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新药项目筛选与风险控制 刁天喜 军事医学科学院生物医药信息中心 diaotx@263.net 探讨的问题 新药研发项目风险 新药项目筛选管理 新药项目风险控制 信息资源合理利用 新药研发项目风险 新药项目风险因素构成 新药项目风险的类别 市场风险 技术风险 资金风险 政策法规 知识产权 管理风险 企业资源匹配 与现有产品组合的匹配性 与现有销售网络、模式的匹配性 与现有生产条件的匹配性 与市场战略的匹配性 知识产权 专利问题 行政保护 中药品种保护 新药保护 过渡期 监测期 政策法规 注册管理办法 技术指导原则 标准 新技术和产品的审评尺度 申报审批时间 注册流程 …… 技术因素（一） 技术不成熟 ——加大研发工作量和难度、失败可能性增加、引发生产和市场阶段的风险 技术不先进 ——不具经济上的可行性 技术难度与复杂性 ——技术难度越大，风险越大，但其市场防护能力较强 技术能力和所需互补能力的可获得性 ——互补技术可能并不成熟 技术因素（二） 性能指标可实现性 ——一项技术能否实现预期目标，在项目开始之前或研究过程中是不能肯定的 技术效果的不确定性 ——研发项目在研究过程中还难以估计其最终技术效果。例因毒副作用而召回的药品，万络、酚氟拉明、右旋酚氟拉明、西沙必利、曲格列酮、西立伐他汀…… 技术寿命的不确定性 ——技术更新的周期越来越短。上世纪70年代第一个模仿创新药物上市时间是5.6年，上世纪90年代这一时间缩短到2.5年。 许可交易风险 制药行业中合作和许可交易的失败率在21%-50%之间 不同类型的公司许可交易的风险不同。高成熟度公司从研发合作中获取的利益要低于低成熟度的公司，制药公司和成熟的生物技术公司在研发合作中要承担更多风险，获取的利益要低于新兴的生物技术公司 成熟的生物技术公司和制药公司更倾向于在新药开发后期阶段的合作 新药项目筛选管理 项目筛选定位 项目筛选实施 筛选原则 工作内容 工作方法 项目筛选决策 项目筛选支撑 新药项目筛选管理 ——项目筛选定位 行业定位 制药、中小型研发、风险投资 企业定位 研发型、销售型、研发销售型 中药、化学药、生物制药、混合型 大型企业、中型企业、小型企业 合资企业、国营企业、民营企业 成长中的企业、成熟企业 战略定位 企业基本战略态势：成本领先、目标集聚、特色明显 成长型战略：（1）企业内扩张：一体化战略、多元化战略、加强型战略；（2）企业外扩张：战略联盟；虚拟运作等 防御型战略：收缩战略、剥离战略、清算战略 制药企业与风投的筛选定位 国外制药产业的两种创新力量 第一是大型制药企业 第二是中小生物技术企业（靠风险投资机构支持） 两种主要投资者 制药企业：科技成果产出的最终使用者 风险投资机构：处于价值链的上游，专注于科技成果向产品转化过程中的关键环节。 两种投资者项目筛选定位不同 动机 范围 阶段 新药项目筛选管理——项目筛选原则的确立 项目初筛原则 主要是根据项目筛选的定位进行项目的选择 项目选择途径 所属行业类型 所属治疗类别 项目的前景及可行性 与公司战略的兼容，与公司营销体系和生产制造能力匹配 市场性原则 产品的市场需求是项目必要性的基础，市场研究是解决项目必要性的关键。主要内容：市场容量、市场特征、需求量发展趋势。 市场容量以疾病流行病学数据为基础，预测项目产品的理想市场容量；根据用药相关数据推总实际市场容量。在公司战略规划指导下，划定公司项目评价的市场容量范围。 市场特征主要明确市场供求状况、市场完善程度、竞争产品数量、竞争厂家数量、产品和厂家的市场占有率、进入市场障碍、产品需求的主要影响因素、估计项目产品未来可能的市场占有率和销售量。 需求量发展趋势以疾病发病率发展趋势和用药数据对项目产品将来发展趋势进行预测。 技术性原则 药学：处方组成、提取工艺流程、剂型、质量标准、稳定性研究的成熟性和可靠性；原材料获取难易程度及价格；仪器设备、人员需求和具备的条件；主要技术先进程度；中试和生产的相关技术要求。 药理、毒理：是否具有较高的药效及安全性；实验动物需求；有无成熟的动物模型；实验指标、剂量和对照的确立；仪器设备和人员需求和具备的条件条件；实验周期长短；主要技术障碍和可能解决方案；…… 临床试验：有无成熟的临床研究方案；病例收集的难易程度；临床研究基地情况；临床研究周期。 经济性原则 研究开发预期投资规模；预期研究周期；预期收益；挣现值方法的使用。 创新性原则 项目在选题思路、研究方式和方法、研究方案等方面是否具备创新研究特点。 权威意见参考原则 征求新药研究开发各方面专家的意见，作为项目评估的参考意见。 政策性原则 与宏观政策、法规、管理办法等的一致性。 项目决策原则 信息的详尽程度和可靠