临床流行病学(5章)临床流病学(5章)临床流行病学(5章)临床流行病学(5章).ppt

practice 南通大学流行病学教研室 蓝绍颖教授 第五章 临床疗效的评价 第一节、临床疗效评价的重要性 1、来自体外研究的治疗措施，要用于人体，必须经过严格的临床试验才能证明有效。 2、来自临床观察或流行病学研究的新疗法，必须经过科学的疗效考核，才能确定其真实的价值。 3、从临床治疗学的发展中可以看到疗效评价的重要性。 第二节、临床疗效基本方案的选择 临床疗效（基本类型分六大类参考P26～27，74，77～81） 1、随机化对照研究（Randomized Control Trials, RCT） 2、非随机同期对照研究（Non-Randomized Concurrent Control Trials, NRCCT） 3、历史性对照研究（Historical Control Trials, HCT） 4、交叉对照研究（Cross-Over designs, COD） 5、自身前后对照研究（Before-After Study） 6、序贯试验（Sequential trials） 1、随机化对照研究（随机化对照临床试验 Randomized control trials ） RCT是定群研究的特例是按照正规的随机化方法将研究对象进行分组，使每一个研究对象均有同等的机会进入实验组或对照组。然后实验组给予干预措施，对照组不给予，比较两组结果的差别，得出结论。由于两组是同时开始，同时结束，故又称为平行对照设计(Parallel controlled design). 研究对象 符合标准的研究对象（合格对象） 随机化分配 试验组 对照组 干预 不干预  有效 无效 有效 无效 3、RCT 主要优缺点： 优点： 1、真正的随机化分组，防止选择性偏倚。 2、组间可比性好，均衡可比。 3、研究对象的诊断确切：统一诊断、纳入、排除标准。 4、盲法衡量和分析结果，结果更真实、可靠。 5、高质量的单个RCT,可成为系统评价的可靠资源。 缺点： 1、费时、费人力与财力。 2、某些罕见病，往往难保证有足够的患者数来作RCT 3、某些致死性疾病不适合用安慰剂对照。 目前国内外学者一般采用前瞻性、随机、双盲和安慰剂对照方法来验证药物疗效。 2、非随机同期对照试验（Non-Randomized Concurrent Control Trials, NRCCT） 在这种临床试验中，实验组与对照组在随访时间、判断疗效在时间上大体相同，但两组研究对象的分配并非按照随机的原则。分配研究对象到实验组或对照组系由临床医生决定，或按照不同地点分组。如一个医院采用新疗法，而另一个医院采用传统疗法、然后两组进行比较。 优点: 临床试验比较容易执行，患者容易接受。 缺点: 两组在基本临床特点和主要预后因素的分布不均衡，因此缺乏严格的可比性，导致结果评定的偏倚。 当然有人主张采用配对、分层、和标准化方法来进行校正，从而使两组在主要影响预后因素的分布接近均衡，以达到可比，但效率均不及RCT。 3、历史性对照研究(Historical Control Trials, HCT)不同病例组前后对照。 历史治疗可来自两方面 ①文献资料作为对照 ②本单位的历史资料作为对照 优点 :给予所有的研究对象新的治疗措施，因此比较容易实行，也符合临床医师的道德观、患者容易接受。由于是将以前资料作为对照因此节省科研经费和时间。因此对一些疾病自然病程非常清楚，不治疗必死无疑，现用新疗法治疗则可和以前历史资料作比较（RCT不能做时，可用HCT研究） 缺点 : 容易产生各种偏倚，如现在与过去两组病例的病情特点和预后因素不同而失去可比性。因此，在进行临床疗效评价时，应尽量不采用历史性对照。 4、 交叉试验（cross-over design,COD) 是临床随机对照试验的一个特例。整个过程分两个阶段，全部研究对象随机分成两组，第一阶段，甲组患者用新疗法治疗，乙组患者作为对照；结束后，进入第二阶段，即两组对换，乙组患者用新疗法治疗，甲组患者作为对照。这样，不仅有组间对照， 交叉对照试验 第一阶段