创新药物研发的路径解读.ppt

* 此图主要关注公-私合作企业(PPPs,public-private partnerships)，在有关学术、制药（大、小或生物技术）公司及合同委托研究机构（CROs，contract research organization）等方面的关键业务的发展及经验。此图显示了基于竞筛疟疾项目的疟疾药物分析方案（MMV，Medicines for Malaria）的成功率及管理关键点。合作通常起始于筛选研究的学术部分，一旦在药物发展进程中需要化学，则进入学术及工业的合作。特别是一旦涉及到小的制药公司，当项目进入发展阶段时，常常要涉及CROs。不同阶段及不同项目的成功率不同，但可根据对疟疾的MMV分析给出传染性疾病各阶段的近似的平均成功率。图中突出了一些在研发中需要管理的点。 HTS 高通量筛选；IND ，investigational new drug applictio，可研新药申请；PK，药代动力学；SAR，structure-activity relationships构效关系。 * * * * * 创新为主 仿制为主 里程碑模式 终产品模式 重视中长线 重视中短线 时间领先原则 资金控制原则 分工合作 单打独斗 * 美国 中国 我国医药领域面临的问题（研发） 没有形成以企业为中心的研发体系 企业与研发人员之间存在巨大鸿沟 没有符合国际标准的管理、质控系统 单兵作战，缺少多学科合作 起点低，手段落后，跟随为主 * 新药研发面临的具体问题 时间 资金 法规 配套 高素质人才缺乏 低水平重复 股东回报 专利保护 * 中国医药研发---出路在何方？？ 跟随者--模仿性新药（me too) 改进者--延伸性新药及制剂新产品(me better) 创新者--新颖分子结构及新化合物(me only) 主导者--药物作用新靶点发现(me monopolize) 中国自己之路！！ * 中国医药研发—各自的角色定位 政 府 政策导向 规则制定 引导投入 优化环境 大学、研究所 变兴趣主导为市场驱动，变研发主角为配角 医药企业 成为主体 加大投入 研发型企业（含CRO） 创新求变 战略同盟 个 人（科技人员） 更新观念 积极创业 * 合作是永恒的主题 资本的合作? 政府—院所—Pre-VC—VC—企业--… … 学科的合作? 生命科学—化学—药学—临床医学--… … 项目和产品的合作 院所—企业—企业--… … ? RD的流水线 合作谈何容易？ * * 商 品 化 占领市场 技术可行 性投资 原始资金* 扩 充 资 金 IPO 公开募股 利润回报 创意 技术可行性 原型/扩大 工艺发展 投产 市场 调研 前期可行性 商业计划 实施 营销策略 营销计划 7至12年 科技 营销 融资 发明 转化 可行性 营销计划 被收购/合作 项目成熟度 * 投资方 审评方 研发方 法 规 政府/社会 发明者 医务工作者 患 者 财务分析 股 东 管理者 投资者 小 结 站在对方的角度评价 采用对方的思维决策  新药（创新药物）通常是指新研制的临床医疗中尚没有的药物品种，其中包括新剂型、新用途、新作用机制和新化合物。 完全创新药物 部分创新药物 改变药物应用形式的创新药物 * 我国新药研发的分类及企业选择 完全创新药物 是指在临床上至今尚没有应用的全新的 化学结构（NCE/NME） 独特的适应症： 独特的作用机制 新的作用靶点 新的代谢方式等 投资大、周期长、风险高、困难多… … * 部分创新药物 根据已知的药物信息（如作用机制、化合物的化学结构、药理作用以及临床疗效等）研制出的新型药物。 药理作用具有突出优势，或药效优于已有药物，或不良反应小于已有药物，或代谢特点更利于临床应用； 药物本身具有一定新颖性（有别于已知药物），或不在专利保护范围内，能获得知识产权。 开发有一定难度，但由于已经具有可借鉴的信息，开发方向明确，技术方法相对成熟，研发成功率较高。 * 改变药物应用形式的创新药物 改变剂型 改变适应症 多种已知药物复方制剂等 风险小、投资少、周期短 门槛低，难保护、竞争激烈 * 仿制的种类 标仿（ 6类 “已有国家标准的药品的仿制”） 改仿（ 2类 国外已上市， 但改变给药途径 4类 国外已上市， 但改变药物酸根/碱基 5类 国内已上市，但改变药物剂型 ） 抢仿（3类 专利过期药的首仿或跟仿