良的细胞遗传学异常 相对高危组 IPSS：中危-2、高危 WPSS：高危、极高危 IPSS-R：中危、高危、极高危 * HMA药物的推荐用法 5-氮扎-2-脱氧胞苷（地西他滨）： 推荐剂量为20 mg·m-2·d-1×5 d，28 d为一个疗程。 推荐MDS患者接受地西他滨治疗4~6个疗程后评价治疗反应，有效患者可持续使用。 Hagop Kantarjian blood.2007;109(1):52-7；中华血液学杂志. 2014;35(11):1042-8 方案剂量 输注时间 估计血液浓度 反应率 % ORR (% CR) 20 mg/m2/day iv. qd. 5d 1 hour 1.25 μM 81 (39) 10 mg/m2/day iv. qd .10d 1 hour 0.63 μM (24) 15 mg/m2/day iv. q8h.3d 4 hour 0.23 μM 20 (15) 15 mg/m2/day iv. q8h.3d 3 hour 0.31 μM 17 (9) * 化疗对无不良细胞遗传学异常患者疗效略好 MDS化疗患者的生存获益很大程度上取决于患者的细胞遗传学 细胞遗传学异常患者生存期短 CR率低 早期复发风险高 高风险核型患者使用化疗的生存获益与支持治疗无差别，因此需要其他治疗方案 Knipp S, et al. Cancer. 2007 Jul 15;110(2):345-52. 中位生存期(月) 正常 18 异常 6 高风险 4 不同核型MDS患者使用化疗的生存期 * 化疗的方案及应用 标准AML诱导方案完全缓解率低、缓解时间短，且高龄患者常难以耐受，小剂量阿糖胞苷的缓解率亦仅有30%左右。 预激方案为小剂量阿糖胞苷（10 mg/m2，每12 h 1次，皮下注射，×14 d）基础上加用 G-CSF，并联合阿克拉霉素或高三尖杉酯碱或去甲氧柔红霉素。 预激方案在国内广泛应用于相对高危组MDS患者，治疗相对高危组MDS患者的完全缓解率可达40%~60%，且老年或身体机能较差的患者对预激方案的耐受性优于常规AML样化疗方案，但长期疗效无权威数据。 中华血液学杂志. 2014;35(11):1042-8 总结 MDS患者按预后分组系统分为相对低危组和相对高危组，根据不同危度的治疗目标，针对患者特征选择疗效更好的治疗方案，实现患者最佳的受益 改善造血 提高生活质量 相对低危组 延缓疾病进展 延长生存期 治愈 相对高危组 支持治疗 免疫调节剂（来那度胺） 免疫抑制剂（CSA/ATG） 生长因子（G-CSF/EPO）/祛铁 去甲基化治疗（地西他滨/阿扎胞苷） 支持治疗 化疗 去甲基化治疗（地西他滨/阿扎胞苷） 移植 中华血液学杂志. 2014;35(11):1042-8 主要内容 相对低危组治疗方案 相对高危组治疗方案 疗效评价标准 疗效和随访 MDS国际工作组（International Working Group，IWG）于2000年提出国际统一疗效标淮，2006年又进一步修订，使不同临床治疗方案结果间具有可比性。 MDS的治疗反应包括以下四种类型： 改变疾病的自然病程 细胞遗传学反应 血液学改善 改善生存质量 中华血液学杂志. 2014;35(11):1042-8 MDS国际工作组（IWG）疗效标准 类别 疗效标准（疗效必须维持≥4周） 完全缓解 骨髓：原始细胞≤5%且所有细胞系成熟正常 应注明持续存在的发育异常 外周血：HGB≥110 g/L；ANC≥1.0×109/L；PLT≥100×109