干细胞产业剖析.docx

干细胞产业分析 干细胞治疗的历史由来已久，自人类成功应用输血来抢救生命、应用骨髓移植治疗白血病等恶性血液病以来已有100多年的历史，这些都属于细胞治疗的范畴。由于干细胞治疗自身的优点，科学界和医学界越发重视，应用前景广泛，为传统疗法认为是“不治之症”的疾病提供了新的疗法和希望（个性化疗法）。 1.干细胞治疗在肿瘤和再生医学方面应用前景广阔 干细胞是一类具有自我更新、高度增殖和多向分化潜能的原始细胞群体，按其分化能力分为以下3类：全能干细胞（ESC）、多能干细胞（EPC、MSC）、单能干细胞。按细胞来源分为胚胎干细胞、成体干细胞。胚胎干细胞由于其伦理性，目前关于其应用存在争议，目前成体干细胞是研究热点。 1.1全球干细胞应用前景无限 根据干细胞行业报告《StemCellResearchMarketto2017-GBIResearch2011》，2001年，全球干细胞应用市场3.3亿美元，2004年已有10亿美元，2007年逼近20亿美元，平均每年以34%复合增长率增长。根据2010年干细胞年鉴，未来20年内，干细胞全球市场规模有望达到4000亿美元。 干细胞治疗可以应用于诸如糖尿病、白血病、卒中、帕金森和脊柱损伤等疾病。目前为止全球批准了8种干细胞药物，可能由于目前干细胞治疗大多都是个体化医疗，还未能标准化，销售情况一般。 干细胞治疗疾病首先要解决4个问题：（1）干细胞的来源和数目；（2）干细胞转化成病人所需的功能细胞；（3）克服免疫排斥；（4）诱导干细胞形成具有一定解剖结构的脏器。利用胚胎干细胞治疗疾病还需要相当长的时间，最近有多家研究机构在体外成功扩增了各种组织干细胞。 干细胞研究成果可以概括为两个方面：一是基础研究成功，最具代表性的诱导性多功能干细胞技术；二是组织来源的间充质干细胞临床应用越来越多（脐带提取的间充质干细胞不但能够成为骨髓间充质干细胞的理想代替物，而且具有更广泛的用途）。 干细胞治疗的风险在于：注入体内干细胞的遗传稳定性；干细胞在病人体内的生存能力；缺少对胚胎干细胞是否可能产生畸形瘤的检测；干细胞可能含有病毒、朊病毒或其他微生物的污染；干细胞可能产生交叉转移和染色体交错；注射干细胞后可能需要持续使用免疫抑制剂；注射的干细胞可能异位迁移且持续分化；注入体内干细胞的遗传稳定性。 1.2各国干细胞政策松紧不一，跨国企业纷纷布局 全球干细胞产业政策松紧不一。其中北美，欧洲较为活跃，亚洲，澳大利亚紧跟其后。 美国政策取向：干细胞临床治疗方面FDA设立了快速审批通道，鼓励临床医学家快速占领干细胞临床治疗的制高点。奥巴马登台一个月就放开了胚胎干细胞研究。欧洲政策取向：德国、波兰、捷克、意大利等对干细胞的监管程度比较严格，不允许使用人类胚胎来获得人类胚胎干细胞。瑞典、英国、葡萄牙管程度比较宽松。法国、爱尔兰、西班牙、挪威、芬兰、罗马利亚态度中心，对于人类胚胎用于研究研究特别立法。 亚太地区：由于比较宽松或落后的监管环境，干细胞的研究及临床应用在全球占有很重要的地位。主要由于亚太地区国家的研究机构更容易获得人类胚胎和相应的动物模型，其中以韩国、新加坡、澳大利亚及中国为主。日本由于其强大的学术力量及政府支持在相关领域也占有重要地位。 跨国企业加大投入，纷纷布局干细胞产业链。 1.3中国干细胞产业上游成熟，中下游是未来产业发展方向 根据干细胞产业链，干细胞领域形成了脐带血库、新药筛选和细胞治疗三大市场板块。干细胞上游脐带血保存是目前最成熟也最重要的产业化项目。目前中源协和、金卫医疗都有子公司从事脐带血干细胞存储业务。前者拥有天津市脐带血造血干细胞库，后者拥有北京和广州两地方脐带血存储业务牌照。脐带血成为目前关注度较高的干细胞来源。卫生部2001年批准设立7家脐血库，2002年又增设3家。目前脐带血储存只是干细胞产业的初级阶段，未来产业化发展项目主要包括基因诊断试剂、基因药物、干细胞产品以及干细胞移植。 目前国内尚无任何以药物形式的干细胞治疗产品上市销售。目前国内各大细胞治疗公司在做的主要是脐带血干细胞、间充质干细胞，但是这一类干细胞治疗在国内并没有应许运用于临床，更不应许收费，是一类违规的医疗行为。 早在20世纪60年代，中国就开始了骨髓移植研究；70年代末至80年代初，临床骨髓移植治疗血液病陆续开展；90年代以来，除骨髓移植外，外周血和脐血干细胞移植也普遍应用于治疗血液病和肿瘤； 20世纪90年年代开始，国内政策大力支持干细胞的研究和应用，估计国内开展的干细胞临床项目至少300以上。截止2012年7月，由CFDA以药物批准的干细胞临床试验只有7项，其他的是由食品药品监督管理局以第三类医疗技术批准的临床试验或者由国内众多医疗机构自身开展的临床试验项目。 从2009年3月发布《医疗技术临床应用管理办法》规定由卫生部监管干细胞行业至