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基因工程在疾病治疗方面的应用
定义
用现代基因重组高科技对基因进行克隆
通过重组DNA导入大肠杆菌、酵母或动物细胞成功构建工程菌株或细胞株
在工程菌株、细胞中所表达生产的新型药物包括细胞因子、多肽类激素、溶血栓药物、疫苗、抗体、反义RNA及基因治疗药物等等多种难治疾病
优点、发展和现状
Part One
目前基因工程药物的主要类型
Part Two
分类
胰岛素
干扰素
红细胞生成素
生长激素
白细胞介素
集落刺激因子
胰岛素是治疗糖尿病的特效药,长期以来只能依靠从猪、牛等动物的胰腺中提取,100Kg胰腺只能提取4-5g的胰岛素,其产量之低和价格之高可想而知。将合成的胰岛素基因导入大肠杆菌,每2000L培养液就能产生100g胰岛素!大规模工业化生产解决了这种比黄金还贵的药品产量问题
胰岛素
他们首先要找到胰岛素基因,在人的胰岛细胞里有一段特定结构的DNA分子指挥着胰岛素的合成,然后又找到在人的大肠里存在对人体无害的大肠杆菌。把人的胰岛素基因转入到大肠杆菌的细胞中,随着大肠杆菌的繁殖,胰岛素基因也一代代的遗传下去。大肠杆菌繁殖速度相当快,大约20分钟就能繁殖一代,把它放到大型的发酵罐里进行人工培养,就可以大量繁殖,并且生产出大量人的胰岛素。
1981年,基因重组人胰岛素产品正式投入市场,大肠杆菌成了名副其实的生产胰岛素的“活工厂”,胰岛素供不应求的问题彻底解决了。
至今仍是临床上治疗糖尿病最有效的方法。但是由于过去提取方法的落后,远远不能满足病人的要求。基因工程技术一问世,科学家就想到利用该技术来解决胰岛素药源不足的问题。
干扰素
是哺乳动物细胞在诱导下产生的一种淋巴因子,能够加强巨噬细胞的吞噬作用和对癌细胞的杀伤作用,抑制病毒在细胞内的增殖,用于肿瘤和其他病毒病的治疗。
基因工程干扰素干扰素治疗病毒感染简直是“万能灵药”!过去从人血中提取,300L血才提取1mg!其“珍贵”程度自不用多说。基因工程人干扰素α-2b(安达芬)是我国第一个全国产化基因工程人干扰素α-2b,具有抗病毒,抑制肿瘤细胞增生,调节人体免疫功能的作用,广泛用于病毒性疾病治疗和多种肿瘤的治疗,是当前国际公认的病毒性疾病治疗的首选药物和肿瘤生物治疗的主要药物。
生长激素
白细胞介素
集落刺激因子
Three in One
人体生长激素能够治疗侏儒症和促进伤口愈合,动物生长激素能够加速畜禽生长发育。目前,人和动物的生长激素基因都已经在大肠杆菌中成功表达.在医学和畜牧业领域取得了很好的应用效果。
是一种抗肿瘤免疫因子.可促进T细胞的生长、增殖和分化,也可促进B细胞的生长和增殖,同时能够增强杀伤性淋巴细胞的功能,也用于癌症的治疗。
分为2类:一类为粒细胞集落刺激因子,另一类为巨噬细胞集落刺激因子。二者都可促进体内白细胞的增殖,增强粒细胞的功能,调控造血功能,用于肿瘤病人化疗后白细胞下降等的治疗
DNA重组技术为新一代疫苗——基因工程疫苗的研制提供了全新的方法。基因:I=程疫苗是指应用DNA重组技术,通过基因组改造,降低病原微生物的致病性,提高免疫原性,进而达到防治传染病的目的。迄今为止,基因工程疫苗是最先进的疫苗,相比传统疫苗而言它有巨大的优势。
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一种肾脏产生的作用于肾髓的造血相关细胞因子.
使原始红细胞的成熟期缩短,调节肾髓中的造血细胞含量,用于肾功能不全引起的贫血、放射化疗引起的贫血以及其他一些罕见的贫血症的治疗.
还可用于外科手术前准备自体输血的病人.红细胞生成素目前是在培养的哺乳动物细胞中表达,但成本较高,生产过程复杂.
红细胞生成素
基因工程药物目前的研究方向是通过关键技术的突破性研究,研发具有自主知识产权,对治疗人类重大疾病能够产生确切的疗效,毒副作用较小,可以进行大型规模化生产,质量较为稳定的、功能可控的基因工程药物,并且在原有基因工程药物的基础上,
扩大临床治疗效果和应用范围.
开发系列制剂,
满足不同患者的需求,
基因工程疫苗种类
Part Three
应用基因工程技术开发的已经使用和正在研制的新型疫苗种类主要有基因工程亚单位疫苗、基因工程活载体疫苗、核酸疫苗、合成肽疫苗、转基因植物可食疫苗等。展望疫苗开发具有安全性、有效性、价廉性、易推广性等特点。基因工程疫苗具有传统疫苗无可比拟的优点,是疫苗产品开发的主要方向。研制多联或多价疫苗是基因工程疫苗的主要发展方向。
蔬菜水果为“天然药物”我国科学家,他们也正在为西红柿做着各式各样的“基因手术”,使蔬果成为“天然药物”功能食品,可用来治病。生病了,也许不必打针,也用不着吃药,只要随口来上几个水果就行。研究人员首先要将某种特定蛋白植入普通西红柿,经多代繁殖,使被转入的基因逐步稳定化,并最终成为一个独立的番茄品系。这时,这些番茄家族新成员就可以从实验室大步走向田间大规模繁衍。首批问世的药物西红柿将
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