创新药研发申报IND关注点探讨-袁伯俊.pdf

创新药创新药研发申报发申报IND关注点探讨关注点探讨 袁伯俊袁伯俊 第第二军医大学新药评价中心军医大学新药评价中心 一、 概 述 二、 选 题 立 项 三三、 药药 学学 研研 究究 四四、、 药药 理理 学学 研研 究究 五、 毒 理 学 研 究 六、 结 语 一、概述 新药：指我国未上市销售的药物 分中药、天然药物 化药和生物制品三大类化药和生物制品三大类 中药、天然药物又分9类 化药分6类，1类又分6种 33类分类分44种种 生物制品分生物制品分15类类 创新性药物：未在任何国家上市的新药 FDA包括三大类： 防治威胁人类生命和健康的疾病 防治尚无治疗手段的疾病 比上市药物有明显优势 我国是指注册管理办法第45条 未在国内上市的从中药未在国内上市的从中药、天然药物中天然药物中 提取的有效成份及制剂 新发现的药材及制剂 未在国内外上市的化药未在国内外上市的化药、、生物制品生物制品 治疗艾滋病、肿瘤、罕见病等疾病且 具有明显治疗优势的新药具有明显治疗优势的新药 治疗尚无有效治疗手段的疾病的新药 新药研发：从发现、筛选、评价、注册 上市和上市后的评价的全程研制、审批 和监督的监督的过程。 由多学科由多学科、多部门参与的连续的渐进的多部门参与的连续的渐进的 复杂的系统工程复杂的系统工程。。 新药研发源远流长、生生不息 人吃五谷杂粮 气候变化无常 环境不利健康 工作压力过重 旧病尚未治愈 新病又常发生 人难免要生病人难免要生病 用药用药不可阻挡挡 健康永远至上健康永远至上 创新研发久长创新研发久长 总原则 临床需要 有益病人 遵守法规 遵循原则 具体药物 case by case 循序前进循序前进 sttep bby sttep 总特点 高 级 人 才 参 与 高高 效效 团团 队队 形形 成成 高 新 技 术 采 用 高 额 资 金 投 入 研研 发发 周周 期期 很很 长长 存 在 很 大 风 险 成成 功功 回 报报 巨巨 大大 当代创新药研发程序 分分 子子 机机 理 研研 究究 → 靶 点 确 认→分 子 设 计 →先 导 化 合 物 合 成 →药 效、药 代、毒 性 初 筛 →早 期期 评 估估 →常常 态态 评 价价 创新药研发必备条件 人才人才 老板老板 学术团队学术团队 钱财 足量 分批保障 理财 精细 重在质量 管才 协调 科学管理 四“才才”都是都是 “财财” 个个都重个个都重 要 成功企业的共同特点 主攻方向明确 市场意识强大 政策法规清楚政策法规清楚