中国创新药申报的现状与思考.pdf

为了创新而创新，或者创而不新，会使得药物研发失去意 义。新药研发应该以解决临床上未满足的需求为最高目的。 中国创新药申报的现状与思考 口张克坚 近年来，尽管政府给了国内企业 神经三大领域。而对于中国的新药研发 后，国内企业再去寻找相关的有效化合 的新药研发不少政策支持，但从成果 来说，由于受地方流行病学的影响，消 物，则可以有所作为，国内不少的药物 来看，中国创新药研发的现状仍然 化系统药物的开发，特别是抗肝炎药物 研究所现阶段的新药研发都是按这条路 不容乐观。以化学药为例，据统计， 的开发则是另一个较受重视的领域。 线走。要选择这个战略，需要有较好的 2005—2008年，SFDA共收到2302个化学 基础研究实力以及能紧跟世界潮流的理 药创新药的注册申请，其中超过80％属于 中国药物创新研发战略选择 论研究人才队伍。 申请临床试验，只有不到20％为申请上 国内企业要进行新药研发，研发战 第三种则是模仿药物的开发。模仿 市。从申报企业的性质来看，国内企业 略的选择非常重要，即究竟要做哪类型 药物是利用已知药物的作用机制和构效 与跨国公司各占一半．目前，中国创新 的新药。笔者认为，就目前的形势而 关系的研究成果，在分析已知药物的化 药的申报总体呈现出以下一些特点： 言，国内企业的研发战略选择有以下几 学结构的基础上，通过系统的药理学研 首先，创新药在新药总数中所占 个方案： 究设计合成该药物的衍生物、结构类似 的比例很低，只占新药申请总数的 首先是真正意义上的原始创新．化 物和结构相关化合物，所产生的新化合 1％一2％。而且实际数量上没有明显增 学药领域的原始创新对于现阶段的国内 物与已知药物比较，具有活性高或活性 力口． 企业来说相对较难，但可以借鉴过去成 类似等特点。这类药物的开发风险相对 其次，在跨国企业申报的新药中， 功的经验，从中药或者传统医学理论 较小，效率也较高，不少基础研究薄弱 以国际多中心方式申请进行临床试验所 当中寻找出能够做进一步开发的药物进 国家的药物研发都是从这类药物的研发 占的比重较大，而且增长趋势明显，标 行创新。据了解，现在很多企业，研究 起步。笔者认为，对于现阶段大多数的 志着跨国公司越来越重视中国市场，希 院都在做类似的数据库收集及相关性分 国内企业来说，选择模仿药的开发战略 望其新药上市能够做到国际市场和中国 析，特别是对中药有效成分的分析。通 比较合适。 市场同步。 过这种方法，将大大增加寻找到新化合 第三，在国内企业申报的新药当 物合成基础的．-y自g性。值得注意的是， 新药研发应以满足临床未满足需 求为导向 中，真正原始创新的产品很少。目前已 选择这种研发战略的企业，需要有较好 申报及上市的产品当中，具有中国原创 的基础和相对丰富的资源，新创办的企 新药研发是一项耗时很长的系统工 意义的，很多是从中药有效成分提取或 业应尽量避免选择这种研发战略。 程，开发过程中任何一个细小环节的失 根据有效成分结构优化合成的思路研发 第二种是新靶点、新机制药物的研 误都可能造成项目的最终失败．笔者建 出来的新药，还有部分则是属于模仿药 发．这一领域的药物研发，需要有大量 议，国内企业在开展新药研发项目前应 物(“me-too”药物)． 的研究基础，光靠国内企业，无论是研 该多思考以下几个问题： 第四，无论是国内还是国外，现阶 发实力还是资金都很难达到要求。但