《成人用药数据外推在儿科人群药物临床试验及相关信息使用的技术指导原则》起草说明.doc

《成人用药数据外推在儿科人群药物临床试验及相关信息使用的技术指导原则（征求意见稿）》起草说明 为进一步鼓励研制儿科用药，减少不必要的儿科研究，最大程度利用已有数据，通过数据外推完善和丰富说明书中儿科人群用药信息，指导临床用药，受国家食品药品监督管理总局委托，药品审评中心组织起草了《成人用药数据外推在儿科人群药物临床试验及相关信息使用的技术指导原则》。现将有关情况说明如下： 一、背景和目的 目前，全球儿科药物超说明书使用的现象十分普遍，在我国也不例外。其主要原因包括患儿数量少于成人、在患儿开展临床试验存在特有的伦理挑战、研究中需要为患儿提供特殊保护等等，这些原因使得开展儿科临床试验的难度远远大于成人研究，因此，难以通过大规模确证性临床试验获得患儿的研究数据，支持其用于每个特定年龄阶段的安全性和有效性。另一方面，从伦理学考虑，采用新技术和建立新方法，减少不必要的儿科人群药物临床试验，有利于使儿科人群的痛苦最小化。因此，尽可能减少儿科临床试验中的受试者数量，最大程度利用已有数据，通过数据外推来完善和丰富儿科用药信息，指导临床用药，成为了保证儿科患者用药安全的重要和必要的途径。为此，制定了本指导原则 3