临床试验设计孙振球新教材__培训课件.ppt

临床试验研究方案的内容 （II） 治疗方案 临床试验的实施步骤 临床试验疗效评价 临床试验安全性评价 统计分析 质量控制和保证 临床试验研究方案的内容 （III） 伦理学要求 数据管理、资料的保存 临床试验预期的进度和完成日期 各方承担的职责和论文发表等规定 主要研究者签名和日期 附录 参考文献 案例1 某制药企业开发了一种治疗抑郁症的药物，欲与安慰剂对照进行II期临床试验，初步评价新药的临床疗效与安全性。按《药品注册管理办法》要求，样本含量需要200例，考虑20%脱落率，最终样本含量确定为240例，治疗组和对照组各120例。这样确定样本含量是否正确？ 案例2 某制药企业开发了一种治疗糖尿病的新药，欲与二甲双胍对照在四个临床试验中心进行II期临床试验，初步评价新药改善餐后血糖的临床疗效和安全性。样本含量为240例，每个中心60例。经抽签决定，第一、第四中心负责观察新药组，第二、第三中心负责观察对照组。这样进行随机化是否正确？应当怎样做？ 案例3 某制药企业开发了一种治疗感冒的中药，名为抗感胶囊，欲与感冒清热颗粒对照进行III期临床试验。如何设计双盲试验？ 判断题 1.医学实验设计内容可分为专业设计和统计设计两部分。 2.实验设计的主要任务是如何使实验组T的效应e显示出来。 3.在实验研究中，随机误差是偶然的，是可以避免的。 4.历史对照因为在不同条件、不同时间进行的治疗，它们的可比性较差，只有当影响实验的因素效应较小，评价疗效的指标明确又稳定时才能采用。 5.贯彻重复的原则，是为了保证实验结果具有一定可靠性的条件下，确定最小的样本含量，节省人力和经费。 判断题 6.交叉设计可以分析各因素间的交互效应。 7.处理因素一般为外部施加的因素，如疗法、药物等，因此受试者本身的特征如年龄、性别、职业、民族等不应看作处理因素。 8.设计中要求有足够的样本含量实际上就是贯彻重复原则。 9.一般试验可以不设任何对照，只有重要的试验才设对照。 10.配对设计的优点在于提高了各处理组间的均衡性，从而提高了检验效率。 判断题 11.为研究某化学药品对皮肤的刺激作用，对照组涂抹该化学药品的溶剂，这属于空白对照。 12.新药临床试验资料的统计分析只需对“有效病例”(即PP数据集)进行分析即可。 13.随机化原则体现在随机抽样、随机分组、随机实验顺序等多环节中。 14. 功效1–β越大，所需的样本含量越小。 15. 第一类错误的概率α越大，所需样本含量越多。 最佳选择题 1、设立对照应注意的问题不包括( )。 A、组间应有可比性 B、以人为试验对象的研究，需采用安慰剂和盲法进行观察 C、对照组与试验组的例数应均衡 D、自身前后对照应注意评价指标是否随时间的先后而变化 E、非正常对照的病理变化应较重 最佳选择题 2、在实验研究中，要使实验中各组间均衡可比，应做到（ ）。 A、随机化、盲法、设置对照 B、重复、随机化、配对 C、随机化、盲法、配对 D、齐同、均衡、随机化 E、随机化、重复、设置对照 最佳选择题 3、确定受试对象时要考虑（ ）。 A、总体、样本、效应 B、质量、数量、分配 C、诊断标准、选入标准、排除标准 D、诊断、分期、病情 E、正确、假阳性、假阴性 最佳选择题 4、下列属于不完全对照的形式是（ ）。 A、空白对照 B、实验对照 C、历史对照 D、标准对照 E、安慰剂对照 最佳选择题 5、以下什么阶段要控制干扰因素（ ）。 A、选择受试对象及其分配受试对象阶段 B、对受试对象进行观察或测量阶段 C、总结分析阶段 D、以上都是 E、以上都不是 最佳选择题 6、某研究属于观察性研究抑或试验性研究是根据（ ）确定的。 A.研究者的工作属性 B.在现场工作，还是在实验室工作 C.研究对象所提供的信息 D.是否给予研究对象干预措施 E.是否遵循随机化原则 最佳选择题 7、实验组和对照组除了（ ）外，要求其他条件必须齐同。 A.系统误差 B.处理因素 C.年龄人口构成比 D.个体因素 E.抽样误差 最佳选择题 8、为避免医生以及病人对实验效应观察的主观偏性，可采用（ ）法。 A.随机化 B.单盲 C.双盲 D.对照 E.多中心研究 最佳选择题 9、某医生用海桂愈疡胶囊随机治疗十二指肠溃疡10例，共观察到7例有效，有效率为70%，认为该新药有效，可以在临床推广。该分析（ ）。 A.正确 B.不正确，未贯彻随机化原则 C.不正确，未设立对照 D.不正确，未采用盲法 E.不正确，未设立对照，同时样本例数少 最佳选择题 10、为研究某新法接生对新生儿窒息是否有作