第二十六章节实验的设计1.ppt

医学研究的统计学设计 内容提要 一、研究设计的重要性 二、研究设计的基本类型 三、研究设计的基本要素 四、实验设计的基本原则 一、研究设计的重要性 专业设计：选题、查阅文献、假说、预试验 统计设计：研究对象（分组、设置对照、样本含量）、处理因素、观察指标、数据的质量控制与管理、统计分析方法 设计好： （1）既省又可靠 （2）可估计和控制误差 （3）获取多方面知识 设计不好：（1）杂乱无章、虽多犹无 （2）只能罗列现象、无规律可言 二、研究设计的基本类型 1. 实验(Experiment)研究 (干预) 受试对象：人——临床试验（clinical trial） 动物——动物实验（ animal experiment ） 临床试验：治疗——临床疗效实验 预防——社区干预实验（community intervention trial） 2. 调查(Survey)研究 (无干预) 被动地观察、如实记录 两种研究类型的区别与联系 三、研究设计的基本要素 （一）处理因素( treatment factor ) （二）受试对象( subject ) （三）实验效应( experimental effect ) 例：药剂、手术方法、毒物 确定处理因素的注意事项: （1）抓住实验中的主要因素 （2）明确处理因素和非处理因素 病人对治疗的反应除了治疗因素外，还包括病人的心理状态、生产、生活条件及社会心理因素等。后者可称为非处理因素。 （3）处理因素须标准化 处理因素在整个试验过程中保持不变 例如，不同时期的药物批号，手术操作者熟练程度。 （二）受试对象( subject ) 例：人、动物 1. 受试对象的选入标准 明确规定受试对象选入标准（eligibility criteria）：纳入标准（inclusion criteria）、排除标准（exclusion criteria） 2. 受试对象的控制 （1）受试对象的一致性 人——年龄、性别、病情、病程等 动物——种系、年龄、性别、体重等 （2）受试对象影响因素的控制 季节、温度、湿度、生活环境、嗜好、 试验辅助措施等。 （三）实验效应(experimental effect) 处理因素作用于受试对象的结果，通过观察指标表达。观察指标应客观、精确。 1. 客观性：主观指标和客观指标。 2. 精确性： 准确度(accuracy)或真实性(validity)——观察值与真实值的接近程度，受系统误差的影响。 常用指标：灵敏度、特异度 精密度(precision)或可靠性（reliabiliy）或重复性（repeatability）——重复观察时观察值与其均值的接近程度，受随机误差的影响。 常用指标：Kappa值、一致百分率 准确度与精密度 四、实验设计的基本原则 （一）随机化原则（randomization） （二）对照原则 (control) （三）重复原则 (replication) （一）随机化原则 随机分组：每个受试对象以机会均等的原则被随机地分配到各个处理组中。 随机抽样：总体中每一个观察单位以机会均等的可能性被抽取。 1.随机化的意义 （1）随机分组使两组样本在非处理因素方面尽可能一致，使处理因素产生的效应更加客观； （2）随机抽样使抽取的样本具有代表（总体）性，减少误差； （3）抽样研究理论和统计分析方法的需要。 随机与随意 随机：random 机会均等， 客观性 随意：as will 随主观意愿，主观性 随机化分组，不仅能控制已知的混杂因素(非研究因素)，而且还能控制未知的混杂因素。 随机的三个含义 分组随机－均衡性 每个研究对象有同等机会被分配到各处理组 抽样随机－代表性 总体中每个观察个体有同等机会被抽取 实验顺序随机－平衡顺序或季节的影响 每个研究对象先后接受处理的机会相同。 2.随机化的方法 (1) 抛硬币法 “徽”与“字” (2) 掷骰子法 6面 1~6 点 (3) 抽签法 （捻阄） (4)随机数字表法（随机数字法） （5）计算器(计算机)