性研究证据的设计和评价1讲述.ppt

治疗方法和措施是否切实可行？ 要注意研究者对治疗方法是否详细交待。 治疗措施技术上和经济上的可行性问题。 医疗的环境和条件是否允许 病人支付得起这一治疗以及它的管理、监测和随访所需的费用。 3.证据的适用性评价 治疗措施对病人的利与弊 对病人利与弊的大小，只有能给病人带来重要临床益处时，才考虑给予病人该项治疗。 利用NNT和NNH两个指标综合评价治疗带来的效果和副作用，以利于做出选择。 受益和危害的比值比LHH——受益是危害的多少倍 3.证据的适用性评价 * RCT设计要点 1.研究对象 2.样本含量 3.随机化分组 4.措施及疗效的指标 5.随访和资料收集 6.结果分析和解释 目的：保证组间的可比性 方法： 随机数字表 计算机随机法（SAS软件等） 分层随机法 区组随机法等 根据入院日期、生日、住院号等进行分组是随机分组？ RCT设计要点 1.研究对象 2.样本含量 3.随机化分组 4.措施及疗效的指标 5.随访和资料收集 6.结果分析和解释 目的：保证组间的可比性 方法：随机数字表； 计算机随机法；分层随机法 区组随机法等 注意：分配隐藏方案 中心控制分配方案 药房控制分配方案 预先按顺序编号、密封、不透光的信封 计算机现场随机 * * RCT设计要点 1.研究对象 2.样本含量 3.随机化分组 4.措施及疗效的指标 5.随访和资料收集 6.结果分析和解释 注意： 1.各组治疗方案应明确统一 明确规定治疗药物名、生产厂家、批号、剂型、剂量、给药途径、间隔等； RCT设计要点 1.研究对象 2.样本含量 3.随机化分组 4.措施及疗效的指标 5.随访和资料收集 6.结果分析和解释 注意： 1.各组治疗方案应明确统一 2.安慰剂制备：外观一致、给药方法、剂量等 3.疗效等观察指标应有客观、明确的标准。 提高病人依从性： 方案简单、副作用小，疗程短，检查次数尽量减少，避免损伤 RCT设计要点 4.措施及疗效的指标 1.研究对象 2.样本含量 3.随机化分组 5.随访和资料收集 6.结果分析和解释 注意： 1.避免沾染、干扰、 霍桑效应 沾染：对照组接受试验组的措施 干扰：试验组另外接受与试验类 似效果的措施 霍桑效应：研究者对治疗组格外关心，导致患者对疗效产生的正向效应。 * * RCT设计要点 4.措施及疗效的指标 1.研究对象 2.样本含量 3.随机化分组 5.随访和资料收集 6.结果分析和解释 注意： 1.避免沾染与干扰 2.合理应用盲法 盲法：是减少或避免因主观心理因素对实验造成的误差的，得到客观真实的结果重要方法。 单盲 (single blind) 设计者 实施者 数据分析者 研究对象 双盲 (double blind) 设计者 实施者 数据分析者 研究对象 三盲 (triple blind) 设计者 实施者 数据分析者 研究对象 开放试验 (open trial) 不可能实现盲法 外科手术 锻炼 教育 …… 设计者 实施者 数据分析者 研究对象 RCT设计要点 4.措施及疗效的指标 1.研究对象 2.样本含量 3.随机化分组 5.随访和资料收集 6.结果分析和解释 1.均衡性检验：比较组间影响疗效的基线资料是否可比。 2.观察指标的统计描述 防治措施疗效和副作用大小评价指标： 相对危险度（RR） 相对危险度减少（RRR） 绝对危险度减少（ARR） 需要处理的病人数（NNT） 绝对危险度增加（ARI） 相对危险度增加（RRI） 致成危害需要的人数（NNH） RCT设计要点 1.研究对象 2.样本含量 3.随机化分组 4.措施及疗效的指标 5.随访和资料收集 6.结果分析和解释 1.均衡性检验：比较组间影响疗效的基线资料是否可比。 2.观察指标的统计描述 3.正确选择统计分析方法和进行统计推断。 4.退出病例的处理 效力分析（efficacy analysis，per protocol, PP）: ②与③比较：可能夸大试验效应，低估不良事件的发生 意向治疗分析（intention-to-treat analysis,ITT）： ①+②与③+④比较：防止了违背方案、失访而引起的偏倚 实际治疗分析（treatment received analysis）: ①+③与②+④比较：组间可比性破坏，可能扩大疗，低估不良反应事件的发生。 《冠状动脉旁路手术的随机试验》 分配至内科 分配至手术 内科 手术 手术 内科 随访2年人数 323 50 369 26 死亡人数 27 2 15 6 分析数据集 内科治疗 手术治疗 P 意向治疗分析 29/373 21/395 1.905 0.168 符合方案分析 27/323 15/369 5.571 0.01