流行病课件11.ppt

疾病防治性研究与评价 蚌埠医学院预防医学系 概 述 一、研究的意义 1、判断疾病防治措施的效果 2、识别疾病防治措施的不良反应 概 述 二、设计方案及选择 １、实验性研究 　　ＲＣＴ、Ｑ—ＲＣＴ、non—ＲＣＴ ２、观察性研究 　　队列研究、病例对照研究、横断面研究 等描述性研究。 临床试验 一、概念： 　　在病人中进行的，通过比较治疗组与对照组 的结果而确定某项治疗或预防措施的效果与价值 的一种前瞻性研究。 研究对象是以病人（住院病 人和非住院病人）个体为单位。该研究中的干预 措施不是一级预防，因为它不能防止疾病的发 生，但能防止疾病的复发或后遗症。随机化临床 试验（randomized clinic trial)是应用最广泛 的一种。其设计模型： 临床试验 临床试验 二、 原 理 选定患有某种疾病的病人(住院病人或非住院病人），将他们随机分为两组，实验组和对照组，对实验组病人施加某种预防或治疗的干预措施后，随访并观察一段时间，比较两组病人的发病结局，从而判断干预措施的预防或治疗效果。 临床试验 三、分期（药物试验） 1、Ⅰ期临床试验（phase Ⅰclinical trial）：初次在一小组人身上的临床药理学和人体安全性评价，观察人体对药物的耐受程度和药物代谢动力学，确定安全剂量范围，以及副作用，为制定给药方案提供依据。 2、Ⅱ期临床试验（phase Ⅱ clinical trial）：随机盲法对照试验，初步评价药物有效性，并进一步评价安全性，推荐临床用药剂量。 临床试验 3、Ⅲ期临床试验（phase Ⅲ clinical trial）：扩大的多中心随机对照临床试验，进一步确定有效性，监测副作用，同标准疗效比较，以及收集安全用药信息。 4、Ⅳ期临床试验（ phase Ⅳ clinical trial）：新药批准上市后监测，获得广泛使用后不同人群的长期用药效果，以及远期或罕见副作用的发生率。 临床试验 四、基本特征 一种特殊的前瞻性研究 干预（intervention） 必须有正确的实验设计 在人体上进行的，不能强迫病人 临床试验 五、基本原则 对照 随机化分组 盲法试验 常使用标准疗法对照 临床试验 （一）、对照 1、标准对照 2、安慰剂对照 3、相互对照 4、自身对照 5、交叉对照 临床试验 （二）、随机化分组 1、简单随机化 2、区组随机化 3、分层随机化 4、序贯平衡 临床试验 （三）、盲法随访 1、非盲 2、单盲 3、双盲 4、三盲 临床试验 六、主 要 用途 治疗研究 诊断研究 筛检研究 预后研究 病因研究 临床试验 七、设计类型 （一）、随机对照试验（RCT） 1、原理 将符合要求的试验对象按随机化分组的方法分配到实验组和对照组，对试验组施加某种干预，随访观察，比较结果的差别，从而可以做出疗效的判断。 临床试验 2、模型 临床试验 3、采用RCT的原因 影响疗效的因素包括： （1）、治疗措施 （2）、疾病特征 （3）、安慰剂效应 （4）、霍桑效应 （5）、向均数回归 （6）、偏倚效应 临床试验 4、特点： （1）、前瞻性 （2）、严格随机化 （3）、人为给予干预措施 （4）、同步进行，可比性强 5、适用范围 临床可用来评价治疗措施的效果、预后 分析，基础研究中可用来确定处理因素的效 果，一般不做病因研究。 临床试验 6、优缺点 优点 （1）、可比性好 （2）、结果真实、可靠 （3）、重复性好 （4）、资料适用于常规的统计学方法 临床试验 缺点 （1）、不适用于罕见病 （2）、不适用对远期副作用的评价 （3）、存在医德问题 临床试验 （二）、类随机对照试验（Q—RCT） 临床试验 （三）、非随机对照试验（non—ＲＣＴ） 临床试验 （四）、交叉试验（ＣＯＴ） 临床试验 （五）、自身前后对照试验 临床试验 （六）、序贯试验 指每试验一个或一对受试对象后即对试验结果进行分析，一旦可以下结论时就立即停止试验。 临床试验 实例：氟罗沙星与氧氟沙星治疗细菌性 感染228例临床研究 （一）目的 用随机对照研究方法，评价氟罗沙星治疗细菌性感染的效果 （二）病例的选择标准 （三）排除条件 1、有严重的脏器功能不全者 2、感染严重者、怀孕和授乳妇女、对喹诺酮类有过敏史者 临床试验 （四）分组 （五）治疗方法 （六）疗效及安全性评价 1、疗效判断标准为： ①痊愈：治疗后、症状、实验室及病原学检查均转为正常 ②病情明显好转，上述痊愈4项指标中有1项未转正常 ③进步：病情有好转，但不明显，上述痊愈4项指标中有2项未转正常 ④