单倍体造血干细胞移植治疗儿童重型_地中海贫血.pdf

第 11卷第 7 期 中国当代儿科杂志 Vo.l 11 N o. 7 2009 年 7 月 Chin J Contem p Pedia tr Ju.l 2009 论著 临床研究 单倍体造血干细胞移植治疗儿童重型 地中海贫血 郝文革, 孙新, 刘莎, 赵喆, 陈展曦 ( 广州市妇女儿童医疗中心儿科, 广东 广州 510120) [摘 要 ] 目的 目前仅 有 30% 左右的重型 地中海贫 血患者??找到 H LA 全相合 的同胞供者, 使造 血干细 胞移植治疗该病受到限制。该研究通过探讨单倍体造血干细胞移植治疗儿童重型 地中海贫血的疗效, 希望能够 拓展供者源。方法 采用单倍体脐血或骨髓对 10例重型 地中海贫血患儿进行 11例次移植。使用 以羟基脲、氟 达拉滨、白消安、环磷酰胺、抗胸腺细胞 球蛋白为基础的预 处理方案。结果 6例患 者获长期稳定植入 并脱离红细 胞输注; 2例短暂植入后排斥, 其中 1例恢复地中海贫血状态, 另 1例在移植早期死 亡; 1例行 2次 移植均未 植入并 出现移植后再障; 1例未植入, 出现再 障, 1年后恢复地中海贫血 状态。 8例植入者 均发生急性 移植物抗 宿主病, 仅 1例发展为皮肤局限性慢性 移植物抗宿主 病。随访 57. 1 ( 2. 5~ 85. 1) 月, 总体 生存 率 90% , 无病 生存 率为 60% 。 结论 单倍体造血干细胞移植治疗儿童重型 地中海贫血能长期重建造血, 在无 H LA 相合同胞供体 时, 可 以作为 造血干细胞移植治疗的一种选择。 [ 中国当代儿科杂志, 2009, 11( 7): 546- 548] [关 键 词 ] 地中海贫血; 造血干细胞移植; 单倍体; 儿童 [中图分类号 ] R566. 6+ 1 [ 文献标识码 ] A [文章编号 ] 1008- 8830( 2009) 07- 0546- 03 H aploidentical hem atopoietic stem cell transplantation for betathalassem ia major in children H AO W enGe, SUN X in, LI U Sha, ZHAO Zhe, CHEN ZhanX i. D ep artm ent of P ed iat