临床试验统计分析计划及统计分析报告的考虑.pdf

中国卫生统计20l5年 6月第32卷第3期 · CCTS共识 · 临床试验统计分析计划及统计分析报告的考虑 CCTS工作组 贺 佳(执笔) 统计分析计划 (statisticalanalysisplan，SAP)是对 析前确定。 临床试验的统计学考虑及拟对数据进行统计分析的清 三、统计分析计划的基本 内容 晰描述。统计分析计划可以是独立的文件，其内容涵 临床试验的统计分析有其特殊性，统计分析计划 盖试验中所涉及的所有统计学考虑，且具有技术性和 应当由具有参与临床试验经验的统计学专业人员起 可操作性，包括了设计的类型、比较的类型、随机化与 草，并与主要研究者商定后完成，要求全面而详细地陈 盲法、主要指标和次要指标的定义与测量、检验假设 、 述临床试验数据的分析方法和表达方式，以及对统计 数据集的定义、疗效及安全性评价和统计分析的详细 分析结果的解释。 计划。另外，临床试验方案中也包括统计分析计划或 统计分析计划包括的基本 内容：(1)试验概述； 统计学考虑部分，其 内容是独立的统计分析计划的主 (2)统计分析；(3)统计分析图表模板。 要部分。统计分析报 告 (statistical analysisreport， 1．试验概述 SAR)是依据统计分析计划，对试验数据进行统计分析 研究方案中与统计学相关的部分，常可直接摘录 后形成的报告，是临床试验结果的重要呈现手段，是撰 自方案。试验概况一般包括以下主要内容： 写临床研究报告 (clinicalstudyreport，CSR)的关键依 (1)研究 目的：临床试验的主要 目的和次要 目的。 据。针对统计分析计划和统计分析报告所涉及的内 (2)设计类型：如平行组设计、交叉设计、析因设 涵，中国临床试验生物统计学工作小组 (CCTS)经过 计、成组序贯设计等。 充分讨论，形成如下共识。 (3)对照的类型：如安慰剂对照、阳性对照、剂量 一 组对照等，若采用无对照试验设计，需说明理由。 、 意义 为了有效地控制分析偏倚，保证试验结论的科学 (4)随机化方法及其实施：明确随机化方法，如区 性，应在试验设计阶段计划最终的统计分析策略，数据 组随机、分层随机及其分层因素、中央随机化及其所控 锁定前应确定统计分析计划，数据锁定后按计划进行 制的基线因素等。 统计分析。统计分析报告是提供给主要研究者撰写临 (5)盲法及设盲措施：说明盲法是单盲还是双盲 ， 床试验总结报告的关键文件，是科学、完整、准确、合理 设盲措施是双盲单模拟 、双盲双模拟等 ，以及保持盲态 地撰写临床试验报告的依据。本文主要针对药物临床 下执行统计分析的措施。 试验的要求进行阐述，相关内容也可以作为医疗器械 (6)主要评价指标和次要评价指标的定义：清晰 等临床试验的参考。 描述主要指标和次要指标的定义，包括具体观察和测 二、统计分析计划的制定时间 量的方法、观察时点、指标属性。如果主要指标需要计 试验方案中的统计分析计划应与试验方案同时完 算得到，则需给出相应的计算公式。明确主要指标数 成，是统计分析的核心内容。作为独立文件的统计分 据缺失的填补方法及理由。 析计划初稿应形成于试验方案和病例报告表确定之 (7)比较类型及检验假设：明确临床试验的比较 后，是方案中的统计分析计