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第一章 医学实验设计概述 一、医学研究的分类 （一）实验研究 研究者根据研究目的，主动地对研究对象施加干预因素，并控制非干预因素的影响，以总结干预因素作用的研究。 1.动物实验：以动物为研究对象的实验研究。 2.临床试验：以病人为研究对象，以临床为基础的实验研究。 3.社区干预试验：以社区人群为研究对象的干预试验。 （四）调查研究分类 1、横断面研究：是对某人群当前特定状况的调查，因此又称现况调查。 2、追踪研究（队列研究）：是对不同暴露水平的对象进行追踪观察，从而分析暴露因素与疾病发生之间的因果关系、是由因导果的调查研究。 3、回顾性研究（病例对照研究）：是对某病的一组患者和另一组非患者进行观察，比较两组某些因素的暴露情况，从而分析该疾病与这些因素的关系。是由果推因的研究。 （一）选题阶段：形成学术假说，确定研究课题。 （二）设计阶段：制定如何做课题的实施方案。 （三）实践阶段：按照设计方案做课题，得出实验或调查数据。 （四）数据处理阶段：对数据进行统计分析，得出一般结论。 三、医学研究设计的概念、意义 一个严密科学的设计可以正确地选用研究方法、统计分析方法，精确地估计样本含量，严格地控制实验误差，以最小的投入获得最多最可靠的信息，保证研究成果的先进性和科学性。 第二节 医学实验研究的基本要素 一、基本概念 （一）三个基本要素 新 药 → 高血压患者 → 血 压 值 处理因素 受试对象 实验效应 影响因素：参与实验过程、影响实验效应的因素。包括处理因素和非处理因素。 处理因素：根据研究目的确定的欲施加或欲观察的、并能引起受试对象直接或间接效应的因素。 非处理因素：与处理因素相对应并同时存在、能使受试对象产生效应的因素。 因素的水平：每一个因素在数量上或强度上可有不同，这种数量或强度上的不同称为 水平。根据处理因素和水平的不同，可产生四类实验： （一）明确处理因素：即在一次实验中要研究哪几个因素。 （二）控制非处理因素：明确处理因素的同时要进一步分析有哪些影响因素，以便进行控制，避免其对结果造成影响。 受试对象的“同质”即受试者的基本情况是相同或相近的。 为了保证受试对象的同质性和代表性，在选择受试对象时应明确其入选标准和剔除标准。 实验效应：是处理因素作用于受试对象的反应和结局，它通过观察指标来体现。 观察指标的确定原则 1、客观：主观指标和客观指标 2、灵敏：实验效应有变化时，指标值充分反应这种变化。 3、精确性：包括准确度和精密度两层含义。准确度主要指观察值与真值的接近程度。精密度指重复观察时，观察值与其均数的接近程度。 第三节 实验误差及其控制 误差：实测值与真实值之差。 随机误差：由于一系列实验或观察条件的波动而产生的误差，这种波动时随机的，且在实验中无法避免。但可通过统计学方法进行处理。 系统误差：由于对受试对象、实验因素或条件等控制不严密而产生的一种误差。它使实验结果系统的偏离真值，又称偏倚。 产生系统误差的常见原因 1.仪器差异：仪器未进行校正 2.方法差异：测量方法上的不同导致测得的数据存在较大差异 3.试剂差异：试剂的纯度、批号等不同 4.条件差异：实验条件上的不同，如室温、湿度、通风、照明等 5.顺序差异：实验时不改变顺序，总是按照一个固定的顺序进行。 6.人为差异：实验人员在操作水平及掌握标准上的不同 系统误差的类型及其控制 选择偏倚：产生于研究的设计阶段。主要由于受试对象选择或分组不当所产生的系统误差。随机化能有效控制这类偏倚的产生。 信息偏倚（测量偏倚）：产生于研究的实施阶段。主要由于对研究对象所采用的测量和观察方法不一致所造成的系统误差。严格的盲法能有效控制该类偏倚。 混杂偏倚：由影响试验结果的非处理因素在各组中不均衡所引起的系统误差。在设计阶段选择合适的实验方法，在统计分析阶段采用合适的统计方法。 第四节 实验设计的基本原则 设立施加处理的实验组的同时设立不施加处理因素的对照组，实验组与对照组除了处理因素不同外，其它条件相同或接近。 目的：控制非处理因素对实验结果的影响，将处理因素的效应充分显露出来。 设立对照应遵循均衡性原则 均衡是指在设立对照时除给予的处理因素不同外，对照组和实验组的其他重要的、可控制的非处理因素应保持一致。 对照的类型 （一）空白对照:对照组不施加任何处理 （二）安慰剂对照：对照组采用一种无药理作用的假药，其在药物剂型和处置上不能为受试对象识别。 （三）实验对照: 对照组不施加处理因素，但施加某种与处理因素有关的实验因素。 （四）标准对照：用现有标准方法或常规方法做对照。 （五）自身对照 ：