研究与设计 概述 2013-4-2.ppt

2．实验性研究设计 定义：以人、动物或生物材料为研究对象，在研究实施过程中研究者根据研究目的对研究对象主动施加干预措施，控制非研究因素的干扰，并观察总结其结果，回答研究假设所提出的问题。 实验研究的特点：研究者能人为设置研究因素；研究对象接受研究因素的种类或水平是由随机分配决定的。 实验研究的分类：根据研究对象不同分为：以动物、标本或其他生物材料为研究对象的实验研究和以人为对象的试验研究。 以人为对象的试验研究包括临床试验研究和社区人群干预试验研究。在设计时必须充分考虑以人为对象的特点，如人的社会性、心理因素等。 在试验研究设计中应注意以下几个方面： （1）严格设立合理的对照 （2）严格遵照随机分组(random allocation) （3）避免研究者的主观偏见，注意受试对象反映的真实性 （二）以研究时限为主干进行分类 1．纵向研究 ——是先施加干预然后再观察结果，能够有效地判断研究因素与结局的关联。 作用：主要应用于检验疾病的病因假设。常用于外部因素对人体的影响及其影响程度的研究。 纵向研究的分类： 前瞻性研究：在研究开始时将研究对象是否“暴露”于某因素进行分组，再获得观察结果。 回顾性研究：在研究开始时将研究对象是否有“阳性”结果进行分组，再追溯以前获得是否“暴露”于某因素的信息。 历史前瞻性研究：联合运用前瞻和回顾两种方式。 2．横断面研究 ——通常没有干预因素，在同一时间点或短的时间段内，同时得到两个或两个以上的研究结果。 作用：为分析性研究中待检验的疾病因果关系(disease causation)提出初步假设。但是由于在调查时暴露变量与结局变量是同时测量的，两者的先后顺序不清楚，因此不能得出因果关系的结论。 重复横断面调查(repeated cross-sectional surveys)用来检查疾病或危险因素随时间变化所呈现的趋势。 四、医学科学研究设计的基本内容 科研设计分为两个方面： ①专业设计：运用专业理论技术知识来进行的设计，即从专业理论角度来选定具体的研究课题，提出假说，围绕检验假设制订技术路线和实验方案。主要解决科学研究的有用性和独创性，他决定了科研成果的大小。 ②统计设计：运用统计学知识和方法进行设计。 统计设计的目的：减少抽样误差和排除系统误差，保证样本的代表性和样本间的可比性，确保实验观察内容的合理安排，以便使研究结果进行高效率的统计分析，以最少的实验观察次数(例数)得出相对最优的结果和可靠的结论。 对于具体的科研工作，科研设计涵盖了其全过程，从选题和立题，课题的具体实施，到研究工作的总结等。 从统计学角度来讲，研究设计的基本内容包括： 建立研究假说，明确研究目标 确定研究对象 研究单位和总体（population）、样本（sample） 对研究对象是否施加干预和如何施加干预 确定研究设计类型 确定研究指标及获得指标值的方法 制定数据的管理及统计分析计划 预计会得到什么结果 资料的可靠性及质量控制 需要多少经费与时间 …… （一）建立研究假说，明确研究目标 专业知识的基础上 ↓ 建立假说 ↓ 进一步把研究假说表达为研究中要解决的具体问题（即具体的研究目标） （二）确定研究对象及其总体范围和样本含量 研究总体是医学科学研究的研究对象的同质范围。 研究总体——同质性(homogeneity) 研究样本——代表性(representativeness) 要求：在研究计划中明确研究对象的总体范围，在临床研究中称为研究对象的纳入标准（inclusion criteria）。同时，规定不能作为研究对象的范围即排除标准（exclusion criteria）。 样本含量（sample size）：样本中研究对象的数量。 （三）确定研究因素与非研究因素 研究因素：根据研究目的施加于研究对象的外界干预（在实/试验研究中，称为处理因素），可以是生物的、物理的、化学的，也可以是研究对象本身的某些特征。必须根据具体的研究目的、内容而定。 例如： 1.研究某种刺激与平滑肌机械反应的关系——某种刺激； 2.研究某种药物的疗效——某种药物。 非研究因素 （四）拟定研究指标 ——反映研究对象对研究因素的影响所产生的效应或反应。 研究指标的确定：针对不同的研究目的和内容及其与研究指标之间的本质联系，来拟定相应的特异性研究指标。 （主要研究指标和次要研究指标） 例：研究某种降压药物疗效，主要问题是? 主要问题是：①高血压患者服药后是否有效？②服药4周后血压的下降值与对照药相差多大？对每一个患者来说