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2012年药品审评报告 2012年度中国药品审评报2012年度中国药品审评报告 国家食品药品监督管理局药品审评中心 2012年8月31日德国西部城市施托尔贝格竖起了一尊铜像，名为―生病的孩子‖。铜像左边是一个没有双臂、双腿畸形的小女孩靠在一张椅子上，右边是一张空椅子，铜像底座中间写着―纪念那些死去的和幸存的沙利度胺受害者‖。这一年，是反应停（沙利度胺）事件50周年！ 这是一起轰动全球的惨剧！上世纪50年代，德国一家制药商推出镇静剂反应停。这种药品对减轻妇女怀孕早期出现的恶心、呕吐等反应有效，于是迅速在多个国家推广。而此时，美国食品药品监督管理局（FDA）一位叫弗兰西斯·凯尔西的审评员也在案头审查这家德国公司的资料。由于凯尔西博士发现资料中有许多不确定的数据和其它问题，反应停未被准许在美国上市。后来，使用该药品的欧洲、澳大利亚、加拿大和日本等先后发现了新生儿先天四肢残缺，即海豹婴儿。经科学证实，新生儿四肢残缺的罪魁祸首就是反应停。至此，全球已有近一万名左右因反应停引发的海豹儿出生。 正是这场惨剧推动了欧美各国自上世纪60年代起不断变革、完善药品上市的科学审查制度。 反应停的惨剧发生时，我国医药领域与欧美国家几乎没有接触因而免于此害，但同时我国药物的研发基本上是仿制一些药物，药品的供给能力有限，缺医少药问题十分突出。 半个多世纪过去了，世界发生了巨大的变化，药品的研发和市场供应已实现全球化。欧美等药品的上市审评制度在经历了惨剧后，痛定思痛，逐渐形成了现有的国家立法、政府立规、专业机构审评的制度体系，并已在审评方法和手段上建立了完备的科学体系。我国自建国以后建立了药品标准管理制度、药品检验制度，于80年代中期建立了上市药品的审评制度。随着我国卫生事业的发展和医药经济的进步，这一制度也在不断发展和完善。 当前，在我国承担药品上市审评的机构为：国家食品药品监督管理局药品审评中心。其主要职责有两个方面：一是负责药物（药品在上市前被称为药物）进行人体临床试验前的科学性审评，以保证临床试验是在受试者有安全保障、人体研究符合伦理和科学标准等条件下进行；二是负责药品上市前的科学性审评，保证公众用药的安全、有效和产品质量的可控。药品审评要对申请的药物是否具有临床治疗价值、患者的需求是否得到满足、公众能否用得上与用得起、药物的风险是否被充分认知、控制风险的手段是否可行、临床受试者是否得到充分的保护、药物的有效性是否确切、药物的质量是否具有控制手段等多种复杂的因素，进行综合分析评判。这些分析评判必须依赖翔实的科学证据，需要审评人员清晰的逻辑分析和专业能力支持，需要各种无利益冲突的专家的参与，也需要同药物研发者平等交流获取信息和知识。评判必须在患者获益和风险之间平衡。每一个审评结论，―批准‖或者―不批准‖，都是对这个机构能力的一次挑战！ 药品审评中心的使命：维护和促进公众健康。 药品审评中心的发展愿景：值得信赖的、有国际水平的公众健康的守护者。 药品审评中心的工作标准：质量、效率、透明、清晰、一致和可预见。这与各国审评机构普遍认可的《药品审评质量管理规范》（GRP）所确立的核心标准是一致的。 我们清晰地认识到，药品审评中心目前的能力与所承担的责任是有距离的。我们在审评机构内倡导这样的价值观：开放、创新、公正、实证、团队、责任。这也是机构的使命和机构的发展历程所凝聚的组织文化要素。基于现实，我们提出以受监督、可评估、能发展为推进机构发展的基本要求，借鉴国际法规科学的发展经验，着力提升科学审评的能力，加强专业化审评制度的建设，切实保障公众用药安全、维护和促进公众健康。 我们愿以开放的态度接受社会各界的监督，现将2012年度中国药品审评报告呈现给公众。 一、2012年重要工作举措 2012年，药品审评中心在诸多方面采取措施，探索前行，更好地服务于公众健康需求。 （一）按照药物研发规律，调整审评策略 鼓励创新研发以解决未被满足的临床需求。促进临床短缺的仿制药研发以解决公众用药的可及性和可支付性问题，是全球药品审评机构普遍关注的问题。创新药和仿制药的研发有其各自不同的特点，审评机构应根据它们各自的研发规律，采取不同的审评策略，保证审评的科学性和效率。 关于创新药的审评 当今全球药物创新的首要领域就是解决未被满足的临床需求。药物创新进程中必须经历―临床准入‖和―市场准入‖这两个环节。审评机构在这两个环节中发挥着鼓励创新和控制风险并重的作用。 2012年，药品审评中心为发挥好上述两方面的作用，采取了以下主要措施： ——鼓励以临床价值为导向的药物创新，发挥好审评的导向作用。鼓励创制针对我国重大疾病谱具有较好治疗作用的药物。鼓励儿童用药、罕见病药物的研发。上述范围的创新药审评任务被列为优先级任务，实行全程督导管理。同时，与重大专项实施管理办公室及时沟