生物技术制药复习重点.doc

第一章 生物技术biotechnology又称生物工程bioengineering，指人们以现代生命科学为基础，结合先进的工程技术手段和其他基础学科的科学原理，按照预先的设计改造生物体或加工生物原料，为人类生产出所需产品或达到某种目的的技术。 基因工程genetic engineering也称遗传工程，是现在生物技术的核心和主导。主要原理是应用人工方法将生物的遗传物质，通常是DNA分离出来，在体外进行切割、拼接和重组，然后将重组了的DNA导入某种宿主细胞或个体，从而改变它们的遗传品性；有时还使新的遗传信息在新的宿主细胞或个体中大量表达，以获得基因产物(多肽或蛋白质)。(DNA重组技术，分子杂交技术，基因操作) 细胞工程cell engineering 指以细胞为基本单位，在体外条件下进行培养、繁殖，或人为地使细胞某些生物学特性按人们的意愿发生改变，从而达到改良生物品种和创造新品种，加速繁育动植物个体，或获得某种有用的物质的过程。 发酵工程fermentation engineering 是通过现代技术手段，利用微生物的特殊功能生产有用的物质，或直接将微生物应用于工业生产的一种技术体系。 酶工程enzyme engineering 是利用酶或细胞所具有的特异催化功能，或对酶进行修饰改造，并借助生物反应器和工艺过程来生产人类所需产品的一项技术。 抗体工程antibody engineering是利用细胞生物学或分子生物学手段在体外进行遗传学操作，改变抗体的遗传特性和生物学特性，以获得具有适合人们需要的、有特定生物学特性和功能的新抗体，或建立能稳定获得高质量和产量抗体的技术。 生物转化biotransformation也称生物催化biocatalysis是利用酶或有机体(细胞、细胞器)作为催化剂实现化学转化的过程，是生物体系的酶制剂对外源性底物进行结构性修饰所发生的化学反应。 生物技术药物biotechnological drug 是指采用DNA重组技术或其他生物技术生产的用于预防、治疗和诊断疾病的药物，主要是重组蛋白或核酸类药物。 生物技术药物的特性： (1)理化性质特性：相对分子质量大，结构复杂，稳定性差。 (2)药理学作用特性：活性与作用机制明确，作用针对性强，毒性低，体内半衰期短，有种属特异性，可产生免疫原性。 (3)生产制备特性：药物分子在原料中含量低，原料液中常存在降解目标产物的杂质，制备工艺条件温和，分离纯化困难，产品易受有害物质污染。 (4)质量控制特性：a质量控制内容的特殊性(质量标准：基本要求、制造、检定等；化学药物的质量标准：性状、鉴别、检查、含量测定等)，b制造项下的特殊规定，c检定项下的特殊规定。 生物技术制药biotechnological pharmaceutics是指利用基因工程、酶工程、发酵工程、细胞工程、蛋白质工程等生物技术，来研究、开发和生产用于预防、治疗和诊断疾病的药物。 第二章 基因工程技术：基因工程技术又叫基因拼接技术或DNA重组技术。将重组对象的目的基因插入载体，拼接后转入新的宿主细胞，构建成工程菌；实现遗传物质的重新组合，并使目的基因在工程菌内进行复制和表达的技术。 补料分批培养：补料分批培养是将种子接入发酵反应器中进行培养，经过一段时间，间歇或连续地补加新鲜培养基，使菌体进一步生长的培养方法。 连续培养：连续培养是将种子接入发酵反应器中，搅拌培养至菌体浓度达到一定程度后，开动进料和出料蠕动泵，以一定稀释率进行不间断培养。 透析培养技术：透析培养技术是利用膜的半透性原理使培养物和培养基分离，其主要目的是通过去除培养液中的代谢产物来解除其对生产菌的不利影响。 高密度发酵：是指培养液中菌体的浓度在50gDCW/L以上，目的是降低成本，提高效率。 离子交换层析：是依据流动相中的组分离子与交换剂上的平衡离子进行可逆交换时结合力大小的差别而进行分离的一种层析方法。 疏水层析：是利用蛋白质表面的疏水区域和固定相上疏水基团之间的相互作用力差异，对蛋白组分进行分离的层析方法。 亲和层析：是利用固定化配体与目的蛋白质之间非常特异的生物亲和力进行吸附，这种结合既是特异的，又是可逆的，改变条件可以使结合解除。 凝胶过滤层析：是以多孔性凝胶填料为固定相，按分子大小对溶液中各组分进行分离的液相层析方法。 利用基因工程技术生产药物的优点？ 答：1大量生产过去难以获得的生理活性蛋白和多肽，为临床使用提供有效的保障； 2、可以提供足够数量的生理活性物质，以便对其生理、生化和结构进行深入的研究，从而扩大这些物质的应用范围； 3、可以发现、挖掘更多的内源性生理活性物质； 4、内源生理活性物质在作为药物使用时存在的不足之处，可通过基因工程和蛋白质工程进行改造和去除； 5、可获得新型化合物，扩大药物筛选来源。基因工程药