二节基因治疗GenetheraphyP.pptVIP

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二节基因治疗GenetheraphyP

第二节 基因治疗 (Gene theraphy?) 基因治疗(gene theraphy?):是指将外源正常基因导入靶细胞,以纠正或补偿因基因缺陷和异常引起的疾病以达到治疗的目的。 为达到这一目的,实施相应的策略。 1、直接疗法:纠正突变基因 也就是在原位修复缺陷的基因,以达到治疗目的。这种方法上较理想的基因治疗策略,由于存在某些问题,目前正在努力之中。(未实现) 2、间接疗法:以正常基因替代致病基因。 导入外源正常基因,代替有缺陷的基因。对靶细胞而言,没有去除或修复有缺陷的基因。 二者均是用DNA重组技术设法修复患者细胞中有缺陷的基因,使细胞恢复正常功能而达到治疗遗传病的目的。 途 径 就基因转移的受体细胞不同,基因         治疗有两种途径:    1、生殖细胞基因治疗 2、体细胞基因治疗 1、生殖细胞基因治疗 理论上将正常细胞基因转移到患者的生殖细胞(精细胞,卵细胞早期胚胎)使其发育成正常个体。这是理想的治疗方法,从根本上治疗遗传病,使其有害基因不能在人群中播散。 但还存在某些问题:  1)靶细胞的遗传修饰至今尚无实质性进展;  2)基因转移效率不高,只能用显微注射方法;  3)只适用于排卵周期短而次数多的动物,很难适用于人类。  (但目前辅助生殖技术的发展较为有效的解决了获取卵细胞的办法。一次可获取少者3-5个,多者十几个。) 2.体细胞基因治疗 (somatic cell gene therapy) 是指将正常基因转移到体细胞,使之表达基因产物,以达到治疗的目的。但有害基因能遗传给后代。 措 施: (1)正常基因转移至体外培养的体细胞,有效表达后,再回输到体内。 (2)正常基因导入靶细胞,定位整合到染色体上,准确的替换异常基因,是理想的措施。 (3)随机整合,非特定座位,只要有效的表达即可达到治疗的目的。 (4)体细胞基因理论不必矫正所有的体细胞。 存在的问题: (1)对特定座位基因转移,目前还存在较大困难; (2)随机插入可能引起后代的基因突变。 基因治疗的方法 (The methods of gene therapy) 实施基因治疗的第一个关键性步骤是 基因转移 一、Gene转移方法 1、正常基因的分离与克隆 基因治疗首先获得目的基因通常从基因组中 分离 经克隆 ↓ 定 位 ↓ 表 达 ↓ 评价表达情况 2、外源基因的转移 通过不同方法,将目的基因转移至受体细胞。 (1)化学法 磷酸钙沉淀法: 目的基因与磷酸钙等物质混合,形成沉淀的DNA 微细颗粒,易通过细胞膜进入细胞内,并整合到受 体细胞基因组中,在适当条件下得以表达。方法简 单,但转化效率低。 Ca2(PO4)2+DNA → 混合微细颗粒 ( Ca离子浓度 125 mmol, DNA 离子浓度 5~0ug/ml。 PH 7.0) ↓ 沉淀反应20~30min ↓ 细胞在沉淀物中暴露 5~24h (2)物理方法 1、电穿孔法(electroporotion) 将细胞至于高压脉冲电场中,通过电压 使细胞产生可逆性的穿孔。周围基质中 的DNA可渗进细胞,进而表达。 瞬间 细胞 细胞膜核摸通透性增加 高压脉冲 DNA渗入细胞 2、显微注射法(microinjection ) 利用显微操作把目的基因直接注入靶细胞或 细胞核中。 例:转基因动物的制备

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