试验研究结果的解释1..课件.pptVIP

如何解读临床研究结果 辉瑞公司络活喜CAS专员内部培训 孟海津 产品医生 内容 常见的研究设计 常用统计学指标的解读 研究的证据级别 临床研究设计方案 一级方案： 随机对照试验 半随机对照试验 交叉试验 二级方案 队列研究 前－后对照试验 非随机同期对照试验 临床研究设计方案 三级方案： 横断面研究 病例－对照研究 四级方案 病例分析 病例报告 专家评述 随机对照研究（Randomised controlled trials, RCTs） 病人在分配上只单纯地遵循概率的原理，不夹杂人意识感情的影响 是评价药物等干预措施疗效的“标准设计方案”，能够较好的控制各种偏移因素对疗效的影响。 队列研究(Cohort study) 研究病因的一种流行病学方法。 研究对象是加入研究时未患所研究疾病的一群人，根据是否暴露于所研究的病因(或保护因子)或暴露程度而划分为不同组别 在一定期间内随访观察不同组别的该病(或多种疾病)的发病率或死亡率。 如果暴露组(或大剂量组)的率显著高于未暴露组(或小剂量组)的率，则可认为这种暴露与疾病存在联系。 病例对照研究(Case-control study) 是一种回顾性研究 研究方法是选取某种特定的患者作为病例，和未患该疾病的个体(对照)进行比较，研究两组个体暴露于某个或某些可能危险因素(或保护因素)频度的差异，来观察这些因素是否与该病存在联系以及联系的强度。 主要用于病因学研究，调查疾病的致病因素或危险因素.?目前国内外医学期刊报道最多的就是用于肿瘤的病因学研究。 还可用于研究药物应用于临床后疗效和副作用的情况及预后的研究. 关于样本量 样本量并不是越大越好 预期疗效的差值 限定|型（假阳）和||型错误（假阴）的水平 使用公式计算需要的样本量 亚组分析 分层分析与亚组分析 随机之前分层结果比随机之后的分层可信 分层同比抽样: 如对1000名公众进行调查，其中有800名女士，共需抽出100名公众, 即80名男士和20名女士 分层异比抽样: 如上例中实际抽出80名男士和40名女士,但是结果分析时应将女士的数据相应处理. 谨慎地解释亚组分析 常用统计学指标及其解读 资料类型 计量资料(Quantitative) 又称定量资料, 数值变量资料 变量体现为连续型或离散型(整数)数值: 如 血压, 每年死亡人数等. 计数资料(Qualitative) 又称定性资料, 无序分类变量, 名义变量 分类间互不相容: 如 试验结果阳性阴性, 血型A, B, AB 或O型. 是将观察单位分组计数, 汇总而得,常为绝对数, 不具可比性 计量资料的解读 P值 验证假设成立与否（检验统计学意义） 例如以0.05为界： 如果P0.05，表示否定假设出错的几率小于0.05； 如果P0.05，则表示否定假设出错的几率大于0.05 P值的意义 X药延缓颈动脉IMT进展 与安慰剂比较X药延缓颈动脉IMT进展 药物组IMT无明显变化 可信区间（置信区间） 什么叫可信区间？ 按照一定的概率去估计总体参数所在的范围 通常计算所提供数据95%的可信度范围，称为95%可信区间（95%CI）。也可根据实际需要，选择90%或99%。包括可信下限与可信上限(L,U). 通过对总体标准差及样本量计算而得 它的意义是什么？ 统计学意义 临床意义 精确度 PCI和最佳药物治疗比较 计数资料的解读 资料类型 计量资料(Quantitative) 又称定量资料, 数值变量资料 变量体现为连续型或离散型(整数)数值: 如 血压, 每年死亡人数等. 计数资料(Qualitative) 又称定性资料, 无序分类变量, 名义变量 分类间互不相容: 如 试验结果阳性阴性, 血型A, B, AB 或O型. 是将观察单位分组计数, 汇总而得,常为绝对数, 不具可比性, 因此需要计算相对数 计数资料评估有关的指标 RR (相对危险度) HR(风险比) OR（比值比） RRR (相对危险度降低率) ARR（绝对危险度降低率） NNT（需要治疗的人数）1/ARR 相对危险度(RR) RR:治疗组不良事件的绝对危险度(AR)除以对照组的绝对危险度(AR) RR1说明治疗组的干预措施能降低不良事件的发生 RR1说明干预措施增加不良事件的发生 JIKEI研究：主要结果 比值比(OR) 病例对照研究中病例组暴露率与非暴露率的比值 事件发生的概率与不发生的概率之比 当OR＞1时，说明病例组的暴露频率大于非病例组的，即暴露有较高的发病危险性；反之，当OR＜1时，说明病例组的暴露概率低于非病例组的，即暴露有保护作用。疾病与暴露联系愈密切，比值比的数值愈大。 疾病的发病率低时接近RR 病例对照研究的原理 绝对危险降低率ARR ARR = 对照组事件率－试验组事