ITP概念的更新＿中文版.ppt

ITP命名、定义及疗效判定标准 国际工作组威琴查建议 ITP命名、定义及疗效判定标准 现有数据的分析处理 比较临床试验 制定以依据为基础的指导方针 确认ITP－明确的出血量和生活质量调查表 推荐 原发性和继发性免疫性血小板减少症的定义及血小板计数的界限 ITP的阶段和程度的定义 治疗目标 反应的定义 难治性ITP 合适的标准－临床试验 Ⅰ 原发性和继发性免疫性血小板减少症 用免疫性血小板减少症代替原发性血小板减少的紫癜 保留ITP缩写（代表免疫性血小板减少症） 把PC ＜100×109/L作为诊断的界限（与血小板减少症有关的生理妊娠除外） 原发性ITP 原发性ITP：单纯表现为血小板减少的以免疫介导为特征的疾病（外周血PC＜100×109/L ） 没有明显的初始或潜在病因 对原发性ITP的诊断存在被排除的可能性，因为缺少进行精确诊断的临床或实验参数 有出血的危险 继发性ITP 继发性ITP：包括原发性ITP除外的免疫系统介导的血小板减少症的所有形式 继发性ITP的命名 ITP原发性和继发性ITP的区别 自然历史 治疗 继发性ITP 应注意如下情况： 血小板减少症的共存， ANA和/或aPL-抗体没有特征性的临床表现表明是全身性红斑狼疮和/或抗磷脂综合征，不应该定为继发性ITP。 IWG不把有aPL-抗体的血小板减少症的共存作为一个临床实体。 aPL-抗体的存在不影响ITP患者的临床治疗，只是在临床试验中与病人分层有关联。 在研究ITP 自然史中，需要对ANA和aPL-抗体异常做进一步调查研究。 Ⅱ 不同阶段和严重程度的ITP定义 避免使用术语“急性”ITP ITP阶段 ITP的严重程度 IWG一致意见：根据出血的危险性划分ITP严重度的等级。 严重的ITP 只能用于那些有临床相应出血，需要治疗或需要辅助疗法的病人。 专门用于测定ITP患者出血量的工具应更加精确。 Ⅲ ITP的治疗目标 主要目标：提供安全的PC而不是把PC 提高到正常水平 关键观念：避免对轻度血小板减少症的无症状患者进行不必要的治疗 应在出现出血症状时开始采取治疗 治疗目标 多数指导方针建议在成年人治疗中应考虑PC ＜ 30×109/L。 治疗决定基于PC门槛仍存在争议。 不出血的儿童不需要治疗不管PC怎样，除非是在需要治疗的情况下如：预测有高出血量的危险或是手术操作。 治疗目标 对新确诊的成年病人或是初治病人的治疗目标： 快速获得一个安全的PC 以预防或阻止出血，确保以最小的毒副作用来接受的生活质量。 新制剂像早期应用的利妥昔单抗可能会增加长期反应的几率。 治疗目标 对持续或慢性ITP的治疗目标： 尽好的避免采用人们已知的更多有毒性的治疗 最小程度的接触皮质类固醇 采用脾切除术作为避免更多毒性治疗的长期回应，以提高生活质量和节省成本 Ⅳ 反应的定义 治疗反应应展现临床重要的终末点，例如出血和生活质量而不是唯独依赖于PC。 完全反应：任何PC≥100×109/L 反应： 30≤任何PC＜100×109/L ，至少是基线的倍增 无反应：任何PC＜30×109/L 或是不足基线的倍增 不包括部分或最小的反应分类 反应的定义 CR or R消失：血小板计数＜100×109/L 或出血量(从 CR) 或＜30×109/L 或不足基线PC二倍增长或出血量(从 R) 皮质类固醇－依赖性：需要继续或重复给药皮质类固醇至少两月以上以维持PC保持在或是高于30×109/L和/或为了避免出血。 ITP治疗反应的时间：各异，取决于治疗类型 反应的定义 反映时期 从达到CR 或 R 到CR 或 R消失 附加成果 用有效的尺度测量出出血症状 用有效工具测出与健康有关的生活质量判定 评估还需要其它的研究 个体因素对ITP的反应时间 接上页 接上页 Ⅴ 顽固性ITP 定义 脾切除术失败或术后复发；脾切除术前，成年ITP患者不能被称作顽固性的ITP病人 或者是存在严重的ITP，或者是有出血危险需要治疗 通过排除其它诱发血小板减少的病因确定是原发性ITP 顽固性的ITP 儿童顽固性的ITP的定义尚存在争议，不建议进行脾切除术 对药物治疗不起作用的未进行脾切除术的病人应该被称为是患有新确诊的，延续性的，慢性的ITP ，不对一种或几种制剂有反应 对顽固性ITP的其他定义 基于需要的治疗：用于暂时性增加PC使其足以安全的实施攻击性过程或是用在出现大量出血和有创伤的情况下。 辅助疗法：任何可能会减少出血的非ITP特定疗法：如， rFVIIa，去氨基精加压素，输注血小板。 顽固性ITP的其他定义 顽固性ITP治疗的回应 有能力保持PC足以阻止临床上显著的出血 有能力减少治疗的毒副作用，不对其有反应 顽固性ITP应需治疗的回应 在