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使用中间终点的成功范例 中间终点在心血管病临床试验中的应用 事件 真实终点 中间终点 代表性临床试验 死亡率 死亡 血脂降低程度 4S 死亡率 心血管事件发生率 死亡 脑卒中、心肌梗死、心力衰竭 血压降低程度 SHEP 死亡率 死亡 射血分数提高程度 SOLVD 总结 适当选择并经过验证的中间终点能减少样本含量，缩短试验时间并可能降低临床试验的成本。在心血管实践中，适宜于药物的早期开发、发展过程。 临床试验中的中间终点必须给予正确、合理的定义和盲性、客观的评价。 高血压治疗中，中间终点可以取代硬终点！ * Ref: Bucher (1999) - Will the results help in caring for the patients? - Are the likely treatment benefits worth the potential harms and costs? 广州市第一人民医院医院 心内科 黎镇赐 我方观点：高血压治疗中，中间终点可以取代硬终点 This has opened the door to the use of the so-called intermedi-ate end points in clinical trials, which, according to the definition by the US Food and Drug Administration (FDA), can be regarded as “laboratory measures or physical signs used as substitutes for clinically meaningful end points that directly assess in a clinical trial how a patient feels, functions, and survives” The effects of a given blood pressure–lowering intervention is being assessed not only by the evaluation of cardiovascular and noncardiovascular fatal events but also by the investigation of the so-called softer end points the companion meta-analysis approach, suffers from a number of limitations that prevent full appreciation of the benefits of antihypertensive treatment This has opened the door to the use of the so-called intermedi-ate end points in clinical trials. 中间终点（ Intermediate Endpoint ）的定义 “中间终点”是指在治疗试验中用于代替有意义的临床终点衡量患者的主观感受、功能恢复情况和生存情况，并预测治疗效果的实验室检测指标或临床体征、结果。 （FDA） 一个好的中间终点必须具备以下条件: 能被尽早地测量； 检测方便或侵入性不大； 能被频繁地测量； 能加快得出结论的过程。 高血压治疗中，中间终点的优点 中间终点评估抗高血压治疗可能有多种优点: 节省临床试验的时间和经费; 可以比较几种不同的治疗; 可以进一步了解不同治疗的作用机制。 SOME CHARACTERISTICS OF AN Intermediate Endpoint Directly related to major clinical outcome (e.g., mortality, stroke) Ascertainment is reliable and valid Alteration in Intermediate Endpoint produces alteration in major clinical outcome Safe and acceptable to participants Persuasive to scientific and medical colleagues Cost effective 高血压治疗中，中间终点的优点 中间终点的选用使更多替代性的试验成为可能，因此降低了对样本量或/和时间的要求和试验的成本。 缩短完